Tracleer - Therapie bei Patienten mit Downsyndrom und Eisenmengerreaktion: Verträglichkeit und hämodynamische Wirkungen.

Phase 1

• Conditions: Ein wesentlicher Faktor in der Pathogenese der PAH scheint eine gestörte Endothelfunktion mit erhöhter Produktion bzw. vermindertem Abbau von Endothelin-1 zu sein. Bosentan (Tracleer©) ist ein oraler, dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist, der zur Behandlung der PAH auch in Österreich zugelassen ist. Patienten mit Eisenmenger-Komplex stellen eine Besonderheit dar, weil es durch Beeinflussung des pulmonalen Gefäßwiderstandes zu unmittelbaren Rückwirkungen auf den Systemkreislauf kommen kann.

• Registration Number: EUCTR2005-005584-28-AT
• Lead Sponsor: Pediatric Cardiology

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2006-02-06
• Last Update Posted: 8 October 2021

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 20

Inclusion Criteria

1.)Patienten =14 Jahre (männliche oder weibliche)
2.)Funktionelle Leistungsfähigkeit NYHA III und IV
3.)Downsyndrom, simpler Eisenmenger-Komplex aufgrund: Kompletter Atrioventrikulärer Septumdefekt (CVASD) oder Atriumseptumdefekt (ASD) >2cm und/oder Ventrikelseptumdfekt (VSD) >1cm und/oder Offener Ductus arteriosus Botalli (ODB)
4.)PAH bestätigt durch invasive Diagnostik (Herzkatheter): mittlerer Pulmon-arteriendruck über 25 mmHg, Wedge-Druck unter 15mmHg, pulmonaler Gefäßwiderstand über 3 WU.m2
5.)Transcutane, pulsoxymetrische Sättigung (tcSAT) < 90% >70 in Ruhe unter RL
6.)Leberwerte < 3 x Normwerten
7.)Serum-Kreatinin < 1,3 mg%
8.)Ferritin >30ng/ml
9.)Einwilligung der Eltern/Obsorgeberechtigten zu Therapie und follow up einschließlich Herzkatheter

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

1.)Fehlende Einwilligungserklärung
2.)Nicht Erfüllung der Einschlusskriterien
3.)Bestehende Medikation mit oralen Antidiabetika, Prostaglandinen, Phosphodiesterase-Hemmern

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified

Primary Outcome Measures

Name	Time	Method
Main Objective: 1.Dokumentation der Effekte von Tracleer auf die systemische Sauerstoffsättigung bei Patienten mit Downsyndrom und Eisenmenger-Reaktion;Secondary Objective: 2.Dokumentation der Auswirkungen von Tracleer auf:<br>Hämodynamik (Herzkatheteruntersuchung)<br>Funktionelle Belastbarkeit, Mobilität und Dyspnoe<br>Verträglichkeit<br>;Primary end point(s): 1.)tcSAT – Abfall >15% vom Ausgangswert<br>2.)Verschlechterung NYHA und/oder 6MWT und/oder Dyspnoe-Score (>15% vom Ausgangswert)<br>