Estudio de acceso expandido para proporcionar EXJADE® (deferasirox) a pacientes con trastornos congénitos de eritrocitos y sobrecarga crónica de hierro debido a transfusiones de sangre, que no pueden ser tratados adecuadamente con otros quelantes aprobados localmente
- Conditions
- Sobrecarga crónica de hierro debido a transfusiones de sangre en pacientes con trastornos congénitos de eritrocitosCongenital disorders of red blood cell and chronic iron overload from blood transfusions
- Registration Number
- EUCTR2005-001290-10-ES
- Lead Sponsor
- ovartis Farmaceútica, S.A.
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- All
- Target Recruitment
- 0
•Pacientes de ambos sexos con una edad igual o superior a los 2 años.
•Pacientes con un trastorno congénito de eritrocitos documentado (por ejemplo, Beta-talasemia mayor, anemia drepanocítica, anemia de Diamond-Blackfan) que necesiten transfusiones de sangre continuadas.
•Pacientes que no puedan recibir un tratamiento adecuado con un quelante de hierro localmente aprobado debido a uno de los siguientes motivos:
•Incumplimiento terapéutico documentado, definido como la toma de menos del 50% de las dosis de la terapia quelante prescrita en los 12 meses previos a la inclusión en el estudio.
•Contraindicaciones, toxicidades inaceptables y/o respuesta deficiente documentada a los quelantes aprobados localmente, a pesar de un cumplimiento terapéutico adecuado.
•Pacientes con un historial de, al menos, 20 transfusiones de sangre (equivalente a 100 mL/kg de concentrados de eritrocitos).
•Pacientes con un valor de ferritina sérica superior o igual a 1000 microg/L en la visita de selección
•Pacientes capaces de cumplir con todos los procedimientos, medicamentos y evaluaciones relacionados con el estudio.
•Las mujeres pre-menopáusicas sexualmente activas deberán utilizar un método anticonceptivo de doble barrera, un anticonceptivo oral + un anticonceptivo de barrera o se deberán haber sometido a una histerectomía y/o ooforectomía total, a una ligadura de trompas clínicamente documentadas, o ser posmenopáusicas, definida como amenorrea durante, al menos, 12 meses.
•El paciente otorgara un consentimiento informado por escrito y en el caso de los pacientes pediátricos será el tutor legal del paciente quien lo otorgue. La definición del término pediátrico” para la inclusión y desarrollo del estudio será la que indique la legislación local. El investigador informará exhaustivamente a los padres o tutores legales sobre los requisitos del estudio. También se informará a los pacientes pediátricos según su capacidad, utilizando un lenguaje y unos términos que puedan comprender. Se obtendrá el consentimiento informado por escrito de su tutor legal que actuará en nombre del paciente según la legislación nacional. Si tuvieran capacidad, todos los pacientes pediátricos deberían firmar personalmente su consentimiento informado por escrito.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
•Pacientes que reciban un tratamiento continuado con otro quelante de hierro (cualquier tratamiento con un quelante de hierro se deberá interrumpir, al menos 24 horas antes de la inclusión en el estudio).
•Pacientes que cumplan los criterios de elegibilidad para cualquier otro protocolo de ensayo clínico en progreso promovido por Novartis con Exjade y que tengan acceso geográfico a estos centros.
•Pacientes que no puedan tolerar (o que tengan toxicidades inaceptables al) un tratamiento previo con Exjade.
•Pacientes con un nivel de creatinina sérica por encima del límite superior de la normalidad en la visita de selección.
•Pacientes con ALT > ó = 500 U/L en la visita de selección.
•Pacientes con evidencia de cataratas o pérdida auditiva relacionada con la quelación en las 4 semanas previas a la visita basal.
•Pacientes embarazadas (demostrado por un test de embarazo Beta-HCG en suero en la visita de selección realizado a todas las pacientes susceptibles de quedarse embarazadas) y pacientes en periodo de lactancia.
•Pacientes tratados con un fármaco experimental sistémico en las 4 semanas previas a la visita basal o tratados con un fármaco experimental tópico en los 7 días previos a la visita basal.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method