CTR20230239进行中（未招募）2 期
一项 II 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 INCB000928 用于进行性骨化性纤维发育不良受试者的有效性、安全性和耐受性（PROGRESS）
未提供24 个研究点 分布在 15 个国家目标入组 10 人开始时间: 2023年2月24日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 24
- 主要终点
- 使用低剂量 WBCT（不包括头部）方法评估的新 HO 总体积
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的为确定 INCB000928 在抑制 FOP 受试者发生新异位骨化的疗效。 关键次要目的为评估 INCB000928 在减少疾病发作和改善疾病发作相关性症状的疗效。 次要目的包括评估 INCB000928 用于治疗 FOP 受试者的安全性及耐受性；在第 48 周时，确认 INCB000928 在双盲期内被随机到安慰剂组的受试者的疗效；表征分析 INCB000928 的 PK；进一步评估 INCB000928 对 FOP 受试者的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •女性和男性成人和年龄≥12 岁的青少年。
- •对于成年受试者（≥ 18 岁），能够理解 ICF 并愿意签署 ICF。
- •对于青少年受试者 （≥ 12 且 < 18 岁），须取得父母或法定监护人的书面知情同意，以及青少年受试者的书面同意。
- •FOP 的临床诊断（根据先天性大脚趾畸形、偶发性软组织肿胀和 / 或进行性 HO 的诊断结果）
- •筛选访视前 1 年内有受试者报告的 FOP 疾病活动性。定义为疼痛、肿胀和与 FOP 发作有关的其他体征和症状，或与急性发作事件有关或无关的关节功能恶化或 HO 放射学进展（病灶部位 HO 体积的增大或病灶数量的增加）。
- •无论药品是整片还是压碎后分散于食物或液体中，能够吞咽并不吐出口服的片剂，或能够通过饲喂管给药并不吐出片剂
- •愿意且能够接受无需插管的低剂量全身 CT（不包括头部）检查
- •愿意且能够遵守研究流程和要求，并参加所有本研究方案规定的研究访视
排除标准
- •CAJIS 评分 ≥ 24
- •在研究者看来，FOP 疾病的严重程度无法让受试者参与本研究（例如：多数或全部关节僵直、有症状的胸廓功能不全综合征，或反复呼吸道感染）
- •在筛选前 6 个月内，有不可控的或不稳定的心血管、呼吸、肾、胃肠、内分泌、造血、精神和 / 或神经疾病病史
- •经研究者判定会干扰本研究的全程参与、可能会给受试者带来重大风险或干扰研究数据解读的、除 FOP 之外的任何临床上重大的疾病
- •超声心动图检查时存在临床上重大的异常检查结果 （经研究者评估）
- •筛选时存在研究者认为有临床意义的 ECG 异常检查结果和 / 或下列 ECG 参数： QTcF 间期 > 450 毫秒、QRS 间期 > 120 毫秒、PR 间期 > 220 毫秒、Brugada 综合征、房颤或房扑，或存在 Mobitz II 或更高级房室传导阻滞的 ECG 证据
- •在首次给药前的 5 个药物半衰期内，正在接受强效 / 强 CYP3A4 抑制剂或诱导剂治疗，或预期在研究期间接受这类治疗
- •使用下列药物：在基线（第 1 天访视）前 30 天内使用过伊马替尼；在基线（第 1 天访视）前 90 天内使用过任何可能干扰 HO 形成的药物
- •在基线（第 1 天访视） 前 30 天或 5 个半衰期 （以较长时间为准） 内，参与过治疗 FOP 或任何其他适应症的试验性药物研究
- •计划在研究期间或末次给药后 6 周内接种活疫苗
- •已知或疑似对 INCB000928 或研究药物的任何成分过敏
- •在基线（第 1 天访视）前 1 年内曾有临床显著的药物或酒精滥用史
- •患有慢性或当前有活动性传染病，需要接受全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗
- •HIV、HBV 或 HCV 感染
- •筛选时存在下表所定义的实验室数值的受试者
- •a 血小板低于正常范围下限
- •b 血红蛋白<10.0 g/L
- •c ANC≤1.5×109/L
- •d WBC≤3.0×109/L（对于黑人受试者，标准为<2.5×109/L）。
- •e 淋巴细胞<0.8×109/L
- •f ALT≥2×ULN
- •g AST≥2×ULN
- •h 胆红素 / 总胆红素≥2×ULN
- •（注： 除非有临床诊断的 Gilbert 综合征）
- •i 凝血酶原时间>ULN
- •j 肌酐清除率估值≤60mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式计算的）
- •筛选时体重<30kg 的受试者
结局指标
主要结局
使用低剂量 WBCT（不包括头部）方法评估的新 HO 总体积
时间窗: 第 24 周时
次要结局
- 新发疾病的总次数及，出现有临床意义的疾病发作相关性症状改善的受试者比例。(从基线到第 24 周)
- AE 和 SAE 的发生频率及严重程度(试验期间)
- 发生新 HO 的受试者比例，使用低剂量 WBCT 方法评估新 HO 病灶总数(从基线到第 24 周)
- 确认 INCB000928 对在双盲期内被随机入组到安慰剂组的受试者的疗效(随机入组后第 24 周至 48 周相比基线至随机入组第 24 周)
- 受试者体内 INCB000928 潜在代谢浓度(试验期间)
研究者
桑伟伟
Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司/Patheon Inc.
研究点 (24)
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