CTR20241838RecruitingPhase 1
评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中的安全性、剂量递增的耐受性以及药代动力学研究
Conditions
Drugs
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 1
- Status
- Recruiting
- Sponsor
- 深圳市卫光生物制品股份有限公司
- Locations
- 5
- Primary Endpoint
- 评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的安全性和耐受性；
Study Overview
Brief Summary
评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的安全性和耐受性以及评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的药代动力学（PK）特征。
Study Design
- Study Type
- Interventional
- Primary Purpose
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 12岁 to 80岁 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •6 岁≤年龄≤80 岁，男女不限；
- •临床确诊为 I 型纤溶酶原缺乏症，临床诊断需符合以下 2 项标准：a）纤溶酶原活性水平≤45%；b）经基因检测确认为纤溶酶原基因突变；
- •所有具备生育能力的受试者都必须在签署知情同意书后直至整个研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12 岁≤年龄<18 岁）和儿童（8 岁≤年龄≤12 岁）受试者本人和其监护人自愿签署知情同意书；儿童（6 岁≤年龄≤8 岁）（受试者法定监护人自愿签署知情同意书；（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。
Exclusion Criteria
- •对人纤溶酶原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者；
- •既往有其他异常纤溶酶原缺乏症病史的患者，如 II 型纤溶酶原缺乏症患者或获得性纤溶酶原缺乏症患者；
- •既往有出血倾向病史的患者；
- •既往有纤溶酶原抑制物的病史或筛选期检测发现纤溶酶原抑制物阳性的患者；
- •严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg），以及其他研究者确定可能会干扰本研究药代动力学特征或安全性评估的现病史。
- •既往为器官移植接受者；
- •目前或既往有恶性肿瘤的患者（不包括已充分治疗的皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌），生存预期小于 3 个月的患者；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者；
- •孕妇或处于哺乳期、或在试验期间计划哺乳的妇女；
- •嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于 100mL 纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
- •签署知情同意书前 1 个月内使用过其他临床试验药物患者；
- •首次给药前 2 周内接受过外源性人纤溶酶原或含有纤溶酶原成分的药物者，如已上市的人纤溶酶原、冷沉淀、血浆、全血（若受试者经过了洗脱期，则由研究者判断是否入组）；
- •筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒血清学检测阳性的患者；
- •有肝肾功能障碍，并在筛选期实验室检查达到以下指标之一者：
- •a)谷氨酸氨基转移酶（ALT）和 / 或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的 3 倍；
- •b)碱性磷酸酶＞正常值上限 3 倍；
- •c)血清肌酐＞正常值上限的 2 倍。
- •其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。
Outcomes
Primary Outcomes
评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的安全性和耐受性；
Time Frame: 97 天内
Secondary Outcomes
- 评价人纤溶酶原在 I 型纤溶酶原缺乏症患者中单次给药剂量递增的药代动力学（PK）特征。(首次给药结束后 218h 内)
Investigators
Study Sites (5)
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