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临床试验/NCT06556615
NCT06556615招募中不适用

Development and Validation of a Standardized Assessment Instrument for Health-related Quality of Life (HrQoL) in Patients With Classical Homocystinuria

University Children's Hospital, Zurich1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 80 人开始时间: 2025年1月15日最近更新:
适应症

试验速览

阶段
不适用
状态
招募中
发起方
入组人数
80
试验地点
1
主要终点
HrQol

研究概览

简要总结

Patients, parents of young / handicapped patients, and experts will be interviewed to collect contents relevant for HrQoL in CBS deficiency. Based on these data, a questionnaire will be developed and tested for comprehensibility in patients and parents of young / handicapped patients. A final questionnaire version will be tested for psychometric criteria including validity and reliability.

研究设计

研究类型
Observational
观察模型
Other
时间视角
Prospective

入排标准

年龄范围
8 Years 至 —(Child, Adult, Older Adult)
性别
All
接受健康志愿者

入选标准

  • 未提供

排除标准

  • 未提供

结局指标

主要结局

HrQol

时间窗: through study completion, an average of 6 months

Hrqol

次要结局

未报告次要终点

研究者

发起方
University Children's Hospital, Zurich
申办方类型
Other
责任方
Sponsor

研究点 (1)

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