CTR20230819Active, not recruitingⅠ/ⅱ期
评价 GC301 腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究
Not provided5 sites in 1 country16 target enrollmentStarted: April 3, 2023
Trial Snapshot
- Phase
- Ⅰ/ⅱ期
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 16
- Locations
- 5
- Primary Endpoint
- Ⅰ期剂量递增研究：1. 评价不良事件 / 严重不良事件的发生率。2. DLT 事件的发生率（给药后 30 天内）。
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
I 期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II 期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的 LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Primary Purpose
- 评价 Gc301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 0月(最小年龄) to 6月(最大年龄) (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •入组时年龄＜6 个月， 性别不限
- •监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
Exclusion Criteria
- •左心室射血分数< 40%或改良 ROSS 心功能分级 2 级（不包含 2 级）以上者
- •受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%；或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2） >55 mmHg 或动脉 PCO2 >40 mmHg
- •具有以下实验室检查异常指标：
- •a) 肌酐＞正常值上限；
- •b) 血红蛋白（Hgb） <90 g/L
- •接受过 2 次以上（不包括 2 次）的 ERT 治疗
- •人类免疫缺陷病毒（HIV） 抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体或乙肝表面抗原阳性者
- •既往存在糖皮质激素过敏病史者
- •入组前筛选血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度>1:100 者
- •筛选前 2 周内需要全身治疗和 / 或住院治疗的严重非呼吸道疾病者
- •筛选前 4 周内需要抗病毒或抗菌治疗和 / 或住院治疗的上呼吸道或下呼吸道感染者
- •受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况
- •参加过其他基因治疗相关临床试验者
- •对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史
- •经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
Outcomes
Primary Outcomes
Ⅰ期剂量递增研究：1. 评价不良事件 / 严重不良事件的发生率。2. DLT 事件的发生率（给药后 30 天内）。
Time Frame: 受试者用药 52 周
II 期疗效观察研究：受试者用药 52 周后的存活率
Time Frame: 受试者用药 52 周
Secondary Outcomes
- Ⅰ期剂量递增研究：1. 受试者用药 52 周后的存活率；(受试者用药 52 周)
- 2. 入组时有呼吸支持的受试者，用药 52 周后呼吸支持使用频率较基线的变化；(受试者用药 52 周)
- 3.受试者用药 52 周后无创呼吸支持者的存活比率；(受试者用药 52 周)
- 4.受试者用药 52 周后无呼吸支持者的存活比率；(受试者用药 52 周)
- 5.受试者 12 月龄的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 6.受试者 12 月龄无创呼吸支持者的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 7.受试者 12 月龄无呼吸支持者的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 8.评价用药 26 周、 52 周后 LVEF（左心室射血分数）较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 9.评价用药 26 周、 52 周后 LVMI（左心室质量指数）较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 10.评价用药 26 周、 52 周后 LVM-Z（左心室质量 Z 评分）评分较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 11.评价用药 26 周、 52 周后血液 CK（肌酸激酶） 、 CK-MB（肌酸激酶同工酶）、 LDH（乳酸脱氢酶）、肌红蛋白较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 12. 评价用药 26 周、 52 周后血液肌钙蛋白或肌钙蛋白 I 或肌钙蛋白 T 、 BNP（脑钠肽） 或 NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体）较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 13. 评价用药后血液 GAA 酶活性的变化；(受试者用药后)
- 14. 评价用药 26 周、 52 周后运动功能评分较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 15. 评价用药 26 周、 52 周后身体生长（体长、体重和头围） Z 评分较基线的变化。(受试者用药 26 周、 52 周)
- II 期疗效观察研究：1.受试者用药 52 周后无创呼吸支持者的存活比率；(受试者用药 52 周)
- 2. 受试者用药 52 周后无呼吸支持者的存活比率；(受试者用药 52 周)
- 3. 评价用药后血液 GAA 酶活性的变化；(受试者用药后)
- 4. 受试者 12 月龄的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 5. 受试者 12 月龄无创呼吸支持者的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 6. 受试者 12 月龄无呼吸支持者的存活比率；(受试者 12 月龄)
- 7. 入组时有呼吸支持的受试者，用药 26 周、 52 周后呼吸支持使用频率较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 8. 评价用药 26 周、 52 周后 LVEF（左心室射血分数）较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 9. 评价用药 26 周、 52 周后 LVMI（左心室质量指数） 较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 10. 评价用药 26 周、 52 周后 LVM-Z（左心室质量 Z 评分）评分较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 11. 评价用药 26 周、 52 周后血液 CK（肌酸激酶）、 CK-MB（肌酸激酶同工酶）、 LDH（乳酸脱氢酶）、肌红蛋白较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 12. 评价用药 26 周、 52 周后血液肌钙蛋白或肌钙蛋白 I 或肌钙蛋白 T 、 BNP（脑钠肽）或 NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体） 较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 13. 评价用药 26 周、 52 周后运动功能评分较基线的变化；(受试者用药 26 周、 52 周)
- 14. 评价用药 26 周、 52 周后身体生长（体长、体重和头围） Z 评分较基线的变化。(受试者用药 26 周、 52 周)
- 15. 评价不良事件 / 严重不良事件的发生率。(受试者用药后)
Investigators
余双庆
北京锦篮基因科技有限公司
Study Sites (5)
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