ChiCTR2300068800尚未招募早期 1 期
评估 KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的 安全性和有效性研究
康霖生物科技（杭州）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年3月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 中性粒细胞和血小板的植入时间
研究概览
简要总结
评价 3-35 周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血症的受试者，接受单一剂量的 KL003 细胞注射液静脉回输后受试者的安全性，并初步评估治疗的有效性，并评价给药剂量与安全性和有效性的关系。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.筛选时受试者年龄为 3-35 周岁（包含边界值），性别不限；
- •2.诊断为输血依赖型的β-地中海贫血症，并且筛选前两年内，每年至少回输红细胞 100 mL/kg，或者红细胞年回输次数≥8 次；
- •3.必须能持续的进行规范的祛铁治疗；
- •4.具备初始血红蛋白基线<=7g/dL 的记录，或输血前 Hb 水平≤7g/dL；
- •16 周岁以上（含）的受试者 KPS（Karnofsky level of performance）评分>=70 分，16 周岁以下的受试者 LPS（Lansky level of performance）评分>=70 分；
- •6.具备异体造血干细胞移植的条件，但因各种原因无法实施异体造血干细胞移植者；
- •7.愿意并能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性；
- •8.愿意接受至少两年的治疗和随访，保留有详细的医疗记录，包括输血史；
- •9.本人和 / 或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书，能够遵照方案要求完成全部随访内容。
排除标准
- •1.以下病原学检测呈阳性患者：艾滋病毒（HIV-1/2）、人巨细胞病毒（HCMV-DNA）、EB 病毒（EBV-DNA）、COVID-19（鼻和 / 或咽拭子核酸检测，转阴后接受复筛）、乙肝（乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝病毒 DNA（HBV-DNA）阳性）、丙肝抗体（HCV-Ab）、梅毒（抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）且梅毒快速血清学反应素阳性）；
- •2.筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
- •3.具有明确的干细胞采集禁忌者；
- •4.任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病；
- •5.非脾脏功能亢进导致的白细胞计数＜3×109/L，和 / 或血小板计数＜100×109/L；
- •6.曾接受过基因治疗或异基因移植者；
- •7.直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）；
- •8.确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力；
- •9.具有主要器官损伤史，包括：
- •a.肝功能检查提示 AST 或 ALT ＞ 3 × ULN；
- •b.总血清胆红素＞ 2.5 × ULN；若合 Gilbert 综合征，总胆红素＞3 × ULN 且直接胆红素＞2.5 × ULN 的 Gilbert
- •c.有桥接性肝纤维化、肝硬化病史；
- •d.左心室射血分数（LVEF）＜45%；
- •e.纽约心脏协会（NYHA）Ⅲ或Ⅳ级充血性心力衰竭（ NYHA 心力衰竭的分级见附录 1）；
- •f.需要治疗的严重心律失常；
- •g.未得到控制的高血压或不稳定型心绞痛；
- •h.给药前 12 个月内有过心肌梗死或搭桥、支架手术；
- •i.有临床意义的瓣膜病；
- •j.计算出的 eGFR＜60mL/min/1.73m2；
- •k.肺功能：FEV1/FVC＜60%和 / 或弥散功能占预计值小于 60%；
- •l.临床上明显的需要医学干预的肺动脉高压证据；
- •10.无法纠正的凝血功能障碍或严重出血性疾病史；
- •11.医生认为的任何其他导致受试者不适合造血干细胞移植的情况；
- •12.已知对试验药物或成分过敏者；
- •13.筛选前的 3 个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究；
- •14.筛选前 6 周内接种过活疫苗；
- •15.怀孕或哺乳期妇女；受试者或其性伴侣在 27 个月的研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施；
- •16.受试者或其父母对研究方案没有很好的依从性；
- •17.造血干细胞采集前的 3 个月内接受过羟基脲疗法；
- •18.研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
中性粒细胞和血小板的植入时间
发生不良事件和严重不良事件的受试者人数
总体生存率
发生载体来源的 RCL 的受试者比例
次要结局
- 摆脱输血依赖持续的时间
- 年输血次数和输血量的变化
- 摆脱输血依赖的受试者比例
研究者
研究点 (1)
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