CTR20241092进行中（未招募）1 期
一项评估 LY-M001 注射液治疗 I 型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的 I/II 期临床研究
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 6 人开始时间: 2024年4月3日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 6
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- LY-M001 输注后至少 28 天内经数据安全审查委员会（SRC）判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价单次静脉输注 LY-M001 治疗 GD1 患者的安全性和耐受性，并确定 II 期研究的推荐剂量（RP2D）
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 60岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）
- •由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法 DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足 GD 临床诊断标准的 GD1 患者
- •经治的戈谢病 I 型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过 GD 的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗 6 个月以上，在给药前洗脱 5 个药物半衰期
- •有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性
- •受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后 6 个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划
排除标准
- •临床上疑似 II 型或 III 型戈谢病（GD2 或 GD3）患者
- •预计在未来 6 个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病
- •经研究者判断，受试者患有与 GD 无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和 / 或骨质疏松症
- •筛选前 28 天或 5 个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置
- •具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项：
- •？ 进行性肝肿大且大于 3 倍正常体积。
- •？ 2 期或以上肝纤维化病史。
- •？ AST、ALT 或 TBIL 高于正常值上限（ULN）的 1.5 倍。
- •？ 既往 2 年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于 14 标准单位酒精[1 标准单位含 14 g 酒精，如 360 mL 啤酒、45 mL 酒精量为 40%及以上的烈酒或 150 mL 葡萄酒]）。
- •？ 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103 拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者
- •严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）
- •未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）
- •受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和 / 或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等
- •筛选前 3 个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前 1 个月接受过血小板输注
- •临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3 级）
- •既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗
- •在给药前 3 个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）
- •筛选前 5 年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外
- •筛选前 4 个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗
结局指标
主要结局
LY-M001 输注后至少 28 天内经数据安全审查委员会（SRC）判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率
时间窗: 输注后至 D28
LY-M001 输注后 52 周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率
时间窗: 输注后至 W52
次要结局
未报告次要终点
研究者
何日红
凌意（杭州）生物科技有限公司
研究点 (4)
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