ChiCTR1900024745尚未招募早期 1 期
半相合移植治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床研究
医院基金6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 390 人开始时间: 2019年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 390
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 无病生存率
研究概览
简要总结
主要研究目的: 1.统计分析 FLU+ATG 传统方案治疗 SAA 半相合移植后患者的 OS 及 EFS; 2.统计分析 PTCy 方案治疗 SAA 半相合移植后患者的 OS 及 EFS; 3.比较两种不同方案的优劣 OS、EFS 等; 次要研究目的: 1.移植前各种遗传学检测及差异等对患者预后影响; 2.供受体配型新的位点、免疫状态等差异、预处理方案与 GVHD 发生的关系; 3.建立目前肠道 GVHD 评价方法结合临床表现及大便性状的新的评分系统,评价其指导临床治疗疗效的前瞻研究; 4.不同类型 GVHD 的发生时相关血清学、细胞学变化及可能意义; 5.肺部相关并发症的机制及治疗标准(MSC 治疗对照研究); 6.发热病原学检测、感染时机观测及原因分析。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 病例对照研究
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •SAA 患者无 HLA 同胞全相合供体及无符合移植要求的无关供体时,符合下列一条即可
- •1.所有免疫(IST)治疗失败的 SAA 患者
- •2.患者家属要求选择移植作为首选治疗方法的 SAA 患者
排除标准
- •合并严重感染导致移植过程存在生命危险的 SAA 患者。
研究组 & 干预措施
FLU+ATG 方案组
FLU+ATG
PTCy 方案组
PTCy
结局指标
主要结局
无病生存率
总生存率
次要结局
- 嵌合状态
- 粒细胞植入时间
- 血小板植入时间
- 植入率
- 移植治疗相关死亡率
- the time of infections
- 感染相关病原体
- 细胞因子水平
- 遗传学检测
- 移植物抗宿主病
研究者
研究点 (6)
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