CTR20252959招募中1 期
评价人异体诱导性多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411 细胞注射液）治疗早发型帕金森病安全性、耐受性和有效性的 I/II 期临床研究
士泽生物医药（苏州）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年7月25日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- AE/SAE 的发生率和严重程度
研究概览
简要总结
主要目的：评价 XS411 细胞注射液治疗 EOPD 的安全性和耐受性 次要目的：评价 XS411 细胞注射液治疗 EOPD 的初步有效性；评价 XS411 细胞注射液治疗 EOPD 后黑质纹状体多巴胺递质系统的改善 探索性目标：探索 XS411 细胞注射液给药后临床自杀风险的变化；探索 XS411 细胞注射液给药后免疫学相关指标的变化；探索分析 EOPD 的致病相关基因型及其与预后的可能关系
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 70岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •18 周岁≤发病年龄≤50 周岁，诊断为 EOPD（符合 MDS 2015 帕金森病临床诊断标准）
- •18 周岁≤入组年龄≤70 周岁，男性 / 女性
- •筛选时关期改良 Hoehn-Yahr 分级为 3-4，开期改良 Hoehn-Yahr 分级≤3
- •关期 MDS-UPDRS-III 评分>30
- •L-dopa 负荷试验阳性
- •使用《中国帕金森病治疗指南（第四版）》推荐药物稳定剂量下治疗仍不能充分控制运动波动
- •给药前接受稳定剂量的抗 PD 药物至少 4 周，且每日 L-dopa 用药量≥300mg
- •能接受手术麻醉，适合麻醉状态下行神经外科手术，能够进行脑部计算机断层扫描（CT）／MRI 检查
- •参与者同意推迟任何其它可择期的神经外科手术
- •参与者同意在给药后不参与任何其他临床研究
- •参与者或法定代理人理解并遵守研究流程，自愿参加并签署 ICF
排除标准
- •既往接受过脑部手术；以及接受过经研究者判定会影响参与本研究的其他外科手术者；或有手术禁忌症者或其他神经外科手术禁忌症者
- •正在接受 L-dopa 肠灌注、阿扑吗啡注射或抗 PD 药物连续每日输注治疗的患者
- •给药前使用过肉毒杆菌毒素、苯酚、蛛网膜下腔注射巴氯芬或采用了治疗肌张力障碍或痉挛状态的介入治疗者
- •筛选访视前长期、大量使用过糖皮质激素或免疫抑制药物者
- •给药前接受了电休克治疗者
- •筛选前接种过或计划在试验期间接种疫苗者
- •有精神疾病史者，且经研究者判断不适合参与研究；或当前或筛选前一年内有严重的自杀意念，或有任何自杀尝试史
- •患有活动性癫痫或正在使用抗癫痫药物者
- •有痴呆或重度认知功能障碍病史
- •筛选时有严重抑郁者，有严重焦虑者
- •既往头部 CT/MRI 检查显示有脑损伤，或脑影像异常的患者
- •存在自身免疫性疾病且病情未控制者
- •既往患有严重心脑血管疾病史者或其他严重的全身性疾病者
- •筛选期存在严重的关节炎、跛行、卒中导致的严重后遗症、严重骨质疏松症、严重外伤史等经研究者评估影响研究评价者
- •患有恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤疾病史者
- •签署 ICF 前有活动性弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者，或术前不能暂停使用抗血小板药物或其他抗凝药物者
- •既往有凝血功能异常史，经研究者判断影响细胞植入操作
- •筛选时有免疫学检查异常、血压控制不理想、血糖控制不佳的患者、实验室检查结果不符合研究要求
- •研究者认为的可能影响参与者参加研究或影响研究结局的活动性感染
- •对研究过程中用到的药物或其任意组分有药物禁忌或过敏史者，或对同类药物或其他大环内酯类药物过敏者，或有过敏体质
- •处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间怀孕
- •有生育能力的女性给药前妊娠试验结果为阳性；有生育能力的女性、未绝育且伴侣具有生育能力的男性参与者，从签署 ICF 开始至给药后至少 24 个月不能采取有效的避孕措施；女性参与者不同意从签署 ICF 开始至给药后至少 24 个月不捐赠卵子，男性参与者不同意从签署 ICF 开始至给药后至少 24 个月不捐赠精子
- •正在参加其它临床试验者，或在给药前参加过其它临床研究且接受过干预治疗的参与者
- •研究者认为任何危及参与者安全或影响研究评估的其他情况
结局指标
主要结局
AE/SAE 的发生率和严重程度
时间窗: 给药后 28 天
DLT 的发生率
时间窗: 给药后 28 天
生命体征、体格检查、12 导联 ECG、临床实验室检查、头部 MRI 检查
时间窗: 给药后 28 天
次要结局
- MDS-UPDRS 第 I、II、III、IV 部分评分相对于基线的变化(给药后第 28 天、3、6、9、12 个月)
- 帕金森病 Hoehn-Yahr（改良）分级量表评分相对于基线的变化(给药后第 28 天、3、6、9、12 个月)
- 口服药物 LED 相对于基线的变化(给药后第 28 天、3、6、9、12 个月)
- 基于帕金森病日记记录的 “开”“关”期时间较基线的变化(给药后第 28 天、3、6、9、12 个月)
- CGI-C、CGI-S、MoCA、HAMA、HAMD-17、PDSS-2、PDQ-39 评分相对于基线的变化(给药后第 28 天、3、6、9、12 个月)
- 脑 PET 显示的纹状体 18F-DOPA 摄取量较基线的变化(给药后第 6、12 个月)
研究者
研究点 (1)
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