临床试验/ChiCTR2100054441

ChiCTR2100054441已完成1 期

GC101 腺相关病毒注射液在 2、3 型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

基金项目1 个研究点分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2022年3月22日最近更新: 2024年5月30日

试验速览

阶段: 1 期
状态: 已完成
发起方
入组人数: 10
试验地点: 1
主要终点: 不良事件

研究概览研究设计入排标准研究组 & 干预措施结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

主要目的：评价 GC101 腺相关病毒注射液(以下简称 GC101)单剂量的单次给药治疗 2、3 型 SMA 受试者的临床安全性、耐受性。

次要目的：评价 GC101 单剂量的单次给药治疗 2、3 型 SMA 受试者的近期和远期疗效。

研究设计

研究类型: 干预性研究
主要目的: 单臂
盲法: N/a

入排标准

年龄范围: 0.5 至 18（—）
性别: All

入选标准

•受试者必须满足以下所有条件才有资格参加此项研究
•筛选时年龄 6 月-18 周岁（不含 18 岁），性别不限；
•临床确诊 2、3 型 5q SMA；
•2 型不具备行走能力，3 型不具备行走能力或具备行走能力不具备独自蹲起能力。
•有独坐能力（定义：在有自身上肢支撑情况下独坐 5 秒以上）
•单或双手抬到嘴的高度；
•SMN2 基因修饰突变（c.859 G>C）为阴性；
•受试者或其监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

排除标准

•满足以下任何一项将不能参加此项研究
•参加过任何其它基因治疗临床研究；
•没有能力参加研究的后期随访；
•筛选期前 30 天内，使用过 SMN2 靶向调节药物（Spinraza 或 Risdiplam）
•血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:10（若血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:10，则检测脑脊液 Anti-AAV9 中和抗体滴度。若脑脊液 AntiAAV9 中和抗体滴度抗体滴度＞1:10，将不能参加此项研究）；
•易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应；
•存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症；
•X 射线检查显示严重的脊柱侧弯（≥50°）；
•给药后 1 年内计划或预期开展脊柱侧弯修复手术；
•有创通气支持或血氧饱和度＜95%；
•研究开始前两周内需要全身治疗和 / 或住院治疗的严重非呼吸道疾病；
•研究前四周内出现呼吸道感染，需要医疗护理、医疗干预或以任何方式增加支持性护理的；
•研究给药前四周内发生严重的非肺 / 呼吸道感染或伴随疾病，主要研究者 (PI) 看来会对基因转移造成不必要的风险，如重要的肾或肝
•损害、已知的癫痫症、糖尿病、特发性低钙尿、系统性心肌病；
•细菌性脑膜炎或脑或脊髓疾病史，包括肿瘤，或磁共振成像(MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 异常会干扰腰椎穿刺 (LP) 或脑脊液循环；
•给药前 24 小时内无法停止使用泻药或利尿剂；
•除 SMA 以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。比如心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、糖尿病、高敏体质、传染病、凝血机制异常、免疫缺陷症、严重的精神和神经系统疾病等情况；
•人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
•有酒精史以及药物滥用史；
•研究者认为不适合参加本研究。

研究组 & 干预措施

试验组

GC101 鞘内注射

结局指标

主要结局

不良事件

时间窗: D-7, D0, D1, D3, D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

生命体征

时间窗: D-7, D0, D1, D3, D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

血药浓度（病毒载量）

时间窗: D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

免疫原性

时间窗: D14, D56 and D112

实验室检查

时间窗: D-7, D6, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

次要结局

RULM 评分(D28, D56, D84, D112, D196, and D364)
HFMSE 评分(D28, D56, D84, D112, D196, and D364)
肌电图(D7, D28, D56, D112, D196, and D364)

研究者

发起方

基金项目

研究点 (1)

Loading locations...

相似试验

一项在 1 型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射 EXG001-307 后的长期随访研究