CTR20240750已完成3 期
评价人纤维蛋白原在成人及青少年先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学及有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验
未提供11 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 33 人开始时间: 2024年3月5日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 33
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 首次输注后的活性回收率（又称输注效率值）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
1） 通过单次给药的 PK 研究，评估人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学（PK）特征； 2） 观察人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的有效性和安全性； 3） 通过单次给药的 PK 研究，评估市售人纤维蛋白原的药代动力学（PK） 特征，为获得性低纤维蛋白原血症的对照药用量计算提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性和有效性以及药代动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限；
- •临床确诊为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（包括无纤维蛋白原血症、低纤维蛋白原血症以及异常纤维蛋白原血症），同时符合以下两项标准：a）参加组 1 的受试者筛选期功能性纤维蛋白原水平<50mg/dL；参加组 2 按需治疗（自发性或创伤性）急性出血的受试者，功能性纤维蛋白原水平<50mg/dL，计划择期手术（包括有创操作）的受试者，其功能性纤维蛋白原水平<100 mg/dL；参加组 3 的受试者筛选期功能性纤维蛋白原水平<50mg/dL；b）具有明确的家族遗传史或基因诊断结果；
- •所有具备生育能力的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •成年受试者自愿知情同意，并签署知情同意书，未成年受试者（12 岁≤年龄<18 岁）需本人和其监护人同意并自愿签署知情同意书；（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。
排除标准
- •对人纤维蛋白原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者；
- •经研究者评估有血栓风险者，如既往血栓病史（如脑卒中或深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）、血栓家族史、合并有常见的其他先天性易栓症和获得性易栓症等；
- •诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；
- •既往有纤维蛋白原抑制物的病史或筛选期检测发现纤维蛋白原抑制物阳性的患者；
- •合并有其他确诊的出血性疾病的患者；
- •合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）；
- •7） 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）；
- •有食管静脉曲张出血史；终末期肝脏疾病的患者；
- •重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）且需要输血的患者；
- •目前或既往有恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），生存预期小于 3 个月的患者；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者；
- •孕妇或处于哺乳期、或有试验期间进行哺乳意向的妇女；
- •嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于 100ml 纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
- •签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物的受试者（参加本研究组 3 的受试者除外）；
- •入组前半年内或既往多次出现过因先天性纤维蛋白原缺乏导致的严重出血事件（由研究者判定）；
- •入组前 4 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；
- •入组前 2 周内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：a)谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常值上限的 2 倍；b)碱性磷酸酶或总胆红素>正常值上限 2 倍；c)尿素或血清肌酐>正常值上限 1.5 倍；d)FDP 或 D-二聚体异常且研究者认为不适合入组本试验的；e)血小板计数<80×10^9/L；f)HBsAg 抗原阳性或 HCV 抗体阳性或 HIV 抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。
结局指标
主要结局
首次输注后的活性回收率（又称输注效率值）
时间窗: 输注至输注后 24 小时
急性出血和围手术期出血管理的止血疗效评价
时间窗: 急性出血和围手术期出血输注至输注后止血结束
次要结局
- 每次出血事件经治疗的第 1 次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时的凝血功能指标较基线的变化情况；(签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的 24 小时)
- 对于每次新发出血治疗的单位给药剂量（包括平均单位给药剂量和单位总用量）、给药次数；(签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的 24 小时)
- 首次输注试验药物后纤维蛋白原水平达到预计值的受试者比例；(签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的 24 小时)
- 首次输注试验药后不同纤维蛋白原水平的受试者比例；(签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的 24 小时)
- 对于围手术期出血管理的临床疗效评价，包括术中和术后 24h 失血和输血需求量情况。(签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的 24 小时)
- Cmax、Tmax、Vd、T1/2、AUC、清除率（Clearance）、活性回收率（IVR）、增量回收率等(首次用药后 14 天)
- 不良事件、生命体征、体格检查、实验室检测结果(整个研究期间)
研究者
刘宇良
广东丹霞生物制药有限公司
研究点 (11)
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