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Clinical Trials/CTR20260787
CTR20260787Active, not recruitingPhase 2

一项多中心、单臂、开放、单耳或双耳给药评价 EHT102 注射液治疗非综合征性耳聋的安全性、耐受性和有效性的临床研究

上海佑音医药生物科技有限公司2 sites in 1 countryStarted: March 11, 2026
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Conditions
Drugs

Trial Snapshot

Phase
Phase 2
Status
Active, not recruiting
Sponsor
Locations
2
Primary Endpoint
治疗期间不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率、严重程度及与试验药物的相关性；
Study OverviewStudy DesignEligibility CriteriaOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Study Overview

Brief Summary

在 1 ~ 17 岁的 DFNB9 患者中进行考察 EHT102 注射液治疗 DFNB9 的安全性、耐受性和初步有效性，并确定最大耐受剂量（MTD）和 / 或Ⅲ期研究的目标剂量：评估 EHT102 注射液单次（单耳或双耳）给药于 DFNB9 患者的安全性及耐受性；评估 EHT102 注射液治疗 DFNB9 的初步有效性；评估 EHT102 注射液在 DFNB9 患者中单次（单耳或双耳）给药后的药代动力学（PK）特征；评估 EHT102 注射液在 DFNB9 患者中的免疫原性；探索性目的和长期安全性。

Study Design

Study Type
安全性和有效性
Primary Purpose
单臂试验
Masking
开放

Eligibility Criteria

Ages
1岁(最小年龄) to 17岁(最大年龄) (—)
Sex
All

Inclusion Criteria

  • •试验参与者和 / 或其监护人须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署知情同意书，并愿意按照试验所规定的时间点进行随访；
  • •能在监护人帮助下与研究者进行良好的沟通并遵守研究者的要求。对于无成熟语言能力的幼儿，能在监护人帮助下配合并遵守研究者的要求；
  • •试验参与者和 / 或监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许；
  • •年龄 1~17 岁（包含临界值），性别不限；
  • •根据基因检测报告显示为 DFNB9 先天性耳聋，且存在 OTOF 纯合或复合杂合突变*；*致病变异需经由两名或两名以上临床遗传学专家依据 ACMG 指南评判为“致病”或“可能致病”等级，且排除其他耳聋相关基因导致患者耳聋的可能性。
  • •通过 ABR 评估的重度及以上耳聋（≥65 dB），其中哨兵试验参与者的 ABR>90 dB#；#本试验首先入选极重度或更严重（如 ABR > 90 dB）的听力损失患者，待收集一定安全性数据后，再考虑入组重度听力损失试验参与者（≥ 65 dB。）
  • •满足耳科手术要求：如 3 个月内或筛查时通过计算机断层扫描（CT）和核磁共振成像（MRI）排除如中-内耳畸形、前庭-蜗神经发育异常以及耳部炎症等；并经研究者确认满足手术资格；
  • •DPOAE 检测可正常引出。

Exclusion Criteria

  • •其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，如：3 个月内 CT/MRI 检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征等；
  • •预先存在耳科疾病且经研究者评估会影响计划的手术或干扰研究终点的评价，如：急-慢性中耳炎、梅尼埃病、听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等；
  • •曾有药物滥用史，或 6 个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类、顺铂、袢利尿剂等），或 3 个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或 1 个月内有活（减毒）疫苗接种；
  • •免疫力低下者以及有免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）检测阳性，患有其他经研究者评估的无法使用免疫抑制剂的获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史；
  • •患有严重的全身疾病或者严重的急性期疾病，如肺结核、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全、或胃肠道溃疡等；
  • •由外科医生、麻醉师或指定人员认定的手术或麻醉禁忌症患者。如过去 6 个月内发生心脑血管意外，包括心肌梗死、心力衰竭、心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作及任何被研究者判断为不适参加本试验的其他心脏疾病等；或对计划使用的药物过敏；
  • •给药前 6 个月内参加过基因治疗的临床试验，或计划在研究给药后 1 年内准备参加任何涉及药物或器械的干预性临床试验，或者处于参加其它临床试验末次给药后的 5 个半衰期内；
  • •筛查时目标给药耳部存在植入物（如：人工耳蜗）；
  • •针对 AAV1 的中和抗体滴度>1:2000；
  • •伴有其它严重先天性疾病；
  • •既往有明确的神经或精神障碍史，包括癫痫或痴呆；
  • •需要长期服用抗凝制剂而短期无法暂停的患者；
  • •既往有放化疗史且经研究者评估可能影响试验的患者；
  • •以下任意一种或多种情况：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎抗体（HCV Ab）阳性且 HCV RNA 定量（仅在 HCV Ab 阳性的试验参与者中进行）检测高于检测下限、梅毒螺旋体抗体（TP Ab）阳性（注：若 HBsAg 阳性须进一步通过乙肝病毒脱氧核糖核酸[HBV DNA]滴度检测[HBV DNA 低于检测下限者可以入组]）；
  • •有生育能力的女性给药前妊娠试验结果为阳性；有生育能力的女性、未绝育且伴侣具有生育能力的男性试验参与者，从签署 ICF 开始至给药后至少 24 个月不能采取有效的避孕措施；
  • •研究者认为试验参与者不适合参加本临床研究的其它情况。

Outcomes

Primary Outcomes

治疗期间不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率、严重程度及与试验药物的相关性；

Time Frame: 给药后 52 周内

剂量限制性毒性（DLT）的发生率；

Time Frame: 给药后 52 周内

生命体征、体格检查、12 导联心电图（ECG）、实验室检查、耳镜检查、声导抗测试、影像学检查等。

Time Frame: 给药后 52 周内

Secondary Outcomes

  • 各测试频率的 ABR 阈值相对于基线的变化；(给药后第 4、13、26、52 周)
  • 各测试频率的听觉稳态反应（ASSR）阈值相对于基线的变化(给药后第 4、13、26、52 周)
  • 行为学测听阈值相对于基线的变化；(给药后第 2、4、8、13、19、26、32、42、52 周)
  • 言语识别水平相对于基线的变化（通过问卷调查或言语测试的方法(给药后第 2、4、8、13、19、26、32、42、52 周)
  • 血液、唾液、尿液、耳拭子、鼻拭子以及粪便（在可行的情况下采集）样本中腺相关病毒（AAV）载体基因组（vg）载量等(给药后第 1、2、5 天及第 2、4、13、26、52 周)
  • 抗 AAV（Anti-AAV）抗体：检测血清中抗 AAV 总抗体的水平等(给药后第 2、4、13、26、52 周)

Investigators

Sponsor
上海佑音医药生物科技有限公司

Study Sites (2)

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