ChiCTR2400091998尚未招募4 期
一项在中国秋水仙碱耐药的家族性地中海热（FMF）患者中皮下注射 Anakinra 的前瞻性、开放性、单臂、多中心、上市后、疗效和安全性研究
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 从基线至后续研究访视（直至第 6 个月），每例患者 FMF 每月发作次数的变化。 基线 FMF 发作频率，基于研究药物开始给药前 2 个月内患者报告的 FMF 每月平均发作次数来确定。
研究概览
简要总结
评估 Anakinra 在中国秋水仙碱耐药的 FMF 患者中的疗效。 秋水仙碱耐药的 FMF 的定义：秋水仙碱耐药定义为依从性良好的患者接受秋水仙碱最大耐受剂量（≥2 至≤3 mg/天）治疗≥6 个月后，4 个 FMF 部位（腹部、胸部、关节或皮肤）中的任一部位仍每月发作≥1 次。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •患者或法定监护人代表已签署知情同意书。
- •年龄≥2 岁且体重≥10 kg 的男性或女性患者。
- •通过基因检测阳性（即 MEFV 基因的两个等位基因均发生突变[即，纯合突变或复合杂合突变]）确诊为 FMF（采用 Tel Hashomer 标准）[62]。
- •在入组研究前的 2 个月内，患者估计平均每月至少有 2 次急性 FMF 发作。
- •患者必须对秋水仙碱治疗耐药。 秋水仙碱耐药的 FMF 的定义：秋水仙碱耐药定义为依从性良好的患者接受秋水仙碱最大耐受剂量（≥2 至≤3 mg/天）治疗≥6 个月后，4 个 FMF 部位（腹部、胸部、关节或皮肤）中的任一部位仍每月发作≥1 次[4]。
- •有生育能力的女性患者和有女性性伴侣的男性患者在研究期间必须采取有效的避孕方法（禁欲是一种可能的选择），有生育能力的女性患者在入组前的妊娠试验结果必须呈阴性
- •在筛选访视时，通过入组前 8 周内使用纯化蛋白衍生物（PPD）进行的 Mantoux 结核菌素皮肤试验（TST）或γ-干扰素释放试验（IGRA）（如 QuantiFERON® TB Gold Plus（QFT Plus）或 T-Spot®（TB 试验））证实结核病筛查阴性。阴性结果必须辅以病史、体格检查和胸部 X 线检查进行判断。TST 或 IGRA 阳性的患者，无论是否有活动性或临床疑似潜伏性结核病，都没有资格入组研究。既往接种过结核病疫苗的患者：IGRA 阳性患者无资格入组本研究；硬结≥15 mm 的 TST 阳性患者也无资格入组本研究，硬结＜15 mm 的 TST 阳性患者同样也无资格入组本研究，除非随后进行 IGRA 检测并且结果呈阴性。
排除标准
- •入组前 30 天内参加过另一项干预性临床研究。
- •入组前 5 个半衰期内接受过研究性药物治疗。
- •曾接受或正在接受 Anakinra 或任何其他 IL-1 抑制剂治疗。然而，如果患者因疗效不佳 以外的原因而停用卡那单抗或利纳西普且经过至少 130 天的卡那单抗洗脱期或 35 天的利纳西普洗脱期，则允许既往接受过卡那单抗或利纳西普治疗的患者入组本研究。因疗效不佳或难治性疾病而停用卡那单抗或利纳西普的患者不允许入组本研究。
- •入组前接受过以下治疗： • 入组前 24 小时内接受过麻醉性镇痛药治疗 • 入组前 2 周内接受过氨苯砜或依那西普治疗。 • 入组前 72 小时（3 天）内接受过糖皮质激素的关节内、肌内或静脉给药，或入组前 4 周内接受过免疫球蛋白静脉输注 • 入组前 10 周内接受过来氟米特，入组前 8 周内接受过英夫利昔单抗，入组前 15 周内接受过阿达木单抗 • 入组前 72 小时（3 天）内接受过沙利度胺，入组前 5 天内接受过环孢素，入组前 1 周内使用过霉酚酸酯，入组前 25 天内接受过 6-巯基嘌呤，入组前 72 小时（3 天）内接受过硫唑嘌呤，入组前 96 小时（4 天）内接受过环磷酰胺，入组前 48 小时（2 天）内接受过苯丁酸氮芥，入组前 24 小时（1 天）内接受过托法替布，入组前 72 小时（3 天）内接受过巴瑞替尼以及入组前 5 个半衰期内接受过任何其他 JAK 抑制剂，入组前 1 周（7 天）内接受过甲氨蝶呤以及入组前 12 周内接受过任何其他免疫抑制剂治疗 • 入组前 16 周内接受过托珠单抗或入组前 5 个半衰期内接受过任何其他免疫调节药物 • 入组前 13 周内接受过利妥昔单抗
- •入组前 4 周内接种过活疫苗。
- •基线时已知存在或疑似存在活动性、慢性或复发性细菌、真菌或病毒感染，包括但不限于基线时的结核病、HIV 感染、Covid-19 感染、乙型肝炎或丙型肝炎感染
- •有肝脏疾病或肝脏损伤的临床证据，表现为肝功能检查异常： a. AST 或 ALT>5 × ULN，或 b. AST 或 ALT>3 × ULN 和胆红素升高>2 × ULN。
- •存在严重慢性肾病（CKD）4 期和 5 期（估计肌酐清除率<30 mL/min/1.73m2）
- •基线诊断为淀粉样变性。
- •存在中性粒细胞减少症（ANC<1.5 × 109/L）。
- •存在血小板减少症（血小板计数<100 × 109/L）。
- •入组前 5 年内有恶性肿瘤史。基底细胞皮肤癌、宫颈原位癌或治愈后的低危前列腺癌除外。
- •有自身免疫性疾病和其他自身炎症性疾病的病史：I 型糖尿病、胃肠道疾病（如克罗恩病、溃疡性结肠炎和肠易激综合征）。有活动性缺血性心血管疾病、充血性心力衰竭和慢性阻塞性肺疾病的病史。
- •已知对大肠杆菌衍生蛋白或 Anakinra 的任何成分过敏者。
- •可预见无法配合给定指示或研究程序的患者。
- •研究者认为存在的任何医学或心理状况或实验室结果可能会影响患者遵循研究方案要求的能力或使患者不适合入选研究和接受 IMP 治疗。
研究组 & 干预措施
Anakinra 组
干预措施: Anakinra 组
结局指标
主要结局
从基线至后续研究访视（直至第 6 个月），每例患者 FMF 每月发作次数的变化。 基线 FMF 发作频率，基于研究药物开始给药前 2 个月内患者报告的 FMF 每月平均发作次数来确定。
时间窗: 从基线至后续研究访视（直至第 6 个月）
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (5)
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2 期
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