一项在特发性炎症性肌病研究参与者（包括皮肌炎或多发性肌炎研究参与者）中研究 Dazukibart 的长期安全性、耐受性和有效性的 III 期、多中心、开放性扩展研究
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 27
- 试验地点
- 115
- 主要终点
- 导致终止治疗的 TEAE、SAE、AESI 和 AE；CS 实验室结果、ECG 值和生命体征异常；FVC/ DLCO 较基线的变化；所有计划时间点的 C-SSRS 评分的绝对值和较基线的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要:在 DM 或 PM 研究参与者中评价 dazukibart 的长期安全性.次要:以在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者为对象,评价 dazukibart 缓解肌肉(队列 1 和队列 2)和皮肤(队列 1)体征和症状的有效性;以在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者为对象,评价 dazukibart 对患者报告结局的健康影响;以在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者为对象,评价背景药物使用的变化;以在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者为对象,评价 dazukibart 的挽救治疗规避效应;以在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者为对象,评价 dazukibart 对肌炎特异性自身抗体的长期安全性;监测在本研究中接受 dazukibart 治疗且入组本研究之前 ADA 阳性的 DM 或 PM 研究参与者的免疫原性.探索:在本研究中接受 dazukibart 治疗的 DM 或 PM 研究参与者中评价 dazukibart 对肌肉表现持续时间的有效性.
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •完成资格确认研究的治疗期且未提前终止研究治疗的研究参与者将符合接受研究药物的要求（OL 治疗组）。C0251006 研究的研究参与者必须完成研究的 52 周治疗期，才能在本研究中接受研究药物治疗。
- •如果研究参与者在资格确认研究第 36 周或之后终止研究治疗或不愿意在本研究中继续接受研究药物治疗，那么他们只能入组进行安全性随访（安全性随访组）。
排除标准
- •存在任何身体或精神状况，包括近期（过去一年内）或目前存在自杀意念 / 行为或实验室检查异常，可能增加研究参与的风险或（根据研究者判断）可能使研究参与者不适合参加研究。
- •既往 / 伴随临床研究经历：
- •在本研究基线前 30 天内（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过除资格确认研究中的 dazukibart 以外的其他研究用药品（药物或疫苗）。
- •既往 / 伴随治疗（仅 OL 治疗组）：
- •当前正在使用任何禁用的伴随药物。
- •医学状况（仅 OL 治疗组）：
- •活动性细菌、病毒、真菌、分枝杆菌感染或其他感染（包括但不限于结核病 (TB) 和非典型分枝杆菌病）。
- •医学状况（仅 OL 治疗组）：
- •在资格确认研究中发生持续的不良事件（研究者或申办方认为是持续的安全性问题且导致研究参与者不适合参加本研究）的研究参与者，或研究参与者在资格确认研究中满足未消退事件的安全性监查标准。
结局指标
主要结局
导致终止治疗的 TEAE、SAE、AESI 和 AE；CS 实验室结果、ECG 值和生命体征异常；FVC/ DLCO 较基线的变化；所有计划时间点的 C-SSRS 评分的绝对值和较基线的变化。
时间窗: 试验过程中
导致终止治疗的 TEAE、SAE、AESI 和 AE；CS 实验室结果、ECG 值和生命体征异常；FVC/ DLCO 较基线的变化；所有计划时间点的 C-SSRS 评分的绝对值和较基线的变化。
时间窗: 试验过程中
次要结局
- DM 和 PM: 所有计划时间点 MMT-8,PhGA,疾病活动度,肌酶, TIS 改善和连续较基线的变化;仅 DM: 所有计划时间点 CDASI-A/CDASI-D 较基线变化及 CDASI-A 较基线变化%。(试验过程中)
- DM 和 PM：所有计划时间点以下较基线变化：PROMIS-PF,PtGA,HAQ-DI,FACIT-F,EQ-5D-5L,EQ-VAS,HRU; 仅 DM:所有计划时间点 5D 瘙痒量表较基线变化。(试验过程中)
- 糖皮质激素剂量较基线的经时变化; 基于方案规定标准的研究参与者的经时缓解；非激素免疫抑制剂 / 免疫调节剂和抗疟药剂量较基线的经时变化(试验过程中)
- 研究期间接受挽救治疗（是或否）。 研究期间接受挽救治疗的数量 / 周期。(试验过程中)
- 自身抗体（如 TIF1-γ/P155、NXP2/P140、SAE、JO-1 和 MDA-5）。(试验过程中)
- 基线和治疗后 ADA 和 NAb。(试验过程中)
- DM 和 PM: 所有计划时间点 MMT-8,PhGA,疾病活动度,肌酶, TIS 改善和连续较基线的变化;仅 DM: 所有计划时间点 CDASI-A/CDASI-D 较基线变化及 CDASI-A 较基线变化%。(试验过程中)
- DM 和 PM：所有计划时间点以下较基线变化：PROMIS-PF,PtGA,HAQ-DI,FACIT-F,EQ-5D-5L,EQ-VAS,HRU; 仅 DM:所有计划时间点 5D 瘙痒量表较基线变化。(试验过程中)
- 糖皮质激素剂量较基线的经时变化; 基于方案规定标准的研究参与者的经时缓解；非激素免疫抑制剂 / 免疫调节剂和抗疟药剂量较基线的经时变化(试验过程中)
- 研究期间接受挽救治疗（是或否）。 研究期间接受挽救治疗的数量 / 周期。(试验过程中)
- 自身抗体（如 TIF1-γ/P155、NXP2/P140、SAE、JO-1 和 MDA-5）。(试验过程中)
- 基线和治疗后 ADA 和 NAb。(试验过程中)
研究者
刘馨心
Pfizer Inc./辉瑞投资有限公司/Wyeth BioPharma Division of Wyeth Pharmaceuticals LLC