CTR20130863已完成4 期
评价地拉罗司治疗伴铁过载的非输血依赖性地中海贫血患者的有效性和安全性的开放性、多中心研究
未提供4 个研究点 分布在 3 个国家目标入组 63 人开始时间: 2014年8月1日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 63
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 治疗 52 周后 LIC 相对于基线的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价地拉罗司治疗伴铁过载的非输血依赖性地中海贫血患者（LIC ≥ 5 mg Fe/g 肝脏 dw 和 SF≥ 300 ng/mL）的长期疗效和安全性。评估地拉罗司对患者生活质量的影响。评估患者的内分泌功能。在亚组患者中进行药代动力学分析。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 10岁(最小年龄) 至 NA岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄≥ 10 岁、患有非输血依赖性先天或者慢性贫血的男性或者女性，包括中间型β-地中海贫血，HbE β-地中海贫血或者中间型α-地中海贫血（HbH 病）
- •筛选时经 R2 MRI 检测 LIC≥ 5 mg Fe/g dw
- •筛选时血清铁蛋白≥ 300 ng/ml（连续检测两次，两次检测至少间隔 14 天）
- •在任何筛选程序开始之前获得书面知情同意书
排除标准
- •诊断患有 HbS-β 地中海贫血的患者
- •研究期间预期需要定期输血。在研究期间偶尔接受输血（例如在感染情况下）的患者不被排除
- •研究开始之前 6 个月内接受过任何成分的输血
- •患者无法接受包括核磁共振成像在内的研究评估，例如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起搏器、未被批准安全用于 MRI 的铁磁性金属植入物（例如：某些类型的动脉瘤夹，弹片），以及肥胖患者（超出设备容量限制）
- •明显蛋白尿，表现为在访视 1 或者访视 2 时，在非首次排泄的尿样本中尿蛋白 / 尿肌酐比值>1.0 mg/mg（或者在筛查期获取的三个样本中有两个样本出现上述异常）
- •访视 1 和访视 2 两次检测的肌酐清除率≤ 40 ml/分钟
- •访视 1 和访视 2 两次检测的血清肌酐>正常值上限
- •访视 1 和访视 2 时，ALT>5 倍正常值上限
- •存在活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性，而 HBsAb 阴性）或者丙肝（HCV 抗体阳性，可测出 HCV RNA，且 ALT 超出正常值范围）的临床证据（注意：允许乙型肝炎携带者参加试验。）
- •已知诊断患有肝硬化（如果可以，通过活组织检查证实）
- •曾有与铁螯合治疗相关的显著性视觉和 / 或听觉毒性史
- •HIV 血清学阳性病史（酶联免疫吸附测定法或者蛋白质印迹法）
- •存在可能对研究药物的吸收、分布、代谢或者排泄有显著影响的外科或者内科疾病
- •患有可能干扰血清铁蛋白检测准确性的活动性炎症性疾病
- •妊娠或者哺乳患者，或者未使用高效避孕方法的有生育能力的患者。
- •正在参加另一项临床试验，或者在过去 4 周内接受过全身性试验性药物，或者在筛查前 7 天内接受过局部试验性药物
- •有不依从医疗方案史，或被认为可能不可靠和 / 或不合作，不愿意或不能够遵守试验方案
- •有任何研究药物或其辅料过敏史
- •存在对参与这项研究造成干扰的明显病情（例如控制不良的系统性高血压，经标准医学治疗后仍未控制的不稳定性心脏病，系统性疾病（如心血管、肾脏、肝脏等））
- •入组前 12 个月内有滥用药物或者酗酒史
结局指标
主要结局
治疗 52 周后 LIC 相对于基线的变化
时间窗: 52 周
次要结局
- 基线 LIC >15 mg Fe/g dw 患者中达到 LIC<5 mg Fe/g dw 的患者比例和 LIC 达到 <5mg Fe/g dw 的时间(5 年)
- 在随访期间，从目标 LIC 3 mg Fe/g dw 到首次 LIC ≥5 mg Fe/g dw 的时间(5 年)
- 采用健康状况调查问卷简表–36（SF-36）评估的健康相关结局的变化(3 年)
- 采用儿科生活质量问卷评估的健康相关结局的变化(3 年)
- LIC 随时间相对于基线的变化(5 年)
- 基线和研究结束时 SF 与 LIC 的变化(5 年)
- 不同 NTDT 亚型经地拉罗司治疗 52 周后 LIC 相对于基线的变化(1 年)
- SF 随时间相对于基线的变化(5 年)
- 安全性参数，实验室检测，不良事件（AE）(5 年)
- 治疗期间以下参数相对于基线的变化：总体和游离睾酮（男性），LH 和 FSH（女性），TSH，总体和游离 T4，总体和游离 T3，空腹血浆血糖，胰岛素，胰岛素抵抗和皮质醇(5 年)
- 研究期间的 PK 参数（AUC、Cmax、tmax 和谷浓度）(24 周)
研究者
诺华肿瘤医学热线
Novartis Pharma Schweiz AG/Novartis Pharma Stein AG/北京诺华制药有限公司
研究点 (4)
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