CTR20233334进行中（未招募）3 期
一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价 Ganaxolone（GNX）添加治疗的开放标签 III 期研究（TrustTSC OLE）
未提供93 个研究点 分布在 3 个国家目标入组 16 人开始时间: 2023年10月27日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 16
- 试验地点
- 93
- 主要终点
- 出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及因不良事件而停药和减少剂量的参与者人数
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估 GNX 作为儿童和成人 TSC 相关癫痫发作的添加治疗的长期安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估gnx作为儿童和成人tsc相关癫痫发作的添加治疗的长期安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •完成研究 1042-TSC-3001 或持续符合研究 1042-TSC-2001 的要求的受试者
- •在受试者参与任何研究相关的程序前，以及在充分告知研究性质和风险后，受试者 / 父母/LAR 愿意且能够提供书面知情同意 / 同意书。如果根据受试者的年龄、发育阶段、智力水平或其他因素，认为受试者没有资格或没有能力提供书面知情同意书，则父母 / 法定代理人必须知情同意参与研究。
- •父母 / 护理者愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作日记
- •愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用 IP（混悬剂）。
- •WOCBP 必须使用医学上可接受的避孕方法
- •男性受试者必须同意在研究期间和 IP 末次给药后 30 天内采取高效避孕方法
排除标准
- •活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病
- •精神性非癫痫性发作病史
- •首次访视时存在可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何疾病或状况（TSC 除外）；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性 / 有效性评估的其他状况。这可能包括过去 4 周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病
- •不愿意在整个研究期间避免过量饮酒或使用大麻
- •过去 6 个月内有主动自杀计划 / 意图、主动自杀意念或过去 6 个月内有实施自杀行为
- •已知对研究药物中的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
结局指标
主要结局
出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及因不良事件而停药和减少剂量的参与者人数
时间窗: 第 1 周至第 52 周
生命体征异常的参与者人数和体格、神经和发育检查异常的参与者人数及 12 导联心电图（ECG）结果异常的参与者人数
时间窗: 第 1 周至第 52 周
哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）异常的参与者人数
时间窗: 第 1 周至第 52 周
次要结局
- 开放标签治疗期间 28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- 长期治疗期间 28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- 治疗应答者的受试者人数（%）(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- 末次计划研究访视时的 CGI-I(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- 生活质量量表 SF-36 相对于基线的变化(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- 基于癫痫发作类型，治疗期间无癫痫发作天数百分比相对于基线的变化(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
- CGI-CSID 相对于基线的变化(基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周)
研究者
邓雯霞
Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
研究点 (93)
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