CTR20202528TerminatedPhase 1/2
一项 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的 IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性的Ⅰ/II 期、单臂、开放性临床研究
Not provided6 sites in 1 country59 target enrollmentStarted: December 22, 2020
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 1/2
- Status
- Terminated
- Enrollment
- 59
- Locations
- 6
- Primary Endpoint
- I 期指标-通过 DLT 的评估确定 ATG-016 治疗的 MTD 和 RP2D
Study Overview
Brief Summary
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Detailed Description
评估 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的 IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •知晓并自愿签署知情同意书
- •美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 分
- •在进入研究筛选时的预期寿命>3 个月
- •育龄期女性患者在筛选时的血清妊娠试验结果必须呈阴性（育龄期女性是指经期已开始且不处于绝经后期和未接受手术绝育[例如，子宫切除术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术]的所有女性。绝经后期是指因非特定原因连续闭经超过 12 个月。正在使用口服避孕药或宫内节育器等机械避孕方法的女性应视为具有生育能力）。育龄期女性患者必须同意在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3
- •个月内使用高效避孕方法
- •男性受试者（包括已经接受过输精管结扎术者）必须同意在与育龄妇女的性生活中使用避孕套且自签署 ICF 之日起在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3 个月内无使女方怀孕计划
Exclusion Criteria
- •既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复到 1 级或基线水平（脱发、中性粒细胞减低、贫血和血小板减低除外，中性粒细胞、血红蛋白和血小板的标准遵循排除标准 5）
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）病毒感染病史
- •异基因造血干细胞移植史
- •严重的精神或医学状况，研究者判断可能会干扰患者的治疗、依从性或知情同意的能力
- •遗传性出血性疾病的患者，如血友病 A、血友病 B、血管性血友病
Outcomes
Primary Outcomes
I 期指标-通过 DLT 的评估确定 ATG-016 治疗的 MTD 和 RP2D
Time Frame: 16 个月
I 期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性
Time Frame: 25 个月
II 期指标-IRC 评估 ATG-016 治疗 HMA 治疗失败的 IPSSR 中危及以上 MDS 患者的有效性
Time Frame: 25 个月
Secondary Outcomes
- I 期指标-ATG-016 的血浆浓度及其它 PK 参数(12 个月)
- I 期指标-研究者根据 IWG 评价标准评估的 ORR(25 个月)
- I/II 期指标-中心影像学实验室评估的 DCR(12 个月)
- I/II 期指标-中心实验室评估的 HI(12 个月)
- I/II 期指标-中心实验室评估的 TTR(12 个月)
- I/II 期指标-中心实验室评估的 DOR(12 个月)
- I/II 期指标-中心实验室评估的疾病控制持续时间(12 个月)
- I/II 期指标-中心实验室评估的 PFS(12 个月)
- I/II 期指标-使用 KAPLAN-MEIER 法对 OS 分析(12 个月)
- I/II 期指标-摆脱红细胞输注或血小板输注依赖患者的比例(12 个月)
- I/II 期指标-转化为 AML 的时间和频率(12 个月)
- I/II 期指标-完全细胞遗传学缓解率(12 个月)
- II 期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类 型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心 电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性(12 个月)
- II 期指标-评估患者基因突变状况与 ATG-016 的治疗反应的相关性，例如 SF3B1、TET2、ASXL1、DNMT3A、EZH2、SRSF2、U2AF1、RUNX1、 TP53、IDH1/2 等(12 个月)
Investigators
陶然
Karyopharm Therapeutics Inc./Catalent CTS, LLC/上海德琪医药科技有限公司
Study Sites (6)
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