ChiCTR2200066880尚未招募4 期
Efgartigimod Alfa Injection 临床特许应用及前瞻性观察性研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 再鼎医药（上海）有限公司
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- Efgartigimod 治疗 4 周后，MG-ADL 自基线的降幅
研究概览
简要总结
本研究旨在探索新药 Efgartigimod（为免疫球蛋白 IgG1 的 Fc 片段，通过与人体新生儿 Fc 受体相结合，减少 IgG 的再循环）在真实临床实践中对乙酰胆碱抗体阳性的成年全身型重症肌无力患者的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •乙酰胆碱受体抗体阳性的成年重症肌无力患者；
- •MGFA II- IV 期；
- •MG-ADL 评分≥5 且至少 50%来自于非眼肌型评分；
- •接受至少一种稳定剂量的 gMG 治疗（包含乙酰胆碱酯酶抑制剂，糖皮质激素和 / 或口服免疫抑制剂）。
排除标准
- •如果患者在筛查前 6 个月内接受了利妥昔单抗或依库利珠单抗治疗；
- •3 个月内进行了胸腺切除术；
- •筛查后 1 个月内进行了静脉免疫球蛋白或血浆置换；
- •CD4 计数低的 HIV 阳性；
- •血清 IgG 水平＜6 g/L；
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
Efgartigimod 治疗 4 周后，MG-ADL 自基线的降幅
次要结局
- Efgartigimod 治疗 4 周后，QMG 自基线的降幅
- Efgartigimod 治疗 4 周后，MG-QoL15r 自基线的降幅
- Efgartigimod 治疗 4 周后，总 IgG 及 AChR 抗体自基线的降幅
- 研究结束时（8 周），MG-ADL 自基线的降幅
- 研究结束时（8 周），QMG 自基线的降幅
- 研究结束时（8 周），MG-QoL15r 自基线的降幅
研究者
研究点 (1)
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