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An overarching study for children and adults with Frontline and Relapsed RhabdoMyoSarcoma

Phase 1
Conditions
Rhabdomyosarcoma
Therapeutic area: Diseases [C] - Cancer [C04]
Registration Number
EUCTR2018-000515-24-IT
Lead Sponsor
IVERSITY OF BIRMINGHAM
Brief Summary

Not available

Detailed Description

Not available

Recruitment & Eligibility

Status
A
Sex
All
Target Recruitment
1672
Inclusion Criteria

Fase 1b Inclusione specifica
• Malattia VHR
• Età> 12 mesi e = 25 anni
• Funzionalità epatica adeguata: ALT o AST <2,5 X ULN per età
• Funzionalità renale adeguata: clearance della creatinina stimata o misurata = 60 ml / min / 1,73 m2
• Conta assoluta dei neutrofili = 1,0 x 10 ^ 9 / L
• Piastrine = 80 x 10 ^ 9 / L

Inclusione specifica CT1a
• Malattia VHR
• Età = 6 mesi
• Disponibile per la randomizzazione = 60 giorni dopo biopsia / chirurgia diagnostica
• Accorciamento frazionale = 28%
• Conta assoluta dei neutrofili = 1,0 x 10 ^ 9 / L (tranne nei pazienti con malattia del midollo osseo documentata)
• Piastrine = 80 x 109 / L (tranne nei pazienti con malattia del midollo osseo documentata)

Inclusione specifica CT1b
• malattia HR
• Età = 6 mesi
• Disponibile per la randomizzazione = 60 giorni dopo biopsia / chirurgia diagnostica
• Conta assoluta dei neutrofili = 1,0 x 10 ^ 9 / L
• Piastrine = 80 x 10 ^ 9 / L

Inclusione di radioterapia
• Ingresso nello studio FaR-RMS (alla diagnosi o prima della randomizzazione in radioterapia)
• VHR, HR e SR malattia
• = 2 anni di età
• Ricevere un trattamento di induzione in prima linea come parte dello studio FaR-RMS o con un regime chemioterapico basato su IVA / IVADo. Si noti che saranno eleggibili i pazienti per i quali ifosfamide è stata sostituita con ciclofosfamide
• Test di gravidanza negativo documentato per pazienti di sesso femminile in età fertile
• Inclusione specifica RT1a e RT1b
• Tumore primario ritenuto resecabile (resezione R0 / R1 prevista fattibile) dopo 3 cicli di chemioterapia di induzione (6 cicli per malattia metastatica)
• Radioterapia adiuvante richiesta in aggiunta alla resezione chirurgica (decisione locale).
• Disponibile per la randomizzazione dopo il ciclo 3 e prima dell'inizio del ciclo 6 della chemioterapia di induzione per malattia localizzata, o dopo il ciclo 6 e prima dell'inizio del ciclo 9 per la malattia metastatica

Inclusione specifica RT1b e RT1c
• Rischio di recidiva locale più elevato (HLFR) basato sulla presenza di uno dei seguenti criteri:
• Sito sfavorevole
• Età = 18 anni

Inclusione specifica RT1c
• Radioterapia primaria indicata (decisione locale)
• Disponibile per la randomizzazione dopo il ciclo 3 e prima dell'inizio del ciclo 6 della chemioterapia di induzione per la malattia localizzata, o dopo il ciclo 6 e prima dell'inizio del ciclo 9 per la malattia metastatica

Inclusione specifica RT2
• Disponibile per la randomizzazione dopo il ciclo 6 e prima dell'inizio del ciclo 9 della chemioterapia di induzione.
• Malattia metastatica sfavorevole, definita come punteggio prognostico di Oberlin modificato 2-4

Inclusione specifica per la manutenzione
• Ha ricevuto chemioterapia di induzione in prima linea come parte dello studio FaR-RMS o con una chemioterapia basata su IVA / IVADo
• regime
• Saranno idonei i pazienti per i quali ifosfamide è stata sostituita con ciclofosfamide
• Nessuna evidenza di progressione della malattia
• Assenza di neuropatia da vincristina grave, ovvero che richiede l'interruzione del trattamento con vincristina)

Inclusione specifica CT2a
• Malattia VHR
• Completati 11 cicli di trattamento di mantenimento VnC (regimi orali o IV)

Inclusione specifica CT2b
• malattia HR
• Completati 5 cicli di trattamento di mantenimento VnC

Recidiva Inclusione specifica CT3
• Accesso allo studio FaR-RMS (alla diagnosi o in qualsiasi momento successivo, inclusa la ricaduta)
• Età = 6 mesi
• Prima o successiva ricaduta di RMS
• Nessuna chemiot

Exclusion Criteria

Phase 1b specific exclusion
•Weight <10kg
•Active > grade 2 diarrhoea
•Prior allo- or autologous Stem Cell Transplant
•Uncontrolled inter-current illness or active infection
•Pre-existing medical condition precluding treatment
•Known hypersensitivity to any of the treatments or excipients
•Second malignancy
•Pregnant or breastfeeding women
•Urinary outflow obstruction that cannot be relieved prior to starting treatment
•Active inflammation of the urinary bladder (cystitis)

CT1a and CT1b specific exclusion
•Active > grade 2 diarrhoea
•Prior allo- or autologous Stem Cell Transplant
•Uncontrolled inter-current illness or active infection
•Pre-existing medical condition precluding treatment
•Known hypersensitivity to any of the treatments or excipients
•Second malignancy
•Pregnant or breastfeeding women
•Urinary outflow obstruction that cannot be relieved prior to starting treatment
•Active inflammation of the urinary bladder (cystitis)

Radiotherapy specific exclusion
•Prior allo- or autologous Stem Cell Transplant
•Second malignancy
•Pregnant or breastfeeding women
•Receiving radiotherapy as brachytherapy

CT2a and CT2b specific Exclusion
•Prior allo- or autologous Stem Cell Transplant
•Uncontrolled inter current illness or active infection
•Second malignancy
•Pregnant or breastfeeding women
•Urinary outflow obstruction that cannot be relieved prior to starting treatment
•Active inflammation of the urinary bladder (cystitis)

CT3 specific exclusion
•Active > grade 2 diarrhoea
•Prior allo- or autologous Stem Cell Transplant
•Uncontrolled inter-current illness or active infection
•Pre-existing medical condition precluding treatment
•Known hypersensitivity to any of the treatments or excipients
•Second malignancy
•Pregnant or breastfeeding women

Study & Design

Study Type
Interventional clinical trial of medicinal product
Study Design
Not specified
Primary Outcome Measures
NameTimeMethod
Secondary Outcome Measures
NameTimeMethod
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