CTR20242202进行中（未招募）1/2 期
评价纹状体内注射 VGN-R09b 在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 39 人开始时间: 2024年6月27日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 39
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 用药后 52 周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估 VGN-R09b 治疗帕金森病患者的耐受性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 单盲
入排标准
- 年龄范围
- 40岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •男性或女性，签署知情同意时年龄≥40 且＜75 周岁；
- •原发性帕金森病≥4 年，有确诊的病史记录且符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准；
- •筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或 MOA-B 抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的平均“关”时≥2.5h）；
- •筛选时，帕金森症稳定时间和优化后的药物剂量稳定时间≥4 周，且左旋多巴使用时间≥1 年；
- •“关”时 Hoehn-Yahr 分级为 2.5~4 级；
- •对现有的脑深部电刺激术（DBS），研究者判断不适合或患者明确表示不愿意者；
- •有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少 1 年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；
排除标准
- •为非典型或继发性的帕金森综合征的，包括但不限于由于创伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病引起的，或经研究者确认为药物、化学品或毒素引起的症状者；
- •合并有 GBA 或 Parkin 基因致病突变者；
- •MoCA 评分≤16 者；
- •存在活动性感染或筛查前 12 周内有严重感染者（包括但不限于肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
- •未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
- •未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
- •筛查前 1 年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级 III 级或 IV 级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)；
- •筛选前 1 年内存在新发或不稳定的精神类症状（例如精神错乱、严重抑郁或有自残 / 自杀倾向的）；
- •既往 3 年内的癌症史，除外已经稳定至少 6 个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌；
- •研究者认为可能会影响试验相关操作(包括脑内注射手术) 的其他任何禁忌性状态，如存在严重的异动症 / 冲动控制障碍 / 震颤可能影响试验用药的、存在脑内植入物、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；
结局指标
主要结局
用药后 52 周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。
时间窗: 用药后 52 周内
次要结局
- 影像学药效指标（纹状体和中脑）：18F-Dopa-PET、DAT-PET；(筛选期、W4、W52、M36、M60)
- 免疫原性评估：外周血中 AAV9、AADC 和 GDNF 抗体阳性的受试者例数及抗体滴度；(筛选期、W4、W12、W26)
- 病毒脱落评估：外周血和尿液中的载体基因组水平变化；(筛选期，D1 给药后、D7)
- 5 年内长期安全性跟踪，包括与药物相关的不良事件(用药后 5 年内)
研究者
吕华
上海天泽云泰生物医药有限公司 / 上海泰昶生物技术有限公司
研究点 (1)
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