CTR20222669Active, not recruitingPhase 3
一项在已完成 iptacopan（LNP023）的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）II 期和 III 期研究的 PNH 患者中，评估 iptacopan 的长期安全性和耐受性的开放性、多中心延期扩展计划（REP）
Not provided42 sites in 16 countries20 target enrollmentStarted: October 25, 2022
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 3
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 20
- Locations
- 42
- Primary Endpoint
- 安全性评估（包括但不限于不良事件 / 严重不良事件、安全性实验室检查参数、生命体征等）直至研究结束访视
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
本研究旨在评估 iptacopan 治疗 PNH 患者的长期安全性、耐受性和有效性，并为已完成 II 期和 III 期试验治疗扩展期（未逐渐减量）且从 iptacopan 治疗中获益的患者提供治疗。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •在进行任何研究特定评估前，必须获得书面知情同意书。
- •在本延期扩展研究的入组访视时已完成 II 期伊普可泮研究（CLNP023X2201、CLNP023X2204）的治疗扩展期（未逐渐减量）、CLFG316X2201 的第 4 阶段或已完成任何 III 期临床研究（如 CLNP023C12302、CLNP023C12301、CLNP023C12303）的 ≥ 18 岁男性和女性受试者，且受试者需诊断为 PNH。
- •先前接种的脑膜炎奈瑟氏球菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗应是最新的（即根据当地法规要求给予的任何加强疫苗）。
- •能够与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求。
- •根据研究者的临床判断，患者可能会从伊普可泮的持续治疗中获益，且通过伊普可泮单药治疗保持临床状态稳定至少 3 个月。
Exclusion Criteria
- •研究者认为可能增高受试者风险或干预研究数据的任何合并症或医学状况（包括但不限于任何活动性全身细菌、病毒、真菌感染或恶性肿瘤）。
- •存在带荚膜微生物（如脑膜炎奈瑟氏球菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌）复发性侵袭性感染病史。
- •研究期间已妊娠、正在哺乳或打算妊娠的女性。
- •有生育能力的女性（指从月经初潮至绝经在生理上有能力怀孕的所有女性），除非其在试验药物给药期间和停用研究药物后 1 周内使用有效的避孕方法。如果已自然（自发性）闭经 12 个月并具有相应的临床特征（例如激素水平确认为绝经期和 / 或与年龄相适应的血管舒缩症状史），则视为绝经后女性。有效的避孕方式包括：
- •完全禁欲（与受试者倾向的和日常的生活方式相同）。定期禁欲（例如，日历法、排卵期法、宫颈粘液症状体温法、排卵后法）和体外射精是不可接受的避孕方法
- •在接受研究药物给药前至少 6 周进行了双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术、子宫全切术或双侧输卵管切除术。如果仅进行过卵巢切除术，则必须经后续的激素水平评估确证女性生殖状态为无生育能力
- •双侧输卵管闭塞、双侧输卵管结扎（接受研究药物前至少 6 周）
- •男性绝育（输精管切除术，筛选前至少 6 个月）。输精管切除的男性伴侣应该是研究中女性受试者的唯一性伴侣
- •屏障避孕法：避孕套或闭塞帽（隔膜或宫颈 / 穹窿帽）。英国：使用杀精泡沫 / 凝胶 / 薄膜 / 乳膏 / 阴道栓
- •采用口服（雌激素和孕酮）、注射或植入激素避孕法或具有类似疗效的其他形式激素避孕法（失败率 < 1%），例如激素型阴道避孕环或经皮激素避孕或放置宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）。如果使用口服避孕药，则女性在使用试验药物前应已稳定服用同一种避孕药物至少 3 个月。
- •如果当地法规中的避孕方法较上文所列更为严格，则以当地法规为准，并将在 ICF 中进行描述。
- •与任何补体抑制剂（例如依库珠单抗，雷珠单抗）以及第 6.2.2 节中列出的药物进行合并治疗。
- •对伊普可泮或其辅料或相似化学类别的药物有过敏史。
- •已知或疑似患有遗传性补体缺陷
Outcomes
Primary Outcomes
安全性评估（包括但不限于不良事件 / 严重不良事件、安全性实验室检查参数、生命体征等）直至研究结束访视
Time Frame: 至试验结束
Secondary Outcomes
- 定义为每年的随访期内，在无输血的情况下血红蛋白水平维持 ≥ 12 g/dL 的应答(每年随访期)
- 每年的随访期内，在无浓缩红细胞输注的情况下的评价结果(每年随访期)
- 每年的随访期内，突破性溶血和重大血管不良事件（MAVE）的发生率的评价结果；（MAVE）在每年随访间隔期进行评价；(每年随访期)
Investigators
诺华医学热线（临床登记）
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
Study Sites (42)
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