CTR20262597尚未招募2 期
评价 SR604 注射液在先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的开放、多中心Ⅱ期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗 28 周，经治疗的总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）。 可采用以下公式进行计算：治疗 28 周内经治疗的总出血次数/28 周出血暴露时间×365.25。
研究概览
简要总结
评估 SR604 在先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者中多次给药的有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1） 签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁，男女不限；
- •2） 临床诊断为先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者，既往或筛选期 FⅦ活性<10%，入组前 3 个月内经治疗的新发出血事件次数≥2 次；
- •3） 首次使用 SR604 注射液前无活动性出血症状；
- •4） 试验参与者和 / 或法定代理人、公正见证人已签署知情同意书，表示自愿同意参与本试验并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测，且愿意并能够遵守试验计划的访视；
- •5） 女性（月经初潮后）参与者的筛选期血妊娠试验（HCG）必须呈阴性；有潜在生育能力的参与者（如女性已初潮或男性已遗精）必须同意且在整个研究期间采取高效的避孕措施。
排除标准
- •1） 已知对试验药物制剂及其任何成分有超敏反应史的患者；
- •2） 皮下注射不耐受或存在其它影响给药和安全性评估的局部皮肤异常或皮肤病；
- •3） 筛选期达到以下指标之一者：
- •① 血红蛋白＜60g/L；
- •② 血小板计数＜100×109/L；
- •③ 肝肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2.5 倍正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5 倍 ULN；或血肌酐（Cr）≥1.5 倍 ULN 者；
- •④ 抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；
- •4） 除先天性凝血因子Ⅶ缺乏症以外，存在其他任何出血性疾病或其他疾病导致的凝血指标明显异常者（如血友病 A 或 B、血管性血友病、血小板疾病、维生素 K 缺乏症等）；
- •5） 患有蛋白 C 缺乏症、蛋白 S 缺乏症；
- •6） 有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；
- •7） 签署知情同意书前 2 年内颅内出血者；
- •8） 患有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（QTc 间期>450ms，通过 Fridericia 公式校正），无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）等
- •9） 因妇科器质性病变的疾病（如子宫肌瘤、子宫内膜异位症和子宫腺肌症等）导致月经异常的女性患者
- •10） 首次使用 SR604 注射液前 48 小时内接受过含Ⅶ因子药物；首次使用 SR604 注射液前 2 周内接受全血或血浆治疗；
- •11） 筛选前 1 周内使用过或试验期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的化药、生物制品或中药者，包括阿司匹林等；
- •12） 签署知情同意书前 1 个月内进行了外科大手术（大手术定义为三级和四级手术），或计划在研究期间接受手术者；
- •13） 签署知情同意书前 1 个月内入组过其他临床试验的患者；
- •14） 签署知情同意书前 3 个月流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女；
- •15） 患有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- •16） 研究者认为不适合入组的其他情况，如嗜酒、预期试验参与者依从性差无法配合完成给药和试验随访、试验参与者合并有控制不佳的其它慢性疾病或存在严重的系统性疾病等
结局指标
主要结局
治疗 28 周，经治疗的总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）。 可采用以下公式进行计算：治疗 28 周内经治疗的总出血次数/28 周出血暴露时间×365.25。
时间窗: 首次用药至出组访视
次要结局
- 1） 治疗 28 周，经治疗的自发性年化出血率；(首次用药至出组访视)
- 2） 治疗 28 周，经治疗的总年化关节出血率；(首次用药至出组访视)
- 3） 治疗 28 周，总年化出血率，包含治疗和未治疗的出血事件；(首次用药至出组访视)
- 4） 治疗 28 周，年化月经过多出血率（仅限有月经的女性）；(首次用药至出组访视)
- 5） 治疗 28 周，PBAC 评分较基线的变化（仅限有月经的女性）；(首次用药至出组访视)
- 6） 治疗 28 周，健康指数量表（EQ-5D-5L）较治疗前的变化情况；(首次用药至出组访视)
- 7） 治疗 28 周，EQ-VAS 评分较基线的变化；(首次用药至出组访视)
- 8） 治疗 28 周，受试者对治疗效果的总体满意度评分。(首次用药至出组访视)
- 多次给药阶段：临床症状体征、生命体征、体格检查、实验室检查、凝血功能、FDP、12 导联心电图、注射部位反应、超敏 / 过敏反应、血栓形成事件等评估不良事件的发生率；(首次用药至出组访视)
- 多次给药阶段：与药物相关的不良事件的发生率；抗药抗体、中和抗体患者数和发生率。(首次用药至出组访视)
- 首次给药 PK 参数：Tmax、Cmax、AUC0-t 等，如数据允许将计算 t1/2z、AUC0-∞、CLz/F、Vz/F、MRT、λz 等。(首次用药至出组访视)
- 多次给药 PK 参数：Tmax,ss、Cmax,ss、AUC0-t、CLss/F、Cmin,ss、Cav,ss、AUC0-τ,ss 及稳态波动系数（DF）等。(首次用药至出组访视)
研究者
研究点 (1)
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