CTR20210283已完成4 期
一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
未提供8 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 53 人开始时间: 2021年2月18日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 53
- 试验地点
- 8
- 主要终点
- 治疗中出现的不良事件的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
描述在临床实践中氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的安全性特征。 描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。 描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PD（药效动力学）。 描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。 描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •男性和女性受试者，筛选访视时年龄大于或等于 18 岁。
- •研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。
- •有关男性（第 10.4.1 节）和女性（第 10.4.2 节）受试者的生育标准，请参阅附录
- •受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为：
- •a. 变异型 ATTR-CM
- •存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）；
- •超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
- •活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。
- •b.野生型 ATTR-CM
- •不存在变异 TTR 基因型；
- •超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
- •活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定 为 TTR 前体蛋白
- •能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。
排除标准
- •其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究干预给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。
- •既往接受肝脏和 / 或心脏移植的受试者。
- •有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。
- •在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。
结局指标
主要结局
治疗中出现的不良事件的发生率
时间窗: 研究结束
次要结局
- 预定访视时 6-MWT、NT-(研究结束)
- 第 1 天基线（给药前）、第 1、6 和 12 个月（或提前停止研究）时 TTR 稳定化和 TTR 浓度(研究结束)
- 第 1 天、第 6、12 个月（或提前停止研究）时堪萨斯城心肌病患者生活质量问卷总分、EQ-5D-5L 指数评分和 EQ-5D 视觉模拟尺评分、健康调查 12 条简表（SF-12）评分(研究结束)
- PK：第 1 、6 和 12 个月（或提前停止研究）时的氯苯唑酸血浆浓度(研究结束)
研究者
陈诗恒
---/辉瑞投资有限公司
研究点 (8)
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