临床试验/CTR20244517

CTR20244517进行中（未招募）3 期

评价 HRS-5965 胶囊治疗既往稳定使用 C5 补体抑制剂后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、单臂、开放 III 期研究

未提供13 个研究点分布在 1 个国家目标入组 35 人开始时间: 2024年12月5日

试验速览

阶段: 3 期
状态: 进行中（未招募）
入组人数: 35
试验地点: 13
主要终点: 在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白水平至少有 3 次≥12 g/dL 的受试者比例

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

主要目的：1、评估 HRS-5965 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的有效性次要目的： 1、评估 HRS-5965 对输血避免的影响。 2、评估 HRS-5965 对血液学反应的影响。 3、评估 HRS-5965 对改善疲劳的效果。 4、评价 HRS-5965 对突破性溶血的影响。 5、评估主要不良血管事件的发生率。 6、评估 HRS-5965 治疗 PNH 患者的安全性。 7、评估 HRS-5965 在 PNH 患者中的药代动力学和药效学特征。

研究设计

研究类型: 安全性和有效性
分配方式: 非随机化
干预模型: 单臂试验
主要目的: 1、评估hrs-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（pnh）患者的有效性
盲法: 开放

入排标准

年龄范围: 18岁(最小年龄) 至无上限（—）
性别: All
接受健康志愿者: 否

入选标准

•理解试验的具体流程，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书
•签署知情同意书当日年龄≥18，性别不限
•筛选时确诊为 PNH，经流式细胞术检测红细胞或粒细胞克隆大小＞10%；
•随机前 6 个月稳定使用 C5 补体抑制剂依库珠单抗 / 可伐利单抗治疗
•筛选前 3 个月内至少有一次输血记录，或筛选前 3 个月在依库珠单抗治疗期间血红蛋白水平持续＜10g/dL（病史数据，至少有 2 次间隔时间＞4 周的检测记录）
•筛选时中心实验室两次检测的平均血红蛋白水平< 10 g/dL，任何一次检测的 Hb 值均应＜10.5g/dL
•在 HRS-5965 首次给药前至少 2 周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗；如果 HRS-5965 治疗必须在接种疫苗后不满 2 周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少 2 周
•有生育能力的男性和女性受试者须同意从签署知情同意书至末次给药后 30 日内和伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子 / 卵子

排除标准

•除 C5 补体抑制剂（依库珠单抗 / 可伐利单抗）外，筛选前 1 个月内参加过其他任何药物或医疗器械的临床试验且预期有试验治疗的遗留效应者（由研究者判断），或者筛选前仍在某项临床试验的随访期内或试验药物 5 个半衰期内（以较长者为准）
•已知或疑似遗传性或后天补体缺乏
•目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷
•脾切除术史或计划在试验期间进行手术者
•有骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史
•既往 5 年内诊断恶性肿瘤
•筛查时有实验室证据显示骨髓衰竭的患者
•有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）感染史
•在 HRS-5965 首次给药前 2 周内存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染（根据研究者的判断）
•在 HRS-5965 首次给药前 1 周内出现发热（体温≥38 ℃）
•人体免疫缺陷病毒（HIV）感染
•筛选时乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，或筛选时肝功能检查异常
•使用以下任何一种药物，除非在筛查前有稳定的治疗方案： a) 促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少 8 周 b) 全身使用糖皮质激素（≤15 mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）至少 4 周 c) 维生素 K 拮抗剂（如华法林）具有稳定的国际标准化比值（INR）至少 4 周 d) 低分子肝素、口服抗凝药如阿司匹林、利伐沙班、阿哌沙班等至少 4 周 e) 铁补充剂、维生素 B12、叶酸或雄激素至少 4 周
•筛选时有严重的并发疾病，如严重肾脏疾病（如 eGFR＜30 mL/min/1.73 m2、透析）、晚期心脏病（如 NYHA IV 级）、严重肺部疾病如肺动脉高压（WHO IV 级）或肝脏疾病（如活动性肝炎）等，经研究者判断不适合参加研究者
•任何经研究者判断可能影响患者参与试验的医疗状况，有可能存在的其他原因的慢性贫血或不稳定血栓事件以及其他经研究者判断不适合参与试验的情况
•怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者
•筛选访视时血妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性

结局指标

主要结局

在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白水平至少有 3 次≥12 g/dL 的受试者比例

时间窗: 第 18 至 24 周期间

次要结局

在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白水平至少有 3 次较基线升高≥2 g/dL 的受试者比例(第 18 至 24 周期间)
第 2 周以后至第 24 周期间未接受红细胞输注的受试者比例。(第 18 至 24 周期间)
第 18 至 24 周期间血红蛋白较基线的平均变化(第 18 至 24 周期间)
第 18 至 24 周期间乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的平均百分比变化(第 18 至 24 周期间)
第 18 至 24 周期间网织红细胞计数较基线的平均变化(第 18 至 24 周期间)
第 18 至 24 周期间慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-评分较基线的平均变化(第 18 至 24 周期间)
第 1 周至第 24 周期间突破性溶血的发生率(第 1 至 24 周期间)
第 1 周至第 24 周期间 MAVEs（包括血栓形成）的发生率(第 1 至 24 周期间)
第 1 周至第 24 周期间的不良事件的发生率及严重程度(第 1 至 24 周期间)
血浆中 HRS-5965 的浓度(第 1 至 24 周期间)
补体旁路途径（AP）活性各时间点较基线的变化百分比(第 1 至 24 周期间)

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

金祖翔

成都盛迪医药有限公司

研究点 (13)

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不适用

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