CTR20251209已完成3 期
一项评价 HSK39297 片在既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性的多中心、单臂、开放 III 期临床研究
西藏海思科制药有限公司9 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年4月2日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 在治疗 2 周后未输注红细胞的情况下，第 18 周至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次血红蛋白（Hb）达到 ≥ 120g/L 的受试者比例
研究概览
简要总结
主要目的：评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的有效性。 次要目的： 评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血 PNH 患者中对输血需求的影响； 评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血 PNH 患者中对贫血纠正及溶血控制的影响； 评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血 PNH 患者中对疲劳症状的改善作用； 评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血 PNH 患者中突破性溶血（BTH）与主要不良血管事件（MAVE）发生情况； 评价 HSK39297 片在 C5 单抗治疗后仍贫血 PNH 患者中的安全性； 评价 HSK39297 片用于 PNH 患者的药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 75岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时年龄 18 至 75 岁（含临界值），性别不限；
- •筛选期经流式细胞术检测 PNH 粒细胞克隆大小>10%确诊为 PNH 的患者；
- •入组前接受补体 C5 单抗稳定方案（剂量和给药间隔）治疗至少 6 个月；
- •实验室检测血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期 V1 和 V2 两次检测的血红蛋白（中心实验室）均值< 100g/L,且任何一次检测的 Hb 值均应< 105 g/L；（2）如果受试者在筛选期接受红细胞输注治疗，需满足 V1 检测的血红蛋白（中心实验室）< 100g/L；
- •在试验用药品首次给药前至少 2 周接种脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗，并符合方案的疫苗接种要求；如果试验用药品治疗必须在接种疫苗后不满 2 周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少 2 周；
- •有生育能力的女性受试者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至试验用药品治疗结束后至少 30 天内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施；有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情同意书至试验用药品治疗结束后至少 90 天内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施；
- •理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者
- •入组前 3 个月内至少有一次符合输血指征的输血记录，或入组前 3 个月在补体 C5 单抗治疗期间血红蛋白水平持续<100g/L（至少有 2 次间隔时间>4 周的检测记录）；
排除标准
- •除 C5 单抗外，筛选前 3 个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究的随访期内或试验药物的 5 个半衰期内（以较长者为准）；
- •已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏；
- •目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史；
- •骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
- •筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史（已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）；
- •既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎链球菌等）或结核分枝杆菌复发性侵袭性感染史；
- •首次服用试验用药品前 2 周内，存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染史，经研究者判断不适合参加研究者；
- •试验用药品首次给药前 ≤ 7 天出现发热（体温≥38℃）；
- •筛选期有骨髓衰竭的实验室证据者：网织红细胞（中心实验室）< 100×109/L，或血小板（本地实验室）< 30×109/L，或中性粒细胞（本地实验室）< 0.5×109/L），在筛选前 30 天内因血小板或中性粒细胞减少接受急性治疗（例如血小板输注、粒细胞集落刺激因子）的患者将排除；
- •筛选期乙肝病毒表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒载量（HBV-DNA）高于当地实验室检测下限值，或丙肝病毒抗体（HCV Ab）阳性且丙肝病毒载量（HCV-RNA）高于当地实验室检测下限值、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）、梅毒螺旋体抗体（TP Ab）阳性者
- •筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间：
- •（1）促红细胞生成素少于 8 周；
- •（2）免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于 8 周；
- •（3）缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）少于 8 周；
- •（4）全身性糖皮质激素少于 4 周；
- •（5）维生素 K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值稳定少于 4 周；
- •（6）低分子量肝素或口服抗凝药（如利伐沙班）少于 4 周；
- •（7）补铁剂、维生素 B12 和叶酸少于 4 周；
- •（8）雄激素少于 4 周。
- •存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病（如 eGFR < 15mL/min/1.73m2）、不稳定性心绞痛或其他血液系统（如与 PNH 无关的慢性贫血）病史，并且经研究者判断不适合参加研究；
- •怀疑对试验用药品中的任何成份或同类药物过敏者；
- •存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。
结局指标
主要结局
在治疗 2 周后未输注红细胞的情况下，第 18 周至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次血红蛋白（Hb）达到 ≥ 120g/L 的受试者比例
时间窗: 第 18 至 24 周期间
次要结局
- 在治疗 2 周后未输注红细胞的情况下，第 18 周至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次 Hb 相较于基线升高 ≥ 20g/L 的受试者比例；(第 18 至 24 周期间)
- 第 2 周至 24 周治疗期间，未输注红细胞的受试者比例；(第 18 至 24 周期间)
- 第 18 周至 24 周治疗期间 Hb 较基线的变化；(第 18 至 24 周期间)
- 第 18 周至 24 周治疗期间网织红细胞计数较基线的变化；(第 18 至 24 周期间)
- 第 18 周至 24 周治疗期间乳酸脱氢酶（LDH）较基线的百分比变化；(第 18 至 24 周期间)
- 第 18 周至 24 周治疗期间慢性病治疗功能评估（FACIT）-疲劳量表评分相较于基线的变化；(第 18 至 24 周期间)
- 治疗期间突破性溶血（BTH）的发生率；(签署知情同意书至安全随访期结束)
- 治疗期间主要不良血管事件（MAVE）的发生率(签署知情同意书至安全随访期结束)
- 不良事件的发生率及严重程度；(签署知情同意书至安全随访期结束)
- 实验室检查、心电图、生命体征及体格检查等(签署知情同意书至安全随访期结束)
研究者
研究点 (9)
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