CTR20211024已完成3 期
一项评估曲普瑞林 6 个月制剂治疗中国中枢性性早熟儿科参试者的疗效和安全性的开放标签、多中心、单臂、III 期研究
未提供15 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 66 人开始时间: 2021年5月11日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 66
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 第 6 个月时获得 LH 抑制（定义为 GnRH 激发后 LH 激发峰值≤5 IU/L）的儿童比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本试验的主要目的是评估曲普瑞林 6 个月缓释（PR）制剂用于治疗中国 CPP 儿童时，i.v.GnRH 激发后在第 6 个月（第 169 日）LH 水平受抑降至青春期前水平（定义为 LH 峰值≤5 IU/L）方面的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无下限 (最小年龄) 至 10岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •(1) 在曲普瑞林治疗开始或签署知情同意时，年龄小于 9 岁的女童参试者及年龄小于 10 岁的男童参试者。
- •(2) 参试者必须具有以下 CPP 证据记录：
- •女童在 8 岁以前以及男童在 9 岁以前开始出现第二性征发育（女童乳房发育或男童睾丸增大，经 Tanner 分期法判定为 II 期）。
- •男女童的 LH 对 GnRH 激发试验存在青春期反应（LH 激发峰值≥6 IU/L）。
- •骨龄（BA）与 CA 之差>1 岁。
- •筛选访视时，女童乳房发育 Tanner 分期≥2 期，盆腔 B 超可见子宫长径增加和 / 或卵巢体积增大且卵巢中有数个直径大于>4 mm 的卵泡；筛选访视时，男童通过睾丸测量器检查可见睾丸体积 ≥4 mL。
- •(3) 已出现初经 / 月经初潮的女童在研究干预首次给药前 24 小时内按当地法规要求进行的高敏（尿）妊娠试验结果必须呈阴性，并且在整个研究期间不应存在妊娠风险。
- •在进行任何研究特定活动之前，研究者或研究者指定人员将从每名参试者的法定监护人处获取书面知情同意书，如果当地法规要求，需获取参试者的赞成）。应使用法定监护人能够理解的语言和术语将研究事项完整地告知所有法定监护人，尽可能多地告知参试者。
排除标准
- •(1) 存在可能影响研究访视的重大内科或精神疾病。
- •(2) 非促性腺激素依赖性（外周性）性早熟：垂体外促性腺激素分泌或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇激素分泌。
- •(3) 非进展性单纯性乳腺早发育
- •(4) 存在不稳定性颅内肿瘤或需进行神经外科手术或脑部放射的颅内肿瘤。存在无需手术的错构瘤的参试者有资格参加研究。
- •(5) 任何可能干扰生长或其他研究终点的其他病症或慢性病或治疗（例如长期使用类固醇（局部用类固醇除外）、肾衰、糖尿病、中重度脊柱侧凸）。
- •(6) 既往或目前正在接受 GnRHa、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗。
- •(7) 在筛选访视前 2 周内使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物）。
- •(8) 有证据提示肾功能损害（肌酐>1.5 x 正常值上限（ULN））或肝功能损害（胆红素 >1.5 x ULN 或丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶>3 x ULN
- •(9) 诊断为身材矮小，即年龄别身高均值低于 2.25 个 SD 以上
- •(10) 已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应
结局指标
主要结局
第 6 个月时获得 LH 抑制（定义为 GnRH 激发后 LH 激发峰值≤5 IU/L）的儿童比例。
时间窗: 第 6 个月
次要结局
- 第 3 个月和第 12 个月时获得 LH 抑制（定义为 GnRH 激发后 LH 激发峰值≤5 IU/L）的儿童比例(第 3 个月和第 12 个月)
- 与基线相比，第 3、6、9 和第 12 个月时基础血清 LH 和 FSH 水平的变化(第 3、6、9 和第 12 个月)
- 与基线相比，第 3、6 和第 12 个月时 GnRH 激发试验后血清 LH 和 FSH 峰值水平的变化(第 3、6 和第 12 个月)
- 第 3、6、9 和第 12 个月时性类固醇激素处于青春期前水平（定义为女童雌二醇≤20 pg/mL 或男童睾酮≤30 ng/dL）的儿童比例(第 3、6、9 和第 12 个月)
- 第 6 个月和第 12 个月时处于稳定青春期（Tanner 分期法）的儿童比例。(第 6 个月和第 12 个月)
- 第 6 个月和第 12 个月时子宫长径缩短的女童比例（经腹超声检查） 第 6 个月和第 12 个月时睾丸体积未出现进展的男童比例（用睾丸测量器进行临床评估）(第 6 个月和第 12 个月)
- 与基线相比，第 6 个月和第 12 个月时 BMI 和体重的变化(第 6 个月和第 12 个月)
- 第 1 日、第 3 个月、第 6 个月和第 12 个月时曲普瑞林稀疏血药浓度(第 1 日、第 3 个月、第 6 个月和第 12 个月)
- 与基线相比，第 6 个月和第 12 个月时身高（[年龄别身高]Z 评分和年龄别身高百分位数）和生长速度的变化(第 6 个月和第 12 个月)
- 与基线相比，第 6 个月和第 12 个月时 BA/CA 的比值（X 线检查）没有增加的儿童比例(第 6 个月和第 12 个月)
- 与基线相比，第 6 个月和第 12 个月时 BA/CA 的比值的变化(第 6 个月和第 12 个月)
- 整个研究期间 TEAE 的发生率，包括曲普瑞林注射后即刻和注射后 2 小时发生的注射部位局部耐受性 与基线相比，第 3、6、9 和第 12 个月时临床安全性实验室检查（血生化、血液学和尿分析）参数的变化(整个研究期间)
- 与基线相比，每次访视时体格检查和生命体征（血压和心率）测量结果的变化(整个研究期间)
研究者
徐以蔚
IPSEN PHARMA/Debiopharm Research & Manufacturing SA/博福-益普生（天津）制药有限公司
研究点 (15)
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