CTR20232920进行中（未招募）1/2 期
一项评价 HG004 基因治疗产品在 RPE65 突变相关的 2 型 Leber’s 先天性黑矇（LCA2）受试者中的安全性、耐受性和疗效的Ⅰ/Ⅱ期、国际多中心、开放标签、多队列、剂量递增临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 15 人开始时间: 2023年9月25日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 15
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 HG004 在 RPE65 基因突变引起的 Leber’s 先天性黑矇受试者中的安全性和疗效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 50岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，受试者年龄为≥6 岁且≤50 岁。若受试者未满 18 岁，受试者本人和父母 / 法定监护人需签署知情同意书。
- •临床确诊为 Leber’s 先天性黑矇和 RPE65 双等位基因突变所致 LCA 的分子诊断；
- •能够进行视觉和视网膜功能检查，能够并愿意遵守本临床研究的相关程序；
- •研究眼的最佳矫正视力≤20/80 或视野＜20°；
- •血液学、临床化学和尿液实验室测试是可以接受的。
排除标准
- •妨碍研究计划的手术或干扰研究终点解读的既存眼部疾病（例如，需要进行手术的青光眼、角膜或显著晶状体混浊）;
- •OCT 证实存在可增加手术风险的视网膜前膜；
- •复杂的全身性疾病或具有临床意义的异常基线实验室检查值；
- •复杂的全身性疾病包括疾病本身或针对疾病的治疗可能改变眼部功能的疾病；
- •筛选前 6 个月内接受过其他眼部手；
- •既往接受过基因治疗或寡核苷酸疗法治疗；
- •存在因潜在受试者无法在研究期间完成随访检查以及经研究者判断认为受试者不适合参加研究的情况。
结局指标
主要结局
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率
时间窗: HG004 视网膜下注射后 52 周内
次要结局
- 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率(HG004 视网膜下注射后 26 周内)
研究者
刘唯唯
辉大（上海）生物科技有限公司
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
招募中
1 期
Safety and Efficacy Trial of HG004 for Leber Congenital Amaurosis Related to Rpe65 Gene Mutations (STAR)Leber Congenital AmaurosisInherited Retinal Diseases Caused by RPE65 MutationsNCT05906953HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.20
进行中（未招募）
1/2 期
在遗传性视网膜变性患者中评价基因治疗药物安全性和有效性的研究CTR2022160830
招募中
早期 1 期
Leber Congenital Amaurosis Inherited Blindness of Gene Therapy Trial(LIGHT)Leber Congenital AmaurosisNCT06088992Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine9
已完成
2 期
A Study to Assess Efficacy and Safety of LB54640 in Patients With Hypothalamic ObesityHypothalamic ObesityNCT06046443Rhythm Pharmaceuticals, Inc.28
进行中（未招募）
2/3 期
B001 注射液治疗 NMOSD 的 II/III 期临床研究CTR20241605132