Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III? - SMA-GH

Conditions: Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease. Due to the genetic defect, a molecule called spinal motor neuron” (SMN) protein is lacking, resulting in muscle weakness. In SMAs muscle weakness is found most often at the level of proximal muscles. The disease is life-threatening and chronically debilitating.

Registration Number: EUCTR2005-002822-78-DE

Lead Sponsor: Klinik Neuropädiatrie und Muskelkrankheiten

Brief Summary: Not available

Detailed Description: Not available

Recruitment & Eligibility

Status: ot Recruiting

Sex: All

Target Recruitment: 20

Inclusion Criteria

– Molekulargenetisch gesicherte Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMN-Gen)
– Schwergrad II oder III der Spinalen Muskelatrophie (freies Sitzen ist oder war möglich)
– Alter zwischen 6 (sechs Lebensjahre vollendet) und 35 Jahren
– Ausreichende Kooperationsfähigkeit für die Zielkriterien (mindestens Hauptzielkriterium)
– Vorlage der schriftlichen Einwilligung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten
nach Aufklärung

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

– Schwangerschaft und Stillzeit
– Frauen im gebärfähigen Alter, ohne medizinisch gesicherte Kontrazeption
– Übergewicht mit Body Mass Index > 30 Körpergewicht/m2
– Behandlung mit anderen Medikamenten mit möglichem Einfluss auf die
Hauptzielkriterien 8 Wochen vor und während der Studie
– Anamnese oder jeglicher Hinweis auf einen intrakraniellen und/oder malignen Tumor
– Schwere Grunderkrankungen der Herz-Kreislauf-Systems, der Atemwege, des
Gastro-Intestinaltrakts oder der Hypophyse, Stoffwechselerkrankungen einschl.
Diabetes mellitus
– Hypertension
– Manifester Wachstumshormonmangel
– Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Prüfmedikation
– Teilnahme an einer klinischen Prüfung innerhalb der letzten 3 Monate vor Beginn
dieser Studie, bzw. gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung
– Bekannter oder anhaltender Medikamenten-, Drogen- oder Alkoholabusus
– Geschäftsunfähiger Patient, der nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und
Tragweite der Studie zu verstehen