CTR20244445RecruitingPhase 3
评价皮下注射人免疫球蛋白在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
Conditions
Drugs
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 3
- Status
- Recruiting
- Sponsor
- 四川远大蜀阳药业有限责任公司
- Locations
- 8
- Primary Endpoint
- SCIG 治疗期间，严重细菌感染（SBI）的年化发生率
Study Overview
Brief Summary
临床疗效期研究 主要目的： 评价远大蜀阳生命科学 （成都） 有限公司生产的皮下注射人免疫球蛋白 （SCIG） 治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性。 次要目的：
- 采用临床次要疗效指标，进一步观察和评价 SCIG 的临床疗效；
- 观察和评价试验期间 SCIG 的安全性。 药代动力学研究 主要目的： 通过药代动力学研究，建立 IVIG 和 SCIG 的群体药代动力学（popPK）模型， 分析获得药物的动力学特征，以及 IVIG 和 SCIG 剂量调整因子（DAF） 。 次要目的： 分析试验期间 IVIG 和 SCIG 总 IgG 谷浓度水平。
Study Design
- Study Type
- Interventional
- Primary Purpose
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 2岁 to 65岁 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •签署知情同意书时，年龄≥2 周岁且≤65 周岁，性别不限
- •属于抗体免疫缺陷类型的 PID 患者，包括但不限于经基因检测证实 BTK 基因
- •突变的 XLA （X 连锁无丙种球蛋白血症） ， 或临床确诊的 CVID （常见变异性免
- •疫缺陷病） ， 能提供相应的诊疗记录， 且研究者认为受试者需要使用人免疫球蛋
- •试验期间育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划） ，
- •且受试者同意在试验期间和末次给药结束后 90 天内采取有效的避孕措施
- •受试者或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，
- •并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测
- •能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并
- •由受试者本人或监护人签署知情同意书（＜8 岁的儿童应由监护人进行知情同
- •意并签署知情同意书； ≥8 岁且＜18 岁的青少年及儿童由本人及其监护人共同进
- •行知情同意并签署知情同意书）
Exclusion Criteria
- •体重＜10kg 或 BMI≥30kg/m2
- •已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和 / 或血液制品过敏，特别是有抗 IgA 抗
- •体的选择性 IgA 缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者；
- •反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前 3 个月
- •内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（SBI） （定义为菌血症 / 败血症、细菌性
- •脑膜炎、骨髓炎 / 化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿） ；
- •受试者有癫痫或偏头痛的病史，且药物控制不佳；使用药物无法控制的高血压
- •者（SBP≥160mmHg 和 / 或 DBP≥100mmHg） ；
- •血红蛋白＜80g/L； 血小板计数≤75×109/L； 中性粒细胞减少症 （定义为绝对中性
- •粒细胞计数＜1.0×109/L） ；
- •患有可导致血小板减少或出血的相关疾病；例如自身免疫性血小板减少症、溶
- •血性贫血、血液出血性疾病等；
- •患有严重威胁生命的其它系统疾病，例如恶性肿瘤、心力衰竭等；
- •低白蛋白血症，或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴
- •管扩展等导致蛋白质丢失的疾病；
- •患有基础疾病需要接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药；
- •皮肤存在广泛湿疹或其它影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病；
- •受试者正在接受以下任何药物治疗： （a）免疫抑制剂，包括化疗药物； （b）免
- •疫调节剂； （c）长期全身皮质类固醇，定义为每日剂量>1mg 泼尼松当量/kg/天，
- •且持续使用者 （若 1 个月内间歇性使用皮质类固醇≤10 天的不排除； 允许吸入或
- •局部使用皮质类固醇） ；
- •在筛选前 1 个月内，接受抗凝治疗（维生素 K 拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂[例如，靶向 IIa 因子的达比加群酯、利伐沙班、艾多沙班和靶向 Xa 因子
- •的阿哌沙班]、肠胃外抗凝剂[例如，磺达肝素]） ；
- •包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术）或手术期间需要使用免
- •HBsAg（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或
- •核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；
- •患有糖尿病或高脂血症且同时合并有相关严重并发症；既往有血栓栓塞或深静
- •脉血栓形成的病史或体征；
- •合并肝功能异常者， 定义为 ALT 和 / 或 AST≥正常值上限的 3 倍， 和 / 或总胆红素
- •≥正常值上限的 1.5 倍；合并有肾功能损害相关疾病，或肾功能指标异常者，定
- •义为血清肌酐≥正常值上限的 2 倍，和 / 或肌酐清除率＜30mL/min；
- •签署知情同意书前不满 3 个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正
- •在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年） ；
- •有吸毒史或药物滥用、酗酒者；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知
- •能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗
- •签署知情同意书前 1 个月内参加过其它科研药物或医疗器械临床试验者。
Outcomes
Primary Outcomes
SCIG 治疗期间，严重细菌感染（SBI）的年化发生率
Time Frame: 皮下给药治疗期间
Secondary Outcomes
- 血清总 IgG 谷浓度(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，每年每名受试者的所有感染事件发生率(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染和治疗而缺勤（包括缺课 / 误工 / 日常活动）的天数；(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染住院的天数(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，每年每名受试者使用抗生素预防和治疗感染的天数(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，每年每名受试者因感染看病就诊的次数(皮下给药治疗期间)
- SCIG 治疗期间，稳态总 IgG 谷浓度≥5g/L 的受试者比例(皮下给药治疗期间)
- 生活质量评分（HRQL）(皮下给药治疗期间)
- 不良事件的类型、严重程度、发生率、持续时间及与试验药物的相关性；生命体征；体格检查；直接抗人球蛋白检查（Coombs 试验）；实验室检查或其他检查。(首次接受试验用药品治疗开始收集，直至受试者完成试验出组访视或提前退出试验。)
Investigators
Study Sites (8)
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