CTR20212864进行中（未招募）2 期
一项在温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中评价 rilzabrutinib 的疗效、安全性和药代动力学的多中心、开放标签、IIb 期研究
未提供15 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 5 人开始时间: 2021年11月17日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 至治疗第 24 周时达到总体血红蛋白疗效应答（应答[R]或完全应答[CR]）的受试者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：A 部分：评价 rilzabrutinib 在 wAIHA 成人患者中的疗效。B 部分：评价 rilzabrutinib 在 wAIHA 患者中的长期疗效。 次要目的：A 部分：评价 wAIHA 成人患者的持久血红蛋白疗效应答。评估至应答的时间（TTR）。A 部分和 B 部分：评估 rilzabrutinib 治疗对 wAIHA 患者的补救药物需求的影响。评价 rilzabrutinib 治疗对疲劳的影响。评价 rilzabrutinib 在 wAIHA 患者中的安全性和耐受性。确定血红蛋白较基线的中位变化。评价 rilzabrutinib 对溶血标志物的影响。评价 rilzabrutinib 对 B 淋巴细胞、自然杀伤（T/B/NK）计数和免疫球蛋白（IgG、IgG1、IgG4、IgM、IgE）水平的影响。药代动力学（PK）评估。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- A部分：评价rilzabrutinib在w Aiha成人患者中的疗效。b部分：评价rilzabrutinib在w Aiha患者中的长期疗效。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •确诊原发性 wAIHA 或系统性红斑狼疮（SLE）相关 wAIHA（除皮肤和肌肉骨骼表现外，没有其他 SLE 相关表现）
- •既往在皮质类固醇治疗后未能维持持久应答的受试者
- •东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 级
- •根据当地指南，最新的疫苗接种状态。
- •体重指数（BMI）>17.5 且<40 kg/m2
- •参加临床研究的男性和女性采用的所有避孕措施均应符合当地有关避孕措施的法规要求
- •仅 B 部分：通过在 A 部分研究期间获得总体应答确定的 rilzabrutinib 疗效的证据。
- •仅 B 部分：完成 A 部分治疗期（24 周）。
排除标准
- •具有临床意义的病史或持续存在的慢性疾病，研究者认为会危及受试者的安全或影响其在参加研究时获得的数据的质量。
- •受试者在过去 5 年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤病史，但在过去 3 年内已切除且无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
- •任何原因引起的继发性 wAIHA，包括药物、淋巴增生疾病（低计数单克隆型 B 淋巴细胞增多症除外）、感染性或自身免疫性疾病（除皮肤和肌肉骨骼表现外无其他 SLE 相关表现的系统性红斑狼疮[SLE]除外）或活动性恶性血液病。允许抗核抗体阳性但未确诊自身免疫性疾病的受试者参加研究。
- •未得到控制或活动性 HBV 感染：HBsAg 和 / 或 HBV DNA 阳性患者。
- •当前正在接受其他试验药物治疗，或治疗开始前 30 天或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）参加过另一项临床试验。
- •已知对任何研究药物、其类似物或任何药物的不同剂型中的辅料过敏。
- •仅 B 部分：在 A 部分期间接受过任何已知对 wAIHA 有效的治疗
- •仅 B 部分：存在不可接受的 rilzabrutinib 相关副作用或毒性，因此研究者和 / 或申办方认为继续进行 rilzabrutinib 治疗的风险-获益评估不利。
结局指标
主要结局
至治疗第 24 周时达到总体血红蛋白疗效应答（应答[R]或完全应答[CR]）的受试者比例。
时间窗: 在 A 部分至 24 周
维持在 A 部分期间达到的持久应答或在 B 部分期间达到持久应答且在治疗 50 周时达到血红蛋白（Hb）疗效应答的受试者比例。
时间窗: 在 B 部分至 50 周
次要结局
- 至治疗第 24 周出现持久血红蛋白疗效应答的受试者比例(在 A 部分至 24 周)
- 从基线（第 1 天）至首次血红蛋白疗效应答的中位时间(在 A 部分从第 1 天至 24 周)
- 治疗第一周（第 1 周）后接受补救治疗（除泼尼松或输血外任何针对 wAIHA 的治疗）的频率(从治疗第 1 周至 24 周（A 部分）和 75 周（B 部分）)
- A 部分的第 4 周、第 12 周和第 24 周时以及 B 部分期间每 8 周 FACIT-疲劳量表评分较基线的变化(至 24 周（A 部分）和 75 周（B 部分）)
- 安全性评估包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）、严重 TEAE、特别关注的不良事件（AESI）的发生率以及临床实验室评价、生命体征测量和心电图(至 24 周（A 部分）和 75 周（B 部分）)
- 第 1（仅 A 部分）、2、4、8、12、16、20、24 和 50 周（B 部分）时血红蛋白较基线的中位变化(第 1（仅 A 部分）、2、4、8、12、16、20、24 和 50 周（B 部分）)
- 第 1（仅 A 部分）、2、4、8、12、16、20、24 和 50 周（B 部分）时 LDH、结合珠蛋白、网织红细胞和总胆红素较基线的变化(第 1（仅 A 部分）、2、4、8、12、16、20、24 和 50 周（B 部分）)
- 第 1、2、4、8、12、24 周和 B 部分中从第 34 周开始每 8 周进行的 B 淋巴细胞 / 自然杀伤细胞（T/B/NK）计数和免疫球蛋白（IgG、IgG1、IgG4、IgM、IgE）水平较基线的变化(至 24 周（A 部分）和 75 周（B 部分）)
研究者
赛诺菲
Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Patheon Inc./Patheon Inc.；sanofi-aventis recherche & développement
研究点 (15)
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