EUCTR2020-005180-30-FR招募中1 期
Etude des effets fonctionnels du nusinersen chez des personnes amyotrophiques spinaux adultes par déficit génétique 5q de type 2 ou 3 : étude expérimentale en cas unique en lignes de base multiples à travers les sujets, multicentrique, randomisée, en simple aveugle
Centre Hospitalier Universitaire de Reims0 个研究点目标入组 24 人开始时间: 2020年11月13日最近更新:
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 入组人数
- 24
研究概览
简要总结
暂无简介。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •?Adultes (âgés de plus de 18 ans)
- •?5q SMA type 2 ou 3
- •?avec indication au traitement par nusinersen posée par le médecin du centre de référence et de compétence des maladies neuromusculaires
- •La décision de traitement doit comporter au préalable trois mois de suivi réguliers. Dans le cas où l’évaluation du patient a été réalisée à l’aide des critères d’évaluation définis dans ce protocole (MFM-32 items, stepper test de 6 minutes, podomètrie ou Actigraph, fonctions inspiratoires et expiratoires, RULM, ACTIVLIM, Qol-gNMD, une mesure personnalisée ciblée…), ces évaluations pourront être utilisés pour la phase A de l’étude (recueil de données rétrospectives).
- •?qui ont une prescription du nusinersen effectuée par le centre de référence des maladies neuromusculaires
- •?acceptant le traitement par nusinersen. La fiche de consentement pour le traitement par Nusinersen sera remise au patient (Annexe 1) accompagnée d’une fiche d’information concernant le nusinersen (Annexe 2). Le formulaire de consentement au traitement doit être signé en trois exemplaires : un destiné au patient, un destiné au dossier médical et un destiné à un dossier à conserver au centre de référence.
- •?acceptant de participer à l’étude (signature du formulaire de consentement éclairé)
- •?habitant dans un rayon de 40 km du centre investigateur (pour des raisons logistiques liés à la réalisation des évaluations au domicile du patient).
- •?affilié à un régime de sécurité sociale.
- •Are the trial subjects under 18? no
- •Number of subjects for this age range:
- •F.1.2 Adults (18-64 years) yes
- •F.1.2.1 Number of subjects for this age range 12
- •F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
- •F.1.3.1 Number of subjects for this age range 12
排除标准
- •?protégés par la loi
- •?avec une contre-indication au nusinersen : grossesse, allaitement, hypersensibilité au nusinersen
- •?avec une contre-indication à la ponction lombaire : trouble de l’hémostase, masse intra-cérébrale
- •?bénéficiant d’un autre médicament de thérapie génique pour traiter l’amyotrophie spinale.
研究者
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