CTR20243751进行中（未招募）3 期
一项在已完成 iptacopan 治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）III 期研究的 aHUS 受试者中评价 iptacopan 长期安全性、耐受性和疗效的多中心、单臂、开放标签扩展研究
未提供30 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 9 人开始时间: 2024年10月17日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 30
- 主要终点
- 安全性评价，包括整个研究期间的 AE/SAE、安全性实验室参数、生命体征和 ECG
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
这项开放标签扩展研究的目的是评价 iptacopan 在完成 aHUS III 期试验治疗期并从 iptacopan 治疗中获益的 aHUS 受试者中的长期安全性、耐受性和疗效
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在参与开放标签扩展研究之前必须获得已签署的知情同意书
- •愿意并能够遵守活动时间表
- •已完成任何既往“诺华申办”的 iptacopan 治疗 aHUS 的 III 期临床试验中的完整研究治疗期，仍在接受 iptacopan 研究治疗，且根据研究者的判断可从研究治疗中获益的受试者
- •既往针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种状态应为最新
排除标准
- •与任何补体抑制剂伴随用药
- •研究者认为可能使受试者处于风险中的任何合并症或医学状况（包括但不限于任何活动性全身性细菌、病毒或真菌感染或恶性肿瘤）
- •由荚膜细菌引起的活动性感染或复发性侵袭性感染病史，如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌
- •对 iptacopan 或其辅料或同类化学药物有超敏反应史
- •有生育可能的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非在试验药物给药期间和停用试验药物后 1 周内使用有效避孕方法
结局指标
主要结局
安全性评价，包括整个研究期间的 AE/SAE、安全性实验室参数、生命体征和 ECG
时间窗: 持续进行直至 EOS
次要结局
- 在整个研究期间评估未使用抗 C5 抗体情况下的无 TMA 表现情况(持续进行直至 EOS)
- 整个研究期间未使用抗 C5 抗体治疗情况下的 TMA 完全缓解状态(持续进行直至 EOS)
- 整个研究期间 eGFR 和 CKD 分期（1 - 5，基于 eGFR 类别）观察值和较基线的变化(持续进行直至 EOS)
- 整个研究期间的透析需求状态(持续进行直至 EOS)
- 研究期间 TMA 相关事件(持续进行直至 EOS)
研究者
诺华医学热线（临床登记）
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
研究点 (30)
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