A Registered Cohort Study on Duchenne Muscular Dystrophy

Ning Wang, MD., PhD.1 个研究点分布在 1 个国家目标入组 2,000 人2019年7月1日

适应症Duchenne Muscular Dystrophy

概览

阶段: 不适用
干预措施: 未指定
疾病 / 适应症: Duchenne Muscular Dystrophy
发起方: Ning Wang, MD., PhD.
入组人数: 2000
试验地点: 1
主要终点: Age at death
状态: 招募中
最后更新: 5年前

概览研究者入排标准结局指标研究点相似试验

概览

简要总结

Dystrophinopathy is a term of X-linked recessive genetic disease, including Duchenne Muscular Dystrophy, Becker Muscular Dystrophy, and the X-linked dilated cardiomyopathy. The aim of this study is to determine the clinical spectrum and natural progression of dystrophinopathy in a prospective multicenter natural history study, to assess the clinical, genetic of patients with dystrophinopathy to optimize clinical management.

注册库

clinicaltrials.gov

开始日期

2019年7月1日

结束日期

2049年12月31日

最后更新

5年前

研究类型

Observational

性别

All

研究者

发起方

Ning Wang, MD., PhD.

责任方

Sponsor Investigator

主要研究者

Ning Wang, MD., PhD.

Professor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

入排标准

入选标准

•Beyond 2 years old
•Diagnosis with Duchenne Muscular Dystrophy, and female carriers, genotypically confirmed
•Diagnosis should be supported by muscle biopsy, if no genetic confirmation.