ChiCTR1900026503进行中（未招募）早期 1 期
II 型黏多糖贮积症异基因造血干细胞移植后神经认知功能转归
研究者发起的临床研究1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2020年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 发育月龄
研究概览
简要总结
评价粘多糖贮积症 II 型患者经异基因造血干细胞移植后神经认知功能的转归情况。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 性别
- Male
入选标准
- •MPS II 型为 X 连锁遗传，目前发现少数女性携带者也表现出一些临床症状，本研究仅入选男性患者。
- •诊断为粘多糖贮积症 II 型患者
- •MPS II 型诊断依据（必须同时符合 1-3 条）：
- •首先进行尿液筛查，DS（硫酸皮肤素）和 HS（硫酸肝素）呈阳性。
- •血清艾杜糖醛酸硫酸酯酶活性低于正常值 10%；。
- •排除多发性硫酸酯酶缺乏病。
- •如有条件，进行相关基因检测。
- •3.自愿参加并由监护人签署知情同意书愿意接受临床研究的患者
排除标准
- •存在非粘多糖贮积症导致的神经系统病变
研究组 & 干预措施
移植组
造血干细胞移植
自然病程组
对症治疗
结局指标
主要结局
发育月龄
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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