ChiCTR2400091517进行中（未招募）早期 1 期
评价 EA0010 注射液治疗 OTOF 基因突变耳聋患者的安全性、耐受性和有效性的临床研究
企事业单位委托项目1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年10月16日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 血常规
研究概览
简要总结
主要研究目的： 评价不同剂量 EA0010 注射液在 OTOF 基因突变耳聋患者中单次圆窗给药后至第 26 周的安全性、耐受性。 次要研究目的： 评价不同剂量 EA0010 注射液在 OTOF 基因突变耳聋患者中单次圆窗给药后至第 52 周的安全性、耐受性。 评价 EA0010 注射液治疗 OTOF 基因突变耳聋患者的有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 /（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署 ICF 时，年龄≥1 周岁，男女不限；
- •经正规基因检测机构出具报告，确认存在 OTOF 基因纯合型或复合杂合型突变；
- •听觉测试（可接受签署知情同意书前 6 个月内检测报告）：重度或以上耳聋（Click ABR≥80dBnHL）；
- •生命体征、体格检查、实验室检查（血常规、血生化、凝血功能及尿常规等）、12-导联心电图等检查结果均正常或经研究者判断异常无临床意义；
- •受试者和 / 或其监护者签署知情同意书。
排除标准
- •除 OTOF 基因外，存在其它明确基因突变致耳聋的原因，可能影响 OTOF 研究药物治疗效果判断者；
- •既往对本研究中任何药物或其组成成分发生严重过敏反应者；
- •既往接受过任何基因治疗和 / 或寡核苷酸药物治疗；
- •血液 AAV2 中和抗体水平高于 1:2000；
- •患有全身性疾病或接受的相关治疗，可能影响听力或手术操作；
- •不能接受全身麻醉；
- •双侧人工耳蜗植入，或有重大内耳手术史（经研究者判断不适宜接受基因治疗）；
- •患有其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，CT/MRI 检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征；
- •患有耳科疾病，可能会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释，如：急-慢性中耳炎，梅尼埃病，听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等；
- •曾有药物滥用史，或 6 个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类，顺铂，袢利尿剂等），或 3 个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或 1 个月内有疫苗接种；
- •受试者正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法；
- •受试者对糖皮质类激素过敏或不耐受；
- •存在恶性肿瘤病史或脑膜炎病史；
- •存在持续或活动性感染，乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且外周血 HBV DNA 滴度检测高于检测下限的受试者，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血 HCV RNA 滴度检测高于检测下限的受试者，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或者其他免疫缺陷病受试者，梅毒检测阳性者；
- •具有生育能力的受试者拒绝自签署知情同意书开始至注射 AAV 后 12 个月内采取有效避孕措施（激素或屏障法或禁欲）；
- •血妊娠检查结果阳性的育龄期女性受试者或正处于妊娠期或哺乳期；
- •首次给药前 4 周内参与过其他任何临床研究并已接受给药或治疗的受试者（包括药物和器械等临床研究，非干预性研究除外）；
- •不愿或无法依从本研究方案；
- •研究者认为受试者由于任何医学情况，导致受试者无法参加此项研究，或者不能完成后续研究。
研究组 & 干预措施
低剂量组
高剂量组
结局指标
主要结局
血常规
听性脑干诱发电位
次要结局
- 体格检查
- 生命体征
- 心电图
- 血生化
- 尿常规
- 凝血功能
- 外周血中和抗体水平检测
- 外周血 AAV 脱落水平检测
- 行为测听
- 纯音测听
研究者
研究点 (1)
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