CTR20243272进行中（未招募）长期随访研究
一项在 1 型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射 EXG001-307 后的长期随访研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年9月20日
试验速览
- 阶段
- 长期随访研究
- 状态
- 进行中（未招募）
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 评价 EXG001-307 治疗 1 型 SMA 患者的长期安全性：评估严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）的类型、严重程度（CTCAE v5.0）及发生率。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
根据 2021 年 12 月，CDE 发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察 5 年或至数据表明不再存在任何风险。 EXG001-307 是基于与 Zolgensma 的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗 1 型 SMA 的临床研究中，EXG001-307 显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在 1 型 SMA 患者中的长期安全性及有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1月(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •既往在 EXG001-307-102 试验中接受过 EXG001-307 治疗；
- •父母或监护人理解研究程序并签署知情同意书；依从性良好，愿意遵守研究程序。自愿参加本次临床试验。
排除标准
- •父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。
结局指标
主要结局
评价 EXG001-307 治疗 1 型 SMA 患者的长期安全性：评估严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）的类型、严重程度（CTCAE v5.0）及发生率。
时间窗: 每次随访，直至到试验结束
次要结局
未报告次要终点
研究者
杨雯姝
杭州嘉因生物科技有限公司
研究点 (1)
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