CTR20253538招募中3 期
评价人凝血因子 IX 在经治疗成人及青少年（≥12 岁）中、重型血友病 B 患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 招募中
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 6 个月预防治疗期的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）。
研究概览
简要总结
主要目的：评价成人及青少年经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 预防治疗的有效性和安全性。 次要目的：
- 评估成人及青少年经治疗的中、重型血友病 B 患者首次给药和重复给药后的药代动力学特征；
- 评价成人及青少年经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 预防治疗期间发生突破性出血事件按需治疗的有效性和安全性；
- 若试验期间发生手术治疗，探索成人及青少年经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 进行围手术期治疗的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁；
- •临床确诊为血友病 B 且筛选期检测结果证实的凝血因子 IX 活性≤2%；
- •既往相关证据可以证实接受过凝血因子 IX 治疗（重组凝血因子 IX、血浆源性凝血因子 IX 或 PCC 治疗) 且暴露日>150 天；
- •所有具有生育可能的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •参加 PK 研究的受试者，首次接受试验用药品前无明显出血症状；
- •成年受试者自愿签署知情同意书，≥12 且<18 周岁的受试者经其本人及监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子 IX 抑制物阳性或者筛选期凝血因子 IX 抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/mL）；
- •对人凝血因子 IX 制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；
- •严重的心血管伴随疾病：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；
- •首次给药前 7 天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等免疫调节剂治疗；
- •目前或签署知情同意书前 6 个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；
- •入组前 3 个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- •入组前 3 个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术的患者；
- •入组前 30 天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，或参加其他药物临床试验末次使用试验药物未满 5 个半衰期者；
- •入组前 14 天内使用过任何抗凝药物治疗或研究期间需要抗凝治疗的患者；
- •入组前 7 天内使用过其他治疗血友病 B 的药物（如重组 / 血源人凝血因子 IX、人凝血酶原复合物等），或首次给药前使用过长效治疗血友病 B 药物未满 5 个半衰期者；
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如 6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子 IX 活性及代谢的药物；
- •入组前经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；
- •重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）的患者；
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：ALT 或 AST>3×ULN，或总胆红素>2.5×ULN 或血清肌酐>1.5×ULN； 血小板计数<100×109/L；
- •乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
6 个月预防治疗期的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）。
时间窗: 6 个月
次要结局
- 6 个月预防治疗期经治疗的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）。(6 个月)
- 6 个月预防治疗期的年化关节出血率*（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）(6 个月)
- 3） 预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（Haemophilia Joint Health Score, HJHS）评分的变化值。(治疗期间)
- 预防治疗前后靶关节数#的变化值(治疗期间)
- 预防治疗前后的 EQ-5D 健康量表的变化情况。(治疗期间)
研究者
研究点 (6)
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