CTR20250274进行中（未招募）1/2 期
一项在法布雷病患者中评估静脉注射 EXG110 后安全性和有效性的 1/2 期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究
未提供3 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 16 人开始时间: 2025年1月26日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 16
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、剂量限制性毒性的类型、严重程度、发生率及药物相关性
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
1 期：主要探索不同剂量 EXG110 治疗法布雷病患者的安全性和耐受性 2 期：主要探索肾功能稳定 / 改善情况；心功能稳定 / 改善情况；疼痛改善，胃肠道症状改善
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，年龄≥18 岁，男性或女性。
- •临床症状及基因诊断明确为法布雷病，且干血纸片（DBS）检测显示 α-Gal A 活性低于正常值下限
- •既往接受或未接受过 ERT 治疗（既往接受 ERT 治疗者，需要对治疗有反应[定义为既往有记录表明 ERT 治疗后底物水平下降]，且筛选前至少 6 个月内治疗方案及剂量保持稳定，定义为：未出现过连续缺失≥3 次给药的情况；治疗方案至少 3 个月未进行过调整[将根据 IIT 经验进行调整]）。
- •受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。
排除标准
- •a) 天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶＞1.5×正常值上限（ULN）；
- •b) 总胆红素＞1.5×正常值上限（ULN）（Gilbert 综合征导致的胆红素升高除外）；
- •c) 碱性磷酸酶＞2×正常值上限（ULN）；
- •d) ≥2 级白蛋白下降；
- •a) 乙肝：乙肝病毒表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒-脱氧核糖核酸（HBV-DNA）高于检测正常值上限；
- •b) 丙肝：若丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，且丙型肝炎病毒-核糖核酸（HCV-RNA）高于检测正常值上限；
- •c) 梅毒：梅毒筛查（Tp-Ab）阳性且梅毒特异性抗体阳性；
- •d) HIV：已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性病史或 HIV 筛查阳性。
- •有以下心脑血管疾病史及手术史
- •经研究者评估，现患可能影响药物安全性评估的潜在的肝脏疾病或肝病史（如继发性脂肪变性、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化、胆管炎或胆道疾病、门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张、肝性脑病或肝活检有 3 期纤维化的证据者）；
- •有急 / 慢性感染或其他慢性疾病（如慢性消化道溃疡），且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险；
- •有癫痫、精神疾病史（如精神分裂症、抑郁、躁狂或焦虑等）或有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- •有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤者（以下肿瘤疾病除外：皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状上皮细胞癌、原位癌[如宫颈原位癌、乳腺原位癌、甲状腺原位癌、结直肠原位癌等]经治疗已经得到控制者）；
- •现患活动性自身免疫性疾病者（如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、免疫性血管炎、炎症性肠病等）；
- •已知对研究药物成分有过敏史者；
- •有吸毒史或药物滥用、酗酒的患者；
- •在签署知情同意书之前 3 个月内（或试验药物 5 个半衰期内，以时间长者为准）曾接受过，或目前正在接受其他研究药物 / 医疗器械或治疗的临床试验（维生素、矿物质除外）；
- •既往接受过基因治疗产品治疗；
- •筛选前 12 周内已接种减毒活疫苗或计划在研究过程中接种者；
- •研究者认为需要排除的其他临床状况。
结局指标
主要结局
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、剂量限制性毒性的类型、严重程度、发生率及药物相关性
时间窗: 52W
肾功能稳定 / 改善情况
时间窗: 治疗后 24W
心功能稳定 / 改善情况
时间窗: 治疗后 24W
疼痛改善，胃肠道症状改善
时间窗: 治疗后 24W
次要结局
- 肾功能改善情况(52W)
- 心功能改善情况(52W)
- 成人评分量表较基线改变(52W)
- 抗 AAV 抗体和抗目标蛋白抗体；PBMC(52W)
- AGA 活性水平较基线改变；Lyso-Gb3 水平较基线改变；(52W)
研究者
杨雯姝
杭州嘉因生物科技有限公司
研究点 (3)
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