CTR20252345进行中（未招募）3 期
一项评价 LP352 治疗儿童和成人 Dravet 综合征患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
未提供101 个研究点 分布在 12 个国家开始时间: 2025年6月20日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 试验地点
- 101
- 主要终点
- 治疗期间可计数运动性癫痫发作频率（28 天平均值）相对于基线（28 天平均值）的变化百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的评价通过可计数运动性癫痫发作评估的 LP352 治疗 DS 的疗效关键次要目的 a 评价 LP352 治疗 DS 的安全性和耐受性 b 评价 LP352 治疗 DS 的疗效次要目的 a 通过总体癫痫发作评价 LP352 治疗 DS 的疗效 b 评价 LP352 对 DS 患者无癫痫发作率的影响 c 评价 LP352 对 DS 患者无癫痫发作结局的影响 d 使用 PopPK 表征 LP352 的血浆爆率量，并进行 ER 分析
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者的癫痫发病年龄 >1 月龄且 <20 月龄。
- •受试者至少有以下 1 种癫痫发作类型病史：长时间全身强直-阵挛发作、偏侧阵挛性发作、肌阵挛性发作、强直性发作、失张力发作、非典型失神发作、伴有意识障碍的局灶性发作和癫痫非抽搐状态。
- •受试者目前发生了以下至少 1 种可计数运动性癫痫发作类型的事件：全身强直-阵挛发作、强直性发作（双侧）、阵挛性发作（双侧）、失张力发作（双侧）伴躯干 / 腿部受累、局灶运动性发作（包括半阵挛性发作）和局灶性至双侧强直-阵挛发作。
- •受试者在筛选前 3 个月内平均每月至少有 4 次可计数运动性癫痫发作。
- •受试者在筛选前以稳定剂量服用 1 至 4 种 ASM 至少 4 周。
- •受试者、其父母或看护人愿意并且能够（根据研究者的判断）遵守在整个研究期间填写日记的要求。
- •受试者必须愿意并能够提供书面知情同意；在受试者无法提供同意的情况下，必须由适当的法定代理人提供知情同意，并且受试者需要在参加研究前给予认同（根据当地法规）。如果受试者不能给予认同（即，由于发育状态），研究者应记录未获得认同的原因。
排除标准
- •受试者有婴儿痉挛 / 癫痫痉挛病史。
- •受试者在筛选前 3 个月内因治疗需要机械通气的癫痫持续状态而入住医疗机构。
- •磁共振成像或基因检测显示受试者患有神经变性疾病。
- •受试者有与主要病因无关的获得性病变 / 损伤，这可能是癫痫发作的继发性原因。
- •受试者正在接受以下排除的药物之一：fenfluramine 或 lorcaserin（筛选前 28 天内，或过去其中任何一种治疗失败）、会增加受试者癫痫发作频率的钠通道阻滞剂（筛选前 28 天内）、felbamate（如果筛选前未以稳定剂量治疗 ≥12 个月）、托吡酯或唑尼沙胺（如果未以稳定剂量治疗 ≥6 个月），以及单胺氧化酶（MAO）抑制剂。
- •受试者使用过任何非口服溶液 / 胶囊 / 片剂剂型、非从政府批准的药房获得或含有 ≥50% THC 的大麻制品或大麻二酚。
- •受试者患有不稳定且具有临床意义的神经系统疾病（正在研究的疾病除外；例如，复发性卒中）、精神疾病、心血管疾病（例如，肺动脉高压、心脏瓣膜病、直立性低血压 / 心动过速）、肺部疾病、肝病、肾病、代谢疾病、胃肠疾病、泌尿系统疾病、免疫系统疾病、造血系统疾病或内分泌疾病或其他可能影响受试者参与研究的能力或可能混淆研究结果的异常。
- •受试者不愿意遵守任何研究要求或时间表。
结局指标
主要结局
治疗期间可计数运动性癫痫发作频率（28 天平均值）相对于基线（28 天平均值）的变化百分比
时间窗: 治疗结束
次要结局
- TEAE 发生率和严重程度、安全性实验室参数、体格检查结果、生命体征、身高和体重、12 导联 ECG、对 C-SSRS 的回答、PHQ-9 总分和第 9 题得分(整个研究期间和研究结束)
- 治疗期间 50%应答率相比基线的情况、维持治疗期间可计数运动性癫痫发作频较基线的变化百分比(治疗结束)
- 总体癫痫发作(整个研究期间和研究结束)
- 无癫痫发作率(整个研究期间和研究结束)
- 无癫痫发作结局(整个研究期间和研究结束)
- 关键血浆暴露量指标（例如，Cmax、Cavg、Ctrough、AUCtau）(研究结束)
研究者
何艳
Longboard Pharmaceuticals, Inc./百时益医药研发（北京）有限公司/Avema Pharma Solutions
研究点 (101)
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