CTR20220447进行中（未招募）3 期
一项评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服 Rilzabrutinib（PRN1008）的疗效和安全性的包含开放标签扩展期的Ⅲ期、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照、平行组研究
未提供141 个研究点 分布在 10 个国家目标入组 23 人开始时间: 2022年3月15日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 23
- 试验地点
- 141
- 主要终点
- 不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期的最后 12 周中的至少 8 周能够达到血小板计数≥50,000/μL 的患者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要疗效目的 基于在 24 周盲态治疗期的最后 12 周中的至少 8 周能够达到血小板计数≥50,000/μL 的成人患者比例，证明 rilzabrutinib 与安慰剂相比在难治性 / 复发性 ITP 患者中的疗效。 关键次要疗效目的 评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib 与安慰剂相比在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。 评价在不使用补救治疗的情况下，rilzabrutinib 与安慰剂相比在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数方面的作用。 评价 rilzabrutinib 与安慰剂相比在至首次血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的时间方面的作用。 评价 rilzabrutinib 与安慰剂相比在需要使用补救治疗的患者比例方面的作用。 评价 rilzabrutinib 与安慰剂相比在特发性血小板减少性紫癜出血评估量表（IBLS）评估较基线的变化方面的作用。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄在 12 至<18 岁原发性 ITP 病程>6 个月或年龄≥18 岁原发性 ITP 病程>3 个月的男性和女性患者。
- •对 IVIg/抗 D 或 CS 的反应（达到血小板计数≥50,000/μL）不持续并且有对任何适当的 ITP 标准治疗疗程不耐受、反应不足或存在任何禁忌的记录的患者。
- •在研究药物首次给药前 14 天内进行的 2 次血小板计数（至少相隔 5 天）的平均值<30,000/μL（并且 2 次血小板计数均≤35,000/μL）。
- •必须根据研究者的临床评估，额外确定 12 至<18 岁的患者是否需要 ITP 治疗。
- •具有足够的血液学、肝脏和肾脏功能（中性粒细胞绝对计数≥1.5×109/L，AST/ALT≤1.5×正常值上限[ULN]，白蛋白≥3 g/dL，总胆红素≤1.5×ULN，[除非患者有记录在案的 Gilbert’s 综合征]，估计的肾小球滤过率（GFR）>50[Cockcroft 和 Gault 法]）。
- •研究第 1 天前 1 周内血红蛋白>9 g/dL。
- •参加临床研究的男性和女性采用的所有避孕措施均应符合当地有关避孕措施的法规要求。
- •患者必须能够提供知情同意书，或提供知情赞同书，同时患者的监护人提供相应的知情同意书，并同意遵循评估计划表。
排除标准
- •有需要或研究期间可能需要化疗或手术治疗的活动性恶性肿瘤史（研究第 1 天前 5 年内），或当前存在此类病症，非黑色素瘤皮肤癌除外
- •在研究第 1 天前 14 天内接受过输血、血液制品、血浆分离或使用过任何其他旨在增加血小板计数的补救药物
- •研究第 1 天前 14 天内改变过 CS 和 / 或 TPO-RA 剂量（与当前剂量相比变化超过 10%）
- •在研究第 1 天前的 5 倍药物消除半衰期或 14 天内（以时间较长者为准）使用过除 CS 以外的免疫抑制药物
- •研究第 1 天前 3 个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾切除术
- •接受过利妥昔单抗治疗的患者入组前 B 细胞计数必须正常
- •在研究药物首次给药前 30 天内或至少 5 倍药物消除半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何研究药物给药；患者不得使用研究用器械进行给药
- •研究药物首次给药前 30 天内接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（rilzabrutinib 除外）治疗的患者没有资格参与研究
- •既往在任何时间接受过 rilzabrutinib 治疗的患者均没有资格参与研究
- •研究第 1 天前 28 天内接种过活疫苗或计划在研究期间接种疫苗
- •计划在给药期内进行手术
结局指标
主要结局
不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期的最后 12 周中的至少 8 周能够达到血小板计数≥50,000/μL 的患者比例。
时间窗: 24 周
不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期的最后 12 周中的至少 8 周能够达到血小板计数≥50,000/μL 的患者比例。
时间窗: 24 周
次要结局
- 在不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数。(24 周)
- 至首次血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平加倍的时间。(24 周)
- 24 周盲态治疗期内需要补救治疗的患者比例。(24 周)
- IBLS 评估较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- TEAE 的发生频率和严重程度。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- 出血 TEAE 的发生频率和严重程度。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- Rilzabrutinib 的血浆浓度。(直到第 52 周)
- 在不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数。(24 周)
- 成人患者（≥18 岁）中 ITP 患者评估调查问卷（ITP-PAQ）的症状、困扰和活动领域较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- 12 至<18 岁的患者中，通过儿童 ITP 评估量表（ITP-KIT）评分测量的疾病特异性 QOL 较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- 在不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数。(24 周)
- 在不使用补救治疗的情况下，在 24 周盲态治疗期内血小板计数≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平至少加倍的周数。(24 周)
- 至首次血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 且<50,000/μL 并且相对于基线水平加倍的时间。(24 周)
- 24 周盲态治疗期内需要补救治疗的患者比例。(24 周)
- IBLS 评估较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- TEAE 的发生频率和严重程度。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- 出血 TEAE 的发生频率和严重程度。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- Rilzabrutinib 的血浆浓度。(直到第 52 周)
- 成人患者（≥18 岁）中 ITP 患者评估调查问卷（ITP-PAQ）的症状、困扰和活动领域较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
- 12 至<18 岁的患者中，通过儿童 ITP 评估量表（ITP-KIT）评分测量的疾病特异性 QOL 较基线的变化。(52 周治疗期，长期扩展期和 4 周随访期)
研究者
赛诺菲
Principia Biopharma Inc./赛诺菲（中国）投资有限公司/Patheon Inc./PCI Pharma Services, Inc.
研究点 (141)
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