Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes.

Phase 1

• Conditions: Patients atteints d’une DMOP et présentant un ptosis; MedDRA version: 18.0Level: LLTClassification code 10010498Term: Congenital hereditary muscular dystrophySystem Organ Class: 100000004850; Therapeutic area: Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16]

• Registration Number: EUCTR2015-001192-48-FR
• Lead Sponsor: CHU CAE

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2015-09-11
• Last Update Posted: 13 October 2020

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 10

Inclusion Criteria

-Homme ou femme de plus de 18 ans, de moins de 75 ans
-DMOP confirmée par le diagnostic génétique (mutation du gène PABPN1 par expansion de triplet GCG)
-DMOP présentant un ptosis
-Obtention du consentement libre et éclairé, signé

Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range 10
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range 10

Exclusion Criteria

-Pathologie infectieuse contagieuse évolutive
-Pathologies inflammatoires
-Toute autre pathologie neuromusculaire
-Antécédents de pathologie tumorale maligne
-Insuffisance rénale (clairance créatinine <60ml/min)
-Insuffisance hépatique
-Femme enceinte confirmée par un dosage de BHCG ou allaitante
-Impossibilité d’effectuer une biopsie musculaire
-Préparation de myoblastes non validée à l'étape 2ème décollement
-Incapacité d’assurer un suivi à 36 mois
-Refus de signer le formulaire de consentement
-Pas de sécurité sociale

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified