CTR20232640进行中（未招募）1 期
一项评估在单眼接受过 LX101 视网膜下注射的 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者对侧眼中视网膜下注射 LX101 的安全性和疗效的临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 11 人开始时间: 2023年8月28日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 11
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估在单眼接受过 LX101 视网膜下注射的 RPE65-IRD 患者对侧眼（第二只眼）中视网膜下注射 LX101 的安全性和疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •曾参加临床研究接受过单眼视网膜下注射 LX101 的 RPR65-IRD 受试者（年龄大于等于 6 岁）
- •有意愿参加研究，受试者和 / 或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守长期随访的方案
排除标准
- •研究眼既往曾接受过 LX101 注射液以外的基因药物治疗
- •研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病
- •缺乏足够的存活视网膜细胞
- •研究眼有任何活动性眼内或眼周感染
- •筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者
- •已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者
- •入组前 3 个月内服用过高剂量的类视黄醇化合物或前体
- •既往有免疫损害性疾病史，或研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
结局指标
主要结局
眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等
时间窗: 治疗后 D180 天内
次要结局
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(治疗后 D365 内)
- LX101 治疗 RPE65-IRD 的疗效指标(治疗后 D180、D365)
研究者
刘霞
上海朗昇生物科技有限公司
研究点 (1)
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