CTR20233275进行中（未招募）2 期
一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa 期研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年10月16日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 评估 24 周后治疗组肺泡-动脉氧分压差（（A-a）DO2）相对基线的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，hBMMSC）注射液治疗的安全性和初步有效性。 次要目的： 评估 aPAP 患者经 hBMMSC 治疗后的长期安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis，a Pap）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，h Bmmsc）注射液治疗的安全性和初步有效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •1） 年龄≥18 周岁的男性或女性；
- •2） 通过 CT、活检（TBLB、TBCB 或外科肺活检）或支气管肺泡灌洗（BAL）以及血清中增加的 GM-CSF 自身抗体诊断的 aPAP 患者；
- •3） 入组前有至少 2 次（至少间隔 3 个月）的 CT、肺功能检测结果或血气分析提示病情没有缓解；
- •4） 静息时动脉氧分压（PaO2）≤70 mmHg；
- •5） 具有生育能力的参与者须接受有效的医学避孕措施（无论男性或女性参与者，至末次研究给药后一年）；
- •6） 自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1） 遗传性或继发性或其它类型的 PAP 患者；
- •2） 入组前 6 个月内进行了全肺灌洗（WLL）；
- •3） 入组前 6 个月接受 GM-CSF 治疗；
- •4） 入组前 3 个月参加了其他临床试验治疗；
- •5） 入组前 1 年参加了其他干细胞研究；
- •6） 炎症性或自身免疫性疾病，其严重程度需要加用（例如，超过 10 mg/天的全身性泼尼松龙）免疫抑制剂；
- •7） 存在活动性感染（病毒、细菌、真菌或分枝杆菌），可能会影响试验中的疗效评估；
- •8） 既往恶性肿瘤病史；
- •9） 已知对研究治疗的任何成分的过敏性反应；
- •10） 研究者认为会使参与者加重已有的任何其他严重医疗状况的不适合参加试验；
- •11） 已知怀孕、哺乳、妊娠测试阳性（将在筛查过程中进行检测）或计划在试验期间怀孕的女性
结局指标
主要结局
评估 24 周后治疗组肺泡-动脉氧分压差（（A-a）DO2）相对基线的变化。
时间窗: 24 周
次要结局
- 5） 评估 4 周、12 周、24 周、48 周外周毛细血管血氧饱和度（SpO2）相对基线的改变(4 周、12 周、24 周、48 周)
- 1） 研究期间参与者接受 hBMMSC 治疗后的安全性和耐受性，评价指标包括不良事件、严重不良事件，相比基线的实验室检验结果的临床显著变化、生命体征变化、标准体格检查结果和影像学变化(48 周)
- 2） 4 周、12 周、24 周、48 周肺部一氧化碳弥散能力（DLCO）（%）、用力肺活量（FVC）、第一秒用力呼气容积（FEV1）相对于基线的改变(4 周、12 周、24 周、48 周)
- 3） 48 周 A-a（DO2）相对基线水平的改变(48 周)
- 4） 评估 4 周、12 周、24 周、48 周 6 分钟步行距离（6MWD）相对基线的改变(4 周、12 周、24 周、48 周)
- 6） 评估 4 周、12 周、24 周和 48 周改良版英国医学研究委员会呼吸困难问卷（mMRC）评分和圣乔治呼吸系统问卷（SGRQ）相对基线的改变(4 周、12 周、24 周和 48 周)
- 7） 通过影像学评估 24 周和 48 周参与者肺部病灶改变(24 周和 48 周)
- 8） 评估 24 周和 48 周参与者 DSS 评分相对基线的改变(24 周和 48 周)
- 9） 评估 24 周和 48 周参与者 PaO2 相对基线的改变(24 周和 48 周)
- 10） 评估治疗 2 周、4 周、12 周、24 周实验室检测生物标记物指标的改变：涎液化糖链抗原-6, 癌胚抗原, 以及血清乳酸脱氢酶(治疗 2 周、4 周、12 周、24 周)
- 11)研究 期间内疾病进展到接受了 WLL （进行 WLL 标准是基于症状、运动能力降低和 ／ 或经研究者判断发现低血氧症或血氧饱和度下降、aPAP 临床恶化）的次数。(108 周)
研究者
陈媛
九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司
研究点 (1)
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