CTR20223265进行中（未招募）2 期
一项确定 BIIB122 治疗帕金森病受试者的有效性和安全性的 IIb 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
未提供109 个研究点 分布在 11 个国家目标入组 9 人开始时间: 2022年12月30日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 109
- 主要终点
- 治疗期间（最长 144 周）MDS-UPDRS 第 II 和 III 部分评分总和至明确恶化的时间
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的: 评估 BIIB122 225 mg 与安慰剂相比的有效性 次要目的: 评估 BIIB122 225 mg 与安慰剂相比的安全性和耐受性 评估 BIIB122 225 mg 与安慰剂相比的有效性 药代动力学: 表征 BIIB122 在血浆和 CSF 中的 PK 特征
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 30岁(最小年龄) 至 80岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •如果合适和适用，根据当地惯例和法规，受试者和 / 或其法定授权代表（例如，父母、配偶或法定监护人）能够理解本研究的目的和风险、签署知情同意书并根据国家和当地隐私法规授权使用机密健康信息。
- •受试者能够与研究者和研究工作人员沟通。
- •签署知情同意书时年龄为 30-80 岁（含）的男性和女性受试者
- •如方案第 11.5 节所述，所有具有生育能力的女性在研究期间和研究治疗药物末次给药后 3 个月内必须采取有效的避孕措施。此外，受试者在研究期间和研究治疗药物末次给药后至少 3 个月内不得捐献卵子。
- •筛选访视前 2 年内（含）临床诊断为符合运动障碍学会临床诊断标准[Postuma 2015]的 PD，且诊断时年龄至少为 30 岁。
- •筛选时的改良 Hoehn&Yahr 量表分级为 1-2 级（含）（关期）。
- •筛选时 MDS-UPDRS 第 II 和 III 部分（关期）评分总和≤40。
- •基于治疗状态的受试者资格如下：
- •a. 未接受过治疗（≥80%的研究人群）
- •1） 从未接受过 PD 药物治疗
- •接受 PD 药物治疗不超过 30 天，且末次给药至少在筛选前 60 天
- •b. 筛选前接受稳定剂量的 PD 对症单药治疗（MAO-B 抑制剂或左旋多巴）至少 90 天，且接受 PD 治疗时间不超过 1 年（≤20%的研究人群）
- •c. 从筛选到基线（第 1 天）期间不会开始或调整 PD 药物
- •d. 根据研究者的判断，从基线至第 48 周访视期间，预计不会开始或调整 PD 药物。
- •如方案第 11.5 节所述，所有具有生育能力的女性在研究期间和研究治疗药物末次给药后 3 个月内必须采取有效的避孕措施。此外，受试者在研究期间和研究治疗药物末次给药后至少 3 个月内不得捐献卵子。
排除标准
- •经研究者判定筛选访视前 5 年内患有除 PD 以外的具有临床意义的神经系统疾病，包括但不限于卒中、痴呆或癫痫。
- •有非典型帕金森综合征的临床证据（例如多系统萎缩或进行性核上性麻痹）或药物性帕金森综合征的证据。
- •既往或当前参加过 PD 基因治疗试验。
- •有 PD 脑部手术史（例如深部脑刺激、苍白球切开术）
- •随着时间的推移可能混淆运动评估（MDS-UPDRS）的任何身体状况（例如重度关节炎、重度运动障碍、外伤性损伤伴永久性身体残疾）。
- •筛选访视时 MoCA 评分<24
- •在筛选期间由研究者确定存在具有临床意义的异常实验室检查值。
- •筛选前 4 周内因任何原因住院治疗。
- •筛选或基线访视时存在以下任何生命体征异常（如果生命体征值超出范围，可以重复检查一次）：
- •？ 直立位 BP：站立 3 分钟后 SBP 降低>20 mmHg，伴或不伴症状
- •？ 直立位 HR：站立 3 分钟后 HR 增加>30 bpm，伴或不伴症状
- •？ 仰卧位或坐位 SBP：<90 或>160 mmHg
- •？ 仰卧位或坐位 HR：<45 或>110 bpm
- •？ 将使用通过生命体征而非 12 导联 ECG 评估的 HR。
- •筛选访视时存在 PFT 结果异常，定义为以下任何一种情况（可接受的重复三次 FVC 和 FEV1 测量值和重复两次 DLCO 测量值中的最佳值）[如果 PFT 值超出范围，可以在筛选期间基线前≥5 天重复检查一次]：
- •？ FVC：<75%预测值
- •？ DLCO：<75%预测值
- •？ 静息血氧（O2）饱和度：<95%（基于脉搏血氧定量法）
- •根据研究者的判断，在筛选访视前 5 年内有任何具有临床意义的哮喘、慢性阻塞性肺疾病、肺气肿、肺纤维化、间质性肺疾病或慢性肺部感染史，或在筛选访视前 6 个月内有其他具有临床意义的肺部疾病史。已知患有肺动脉高血压的受试者将从研究中排除。
- •任何具有临床意义的肾病史，包括多囊肾病或肾移植、需要透析或中度至重度慢性肾功能不全（根据肾脏疾病饮食改良公式，筛选访视时的估计肾小球滤过率<45 mL/min/1.73 m2，中度至重度白蛋白尿[尿白蛋白 / 肌酐比>300 mg/g；2 级或 3 级]，或血清肌酐>1.2×ULN）。
- •当前感染丙型肝炎（定义为 HCV 抗体阳性和可检出 HCV RNA）。HCV 抗体阳性但 HCV RNA 未达到检出限的受试者具备资格参与研究（美国疾病预防控制中心）。
- •当前感染乙型肝炎（定义为 HBsAg 阳性和 / 或总抗 HBc 阳性）。既往自然感染（定义为 HBsAg 阴性，抗 HBc 阳性和抗乙型肝炎表面抗体[抗 HBs]阳性）或接种疫苗后（定义为 HBsAg 阴性，抗 HBc 阴性和抗 HBs 阳性）对乙型肝炎免疫的受试者具备资格参加研究。
- •筛选访视时有急性病毒性、自身免疫性、酒精性或其他类型肝炎或具有临床意义的肝功能损害或肝胆病证据，包括筛选访视前 6 个月内 ALT、AST 或总胆红素>1.5×ULN（除非根据胆红素分类属于 Gilbert 综合征）。
- •筛选时有人免疫缺陷病毒病史或检查结果为阳性。
- •当前患有恶性疾病或有恶性疾病史，包括实体瘤和恶性血液病（已完全切除且认为在基线前≥1 年已治愈的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌除外）。与申办者讨论后，可纳入基线前癌症缓解>5 年的受试者。
- •当前或既往患有具有临床意义的心血管疾病或异常评估，包括以下任何一项：
- •？ 筛选前 6 个月内发生过心肌梗死或不稳定型心绞痛。
- •？ 室性心动过速、QT 间期延长综合征家族或个人史、心房颤动 / 扑动或其他显著心律失常。
- •？ 纽约心脏病协会 III 或 IV 级充血性心脏衰竭。
- •？ 在过去 6 年内有心源性晕厥或病因不明的晕厥 / 近晕厥病史，或在过去 3 年内有任何晕厥 / 近晕厥病史。
- •？ 存在有临床意义（由研究者确定）的 12 导联 ECG 异常。
- •？ 经证实男性受试者的校正 QT 间期（使用 Fridericia 校正方法）>450 ms，女性受试者>460 ms。如果超出范围，可在筛选时和给药前重复进行一次 ECG 检查。如果重复值仍超出范围，则受试者不得接受随机化 / 给药。
- •未控制的高血压受试者。可以纳入有稳定高血压病史并接受允许的抗高血压药物治疗的受试者，前提条件是基线前伴随抗高血压药物的剂量稳定>3 个月，并且所需抗高血压药物不超过 3 种。
- •筛选前 90 天内存在经研究者确定的不稳定精神疾病，包括精神病、自杀想法或未经治疗的重度抑郁症。
- •过去 5 年内有药物或酒精滥用史（由研究者定义），尿液药物检测呈阳性，或不愿意在门诊访视日戒断这些物质。经研究者确定，受试者因偶尔使用大麻而检测出大麻素阳性，但同意在研究期间避免使用大麻，经与申办者协商后，可根据研究者的判断入组。允许使用大麻以外的大麻素（例如，大麻素乳膏或凝胶），除非主要研究者认为是药物滥用（排除标准）。
- •妊娠或目前正处于哺乳期的受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。
- •任何影响研究药物吸收的状况（例如胃切除术）。
- •对 BIIB122、制剂中所含辅料以及研究期间给予的任何诊断性药物（如适用）有全身超敏反应史。
- •在首次给药前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用以下药物类别，或预期在整个研究参与期间需要使用以下任何药物：
- •a. CYP3A4 中效和强效抑制剂（蛋白酶抑制剂、克拉霉素、氯霉素、酮康唑、环丙沙星、维拉帕米、地尔硫卓）
- •b. CYP3A4 中效和强效诱导剂
- •c. 治疗指数窄的 CYP3A4 底物
- •d. 氯胺酮（或任何对映体，例如艾司氯胺酮）
- •在首次给药前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用过影响 CYP 代谢的草药治疗，如圣·约翰草，或计划在研究期间使用。
- •在基线后 90 天内使用刺毛黧豆或计划在研究期间使用。
- •患者无法遵循研究要求。
- •已退出或停止本研究或任何评估 BIIB122 的临床研究。
- •在筛选前 90 天或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）参与了涉及研究药物（新化学实体）给药、器械或手术的临床研究。受试者可以在适当的时间间隔后重新筛选，而不是被排除。
- •在 Day 1 研究干预给药前 14 天内食用葡萄柚、酸橙、杨桃或含有这些水果的果汁，或计划在研究期间使用。
- •研究者或申办者认为存在导致受试者不适合入组的其他未说明原因。
结局指标
主要结局
治疗期间（最长 144 周）MDS-UPDRS 第 II 和 III 部分评分总和至明确恶化的时间
时间窗: 治疗期间（最长 144 周）
次要结局
- 出现治疗后出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的受试者数量（最长 146 周）(最长 146 周)
- 治疗期间 MDS-UPDRS 第 II 部分评分至明确恶化的时间(最短 48 周，最长 144 周)
- 第 48 周 MDS-UPDRS 第 II 和 III 部分评分总和相对基线的变(从基线到第 48 周)
- 治疗期间 Schwab 和 England 日常生活活动量表(SE-ADL) 中至明确恶化的时间(最短 48 周，最长 144 周)
- MDS-UPDRS 第 I、II 和 III 部分评分总和较基线的变化(从基线至第 48 周)
研究者
徐珊珊
Biogen Idec Research Limited/渤健生物科技（上海）有限公司/Patheon Inc.
研究点 (109)
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