CTR20241294进行中（未招募）3 期
Pozelimab 与 Cemdisiran 联合治疗在症状性全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性
未提供120 个研究点 分布在 12 个国家目标入组 20 人开始时间: 2024年4月25日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 120
- 主要终点
- 重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）总分的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的为： 在症状性全身型重症肌无力（gMG）患者中评价 pozelimab+cemdisiran 对受体征和症状影响的日常功能的影响。 本研究的次要目的为： 1. 评价 pozelimab+cemdisiran（即联合治疗）和 cemdisiran 单药治疗对以下方面的影响： 临床医生评估的重症肌无力（MG）体征和肌力； 症状性 gMG 患者受体征和症状影响的日常功能（仅 cemdisiran 单药治疗）； 受 MG 体征和症状影响的日常功能改善的患者比例；临床医生评估的 MG 体征和肌力改善的患者比例；健康相关的生活质量；出现极轻度 MG 症状的患者比例；患者和临床医生报告的 MG 体征和症状。 2. 评价 pozelimab+cemdisiran 联合治疗和 cemdisiran 单药治疗的安全性和耐受性。 3. 评估血清中总 pozelimab 的浓度 4. 评估血浆中总 C5 的浓度 5. 评估血浆中 cemdisiran 及其代谢物的浓度 6. 评估 pozelimab 的免疫原性 7. 评估 cemdisiran 的免疫原性 8.研究 pozelimab+cemdisiran 联合治疗和 cemdisiran 单药治疗对补体激活的影响
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 析因设计
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时≥18 岁的男性或女性患者（或≥当地法规规定的成年年龄，以较大者为准）。
- •基于自身病史，记录确诊为重症肌无力（MG）并得到既往评估支持的患者，如方案中所述。
- •既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗 LRP4 抗体血清学检查阳性记录，或筛选期检测结果为阳性。
- •筛选时，美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型 II 型-IVa 型。
- •筛选期（第-5 周或第-2 周）和基线（第 1 天）重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。眼科项目占 MG-ADL 总分的比例不得过 50%。
- •目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，或有根据研究者意见未使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因记录。
- •目前正在接受 MG 免疫抑制治疗（IST），或有根据研究者意见未接受 IST 的原因记录。
- •如果目前正在接受 IST 治疗，预计在随机化前或双盲治疗期（DBTP）内不会改变 IST 剂量。
- •其他方案规定的入选标准也适用。
排除标准
- •抗体谱仅肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）阳性的患者（MuSK 阳性基于既往记录的 MuSK 抗体血清学检测阳性史或筛选期间检测的阳性结果）。
- •筛选前 12 个月内胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术。
- •恶性胸腺瘤病史（可纳入 I 期患者），过去 5 年内有癌症史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外。
- •筛选前 1 个月内出现肌无力危象或 MGFA V 型
- •筛选访视前 5 年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录，在筛选期和研究治疗开始前进行疫苗接种除外。
- •已知有脑膜炎球菌疫苗禁忌症（ACWY 群结合疫苗和 B 群疫苗），如方案中所述。
- •需要抗生素进行脑膜炎球菌预防治疗且对计划用于预防治疗的青霉素类和青霉素替代抗生素有禁忌症、警告或预防措施导致无法使用此类治疗的患者，或有导致这些抗生素停用的不耐受史的患者。
- •筛选期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒 RNA 呈阳性。注：对于解读不明确的病例，应与医学监查员进行讨论。
- •有 HIV 感染史或根据当地要求在筛选时检测结果呈阳性。
- •其他方案规定的排除标准也适用。
结局指标
主要结局
重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）总分的变化
时间窗: 从基线到第 24 周
次要结局
- 定量重症肌无力（QMG）评分较基线的变化(第 24 周)
- MG-ADL 应答的患者比例(从基线到第 24 周)
- QMG 应答的患者比例(从基线到第 24 周)
- MG-ADL 应答一致的患者比例(从基线到第 24 周)
- 极轻度症状表达（MSE）的患者比例(第 24 周)
- 重症肌无力复合量表（MGC）总分较基线的变化(第 24 周)
- 重症肌无力生活质量（MG QOL15r）总分较基线的变化(第 24 周)
- MG-ADL 评分阈值改善的患者比例(从基线到第 24 周)
- QMG 评分阈值改善的患者比例(从基线到第 24 周)
- 血浆中 cemdisiran 及其代谢物的浓度(整个研究期间，约为 172 周)
- 接受 pozelimab+cemdisiran 联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中治疗相关不良事件（TEAE）的发生率和严重程度(截至第 24 周)
- 接受 pozelimab+cemdisiran 联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度(截至第 24 周)
- 接受 pozelimab+cemdisiran 联合治疗或安慰剂单药治疗的患者中特别关注的不良事件（AESI）的发生率和严重程度(截至第 24 周)
- 血清中总 pozelimab 的浓度(整个研究期间，约为 172 周)
- 治疗后出现的 pozelimab 抗药抗体（ADA）经时发生率(整个研究期间，约为 172 周)
- 治疗后出现的 cemdisiran ADA 经时发生率(整个研究期间，约为 172 周)
- CH50 的经时变化(整个研究期间，约为 172 周)
- CH50 的经时变化百分比(整个研究期间，约为 172 周)
研究者
周赟云
Regeneron Pharmaceuticals, Inc./再鼎医药（上海）有限公司/Catalent Indiana, LLC
研究点 (120)
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