CTR20192442终止3 期
随机、双盲、安慰剂对照并设有开放阶段的 3 期研究，以评价司来帕格用于慢性血栓栓塞性肺高压
未提供183 个研究点 分布在 12 个国家目标入组 60 人开始时间: 2019年12月5日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 183
- 主要终点
- 肺血管阻力(PVR)，第 20 周相较于基线的 PVR 百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究的主要目的是评价在第 20 周时司来帕格相比安慰剂在不可手术的 CTEPH（即技术上不可手术）以及手术（PEA）和 / 或介入（BPA）治疗后持续性 / 复发性 CTEPH 受试者中对 PVR 的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 85岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在 ICF 上签署姓名 和日期。
- •筛选（访视 1）时年龄≥18 岁（研究所在司法辖区可以提供同意的法定年龄）且≤85 岁的男性和女性受试者。
- •受试者被诊断为 CTEPH，且经相应的 AC（CSAC 或 CAC）证实不可手术[见第 3.4.3 节]，定义为以下选项之一：
- •a. 不可手术的 CTEPH（即技术上不可手术）：
- •CTEPH 的诊断基于随机化（访视 2）之前 14 个月内进行的以下至少两项评估：
- •o 通气 / 灌注（V/Q）扫描，
- •o 肺血管造影（PA），
- •o 计算机断层扫描肺血管造影（CTPA），和 / 或
- •o 磁共振血管造影（MRA）。
- •在充分抗凝开始后至少 90 天进行的 RHC（和 LHC，如有必要） 显示：
- •o 对于血流动力学队列，静息 PVR≥400 dyn.sec/cm5 或≥5 Wood 单位，而对于非血流动力学队列，则静息 PVR≥300 dyn.sec/cm5 或≥3.75 Wood 单位，
- •o mPAP≥25 mmHg，
- •o 肺动脉楔压（PAWP）≤15 mmHg，或者，如果无法获得或不可靠，左心室舒张末期压力（LVEDP）≤15 mmHg。
- •b. BPA 后持续性 / 复发性 CTEPH，且认为不可手术：
- •CTEPH 的诊断基于最近一次介入（BPA）治疗后以及随机化（访视 2）之前 14 个月内进行的以下至少一项评估：V/Q 扫描、PA、CTPA 或 MRA。
- •在最近一次介入（BPA）治疗后至少 90 天和充分抗凝开始后至少 90 天进行的 RHC（和 LHC，如有必要）1 显示：
- •o 对于血流动力学队列，静息 PVR≥400 dyn.sec/cm5 或≥5 Wood 单位，而对于非血流动力学队列，则静息 PVR≥300 dyn.sec/cm5 或≥3.75 Wood 单位，
- •o mPAP≥25 mmHg，
- •o PAWP≤15 mmHg，或者，如果无法获得或不可靠，LVEDP≤15 mmHg。
- •WHO FC I-IV 级的 PH。
- •在筛选访视时（访视 1），受试者能够进行 6MWT，最小距离为 100 米，最大距离为 450 米。
- •有生育能力的女性[见第 4.5.1 节中的定义]只有符合以下所有条件时才具备入选资格：
- •a. 筛选时血清妊娠试验阴性，随机化时尿妊娠试验阴性。
- •b. 同意在研究期间以及研究治疗终止后至少 30 天内每月进行一次尿妊娠试验。
- •c. 同意从筛选访视起直到研究治疗终止后至少 30 天，使用第 4.5 节中描述的避孕方法。如果选择激素避孕药，则必须在随机化之前服用至少 1 个月。
- •受试者被诊断为 CTEPH，且经相应的 AC（CSAC 或 CAC）证实不可手术[见第 3.4.3 节]，定义为以下选项之一：
- •c. PEA（包括 PEA+BPA）后持续性 / 复发性 CTEPH：
- •CTEPH 的诊断基于最近一次手术（PEA）或介入（BPA）治疗后以及随机化（访视 2）之前 14 个月内进行的以下至少一项评估：V/Q 扫描、PA、CTPA 或 MRA。
- •在最近一次手术（PEA）或介入（BPA）治疗后至少 90 天和充分抗凝开始后至少 90 天进行的 RHC（和 LHC，如有必要）1 显示：
- •o 对于血流动力学队列，静息 PVR≥400 dyn.sec/cm5 或≥5 Wood 单位，而对于非血流动力学队列，则静息 PVR≥300 dyn.sec/cm5 或≥3.75 Wood 单位，
- •o mPAP≥25 mmHg，
- •o PAWP≤15 mmHg，或者，如果无法获得或不可靠，LVEDP≤15 mmHg。
排除标准
- •计划在随机化后 26 周内进行 BPA。
- •血流动力学队列在用于确定入组资格的基线 RHC（和 LHC，如有必要）之前 90 天内以及非血流动力学队列在随机化（访视 2）之前 90 天内剂量改变或启用新的 PH 特异性治疗。
- •在随机化（访视 2）之前 90 天内使用前列环素（依前列醇）、前列环素类似物（即曲前列环素、伊洛前列素、贝前列素）或前列环素受体激动剂（即，司来帕格/Uptravi®）治疗，但在 RHC 期间的血管扩张药测试时给予的药物除外。
- •在基线 RHC（和 LHC，如有必要）之前 1 周内剂量改变或启用新的利尿剂和 / 或钙通道阻滞剂。
- •研究者评估的严重冠心病或不稳定性心绞痛。
- •筛选前 6 个月内或筛选期间的心肌梗死。
- •未进行密切监测的失代偿性心力衰竭。
- •研究者评估的严重心律失常。
- •筛选前 3 个月内或筛选期间的脑血管事件（例如，短暂性脑缺血发作、中风）。
- •先天性或获得性瓣膜缺损伴临床相关的心肌功能障碍（与 PH 无关）。
- •已知或怀疑患有肺静脉闭塞性疾病（PVOD）。
- •已知且经证实的重度肝损害，例如，Child-Pugh C 级。
- •筛选时重度肾衰竭（估算肾小球滤过率<30 mL/min/1.73m2 或血清肌酐>2.5 mg/dL 或 221 μmol/L）。
- •根据研究者的判断，已知或怀疑患有未受控制的甲状腺疾病。
- •怀孕、计划怀孕或哺乳。
- •在随机化之前 14 天内使用强效细胞色素 P-450 2C8 抑制剂（CYP2C8；例如吉非贝齐）或中效 CYP2C8 诱导剂（例如，利福平）治疗。
- •筛选（访视 1）或随机化（访视 2）时 SBP<90 mmHg。
- •已知对司来帕格或同类别药物或其任何辅料过敏。
- •在随机化之前 3 个月内接受或计划接受另一种试验性治疗。
- •任何可能影响执行可靠且可重复 6MWT 的并存情况，包括使用助行工具（手杖、助行器等）。
- •任何已知的可能干扰治疗依从性、研究执行或结果解释的因素或疾病，如药物或酒精依赖或精神疾病。
- •已知患有危及生命的疾病，预期寿命<12 个月。
结局指标
主要结局
肺血管阻力(PVR)，第 20 周相较于基线的 PVR 百分比
时间窗: 第 20 周，在给药后 2-5 小时内评估
次要结局
- 6 分钟步行距离(6MWD)自基线到第 26 周的变化(第 26 周)
- 截至第 52 周，与肺高压相关的住院或死亡率(基线到第 52 周)
- 截至第 52 周，发生临床恶化的时间(基线到第 52 周)
- 基线至第 26 周世界卫生组织功能分级(WHO FC)改善的受试者百分比(第 26 周)
- PAH-SYMPACT（TM）分数自基线到第 26 周的变化(第 26 周)
- Borg 呼吸困难指数自基线到第 26 周的变化(第 26 周)
- N 端 B 型利钠肽原(NT pro-BNP)自基线到第 26 周的变化(第 26 周)
- 全因死亡或计划外的 PH 相关住院(治疗至双盲结束（最多到第 52 周）)
研究者
安英华
爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司
研究点 (183)
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