CTR20253247进行中（未招募）3 期
一项在原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）儿童受试者（2 至<18 岁）中评价 ravulizumab 的药代动力学、药效学、有效性和安全性的 III 期、开放性、多中心研究
未提供12 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 4 人开始时间: 2025年8月14日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 4
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 表征儿童受试者中 ravulizumab IV 治疗的 PK 和 PD，以支持基于成人人群外推的有效性
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究的目的是在有进展至 ESKD 风险的 IgAN（队列 1）或 IgAVN（队列 2）的儿童受试者（2 至<18 岁）中，评价 ravulizumab 的药代动力学、药效学、安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性和有效性，药代动力学/药效学动力试验（生物样本检测单位：百时益医药研究（苏州）有限公司，中国江苏省苏州市）
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在签署知情同意书时，受试者必须年龄为 2 岁至 18 岁（包含边界值）。
- •基于筛选期间 1 周内采集的 3 份 FMV 平均值，UPCR≥0.5 g/g（应在家采集）。
- •筛选期间，使用 CKiD U25 公式计算的 eGFR≥30 mL/min/1.73 m2（Pierce, 2021）
- •筛选前持续以最大允许或耐受剂量的 RASI（ACEI 和 / 或 ARB）稳定（可由研究者基于体重调整剂量）治疗≥3 个月，且不计划在筛选至第 106 周期间作出任何调整（可由研究者基于体重调整剂量）。可纳入对 RASI 药物不耐受的受试者。
- •筛选时体重≥10 kg。
- •出生时确定为男性或女性（根据其染色体补体决定的生殖器官和功能确定）（FDA, 2020），包括所有性别认同。
- •根据儿童受试者的年龄和性活动情况和 / 或方案中概述的当地法规要求适当进行避孕和屏障避孕以及妊娠试验。
- •为降低脑膜炎球菌（脑膜炎奈瑟菌）感染风险，所有受试者必须在研究干预首次给药前至少 2 周但不超过 3 年内接种预防血清群 A、C、W135、Y 型（和血清群 B 型，如有）的脑膜炎球菌疫苗。如果研究干预首次给药距疫苗接种<2 周，则受试者将在首次接种后接受预防性抗生素治疗至少 2 周。疫苗接种必须遵循国家 / 当地指南。
- •必须接种预防 B 型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗，除非之前已根据现行国家和当地疫苗接种指南接种过该疫苗。
- •在进行任何研究特定活动之前，研究者或研究者指定的人员应获得每例研究受试者法定监护人的书面知情同意书和受试者的同意书（如适用）。所有法定监护人应充分知情，同时也应尽可能用受试者能够理解的语言和术语告知完整研究信息。
- •法定监护人或主要护理者必须能够准确进行儿童家庭记录，包括总体健康状况等内容。
- •IgAN 队列的特定入选标准：根据第 1 天前获得的肾脏活组织检查结果，确诊原发性 IgAN。
- •IgAVN 队列的特定入选标准：根据第 1 天前获得的肾脏活组织检查结果，确诊 IgAVN。
- •IgAVN 队列的特定入选标准：如果接受免疫抑制药物（例如皮质类固醇、环磷酰胺、CNI、咪唑立宾或 MMF）治疗 IgAVN 的肾脏症状，则在筛选前药物必须以稳定剂量治疗≥1 个月。
排除标准
- •筛选前 3 个月内通过 eGFR 下降≥50%诊断为快速进展性肾小球肾炎。
- •非原发性 IgAN 或非 IgAV 背景下出现的继发性 IgAN（例如，由系统性红斑狼疮、肝硬化或乳糜泻引起）。
- •同时存在除 IgAN 或 IgAVN 以外的其他具有临床意义的肾病。
- •未控制的糖尿病且 HbA1c>8.5%。
- •有肾脏移植史或计划在主要评价期间进行肾脏移植。
- •有其他实体器官（心脏、肺脏、小肠、胰腺或肝脏）或骨髓移植史；或计划在主要评价期间或扩展期间进行移植，角膜移植除外。
- •筛选前 6 个月内接受白蛋白输注治疗的肾病综合征受试者或需要透析治疗的急性肾损伤受试者。
- •按性别和身高，全身性 BP>第 90 百分位数。
- •筛选前任何时间诊断为溶血性尿毒症综合征。
- •在研究时间范围内预计会进行可能影响肾功能的择期泌尿外科手术。
- •不明原因的反复发感染史。
- •研究者认为可能干扰受试者充分参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆受试者评估或研究结局的已知医学或心理状况（包括物质滥用）或风险因素。
- •脑膜炎球菌感染史或脑膜炎球菌感染未缓解。
- •已知有 HIV 感染史、存在活动性乙型肝炎感染或活动性丙型肝炎感染。
- •入组前 14 天内有活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。
- •筛选前 1 年内存在干扰临床研究参加能力的药物或酒精滥用或依赖。
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤病史，但已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外。
- •对研究干预药物中包含的任何成分有超敏反应，包括鼠蛋白。
- •筛选前≤6 个月内接受过生物制剂治疗 IgAN 或 IgAVN。
- •筛选前 6 个月内接受过具有全身免疫抑制作用的中药和中成药，包括但不限于使用雷公藤或含雷公藤的药物治疗 IgAN 或 IgAVN。
- •在筛选前≤30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受过补体抑制剂。
- •正在参加或既往参加过任何其他临床研究，且签署本临床研究知情同意书时正处于该研究试验性干预治疗（例如，药物、疫苗、侵入性装置）的 5 个半衰期内（如已知）。
- •处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间和研究干预末次给药后 8 个月内妊娠。
- •研究期间无法前往诊所参加特定访视或无法满足研究干预给药的后勤要求。
- •受试者、父母或法定监护人参与研究的计划和 / 或实施（适用于申办者工作人员和 / 或研究中心工作人员）。
- •IgAN 队列的特定排除标准：筛选前≤3 个月内接受过全身免疫抑制（例如皮质类固醇、环磷酰胺、CNI、咪唑立宾或 MMF）或布地奈德治疗 IgAN。
- •IgAVN 队列的特定排除标准：筛选前≤3 个月因 IgAV 肾外表现接受过全身免疫抑制治疗。
- •IgAVN 队列的特定排除标准：筛选前 1 年内有重度 IgAV 症状（例如，包括但不限于睾丸炎、脑血管炎、肺出血、胃肠出血）史。
结局指标
主要结局
表征儿童受试者中 ravulizumab IV 治疗的 PK 和 PD，以支持基于成人人群外推的有效性
时间窗: 从基线至第 34 周
次要结局
- 评估 ravulizumab IV 在儿童受试者中的有效性(第 10 周、34 周、50 周和 106 周)
- 评价 ravulizumab 在儿童受试者中的安全性和耐受性(从基线至研究结束)
- 评估 ravulizumab IV 在儿童受试者中的免疫原性(从基线至研究结束)
研究者
芦文宁
Alexion Pharmaceuticals, Inc./阿斯利康全球研发（中国）有限公司/Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
研究点 (12)
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