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临床试验/ChiCTR1900024745
ChiCTR1900024745尚未招募早期 1 期

半相合移植治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床研究

医院基金6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 390 人开始时间: 2019年10月1日最近更新:

试验速览

阶段
早期 1 期
状态
尚未招募
发起方
入组人数
390
试验地点
6
主要终点
无病生存率

研究概览

简要总结

主要研究目的: 1.统计分析 FLU+ATG 传统方案治疗 SAA 半相合移植后患者的 OS 及 EFS; 2.统计分析 PTCy 方案治疗 SAA 半相合移植后患者的 OS 及 EFS; 3.比较两种不同方案的优劣 OS、EFS 等; 次要研究目的: 1.移植前各种遗传学检测及差异等对患者预后影响; 2.供受体配型新的位点、免疫状态等差异、预处理方案与 GVHD 发生的关系; 3.建立目前肠道 GVHD 评价方法结合临床表现及大便性状的新的评分系统,评价其指导临床治疗疗效的前瞻研究; 4.不同类型 GVHD 的发生时相关血清学、细胞学变化及可能意义; 5.肺部相关并发症的机制及治疗标准(MSC 治疗对照研究); 6.发热病原学检测、感染时机观测及原因分析。

研究设计

研究类型
观察性研究
主要目的
病例对照研究
盲法
未说明

入排标准

性别
All

入选标准

  • SAA 患者无 HLA 同胞全相合供体及无符合移植要求的无关供体时,符合下列一条即可
  • 1.所有免疫(IST)治疗失败的 SAA 患者
  • 2.患者家属要求选择移植作为首选治疗方法的 SAA 患者

排除标准

  • 合并严重感染导致移植过程存在生命危险的 SAA 患者。

研究组 & 干预措施

FLU+ATG 方案组

FLU+ATG

PTCy 方案组

PTCy

结局指标

主要结局

无病生存率

总生存率

次要结局

  • 嵌合状态
  • 粒细胞植入时间
  • 血小板植入时间
  • 植入率
  • 移植治疗相关死亡率
  • the time of infections
  • 感染相关病原体
  • 细胞因子水平
  • 遗传学检测
  • 移植物抗宿主病

研究者

发起方
医院基金

研究点 (6)

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