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临床试验/CTR20230147
CTR20230147已完成2 期

一项在持续性 / 慢性原发性免疫性血小板减少症患者中评价 TAK-079 的安全性、耐受性和有效性的 II 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

未提供53 个研究点 分布在 11 个国家目标入组 2 人开始时间: 2023年2月6日
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试验速览

阶段
2 期
状态
已完成
入组人数
2
试验地点
53
主要终点
发生治疗中出现的不良事（TEAE）的患者百分比。发生 TEAE 的患者百分比，包括≥3 级事件、SAE 和导致 TAK-079 停药的 AE。
研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

主要目的 主要目的是评价 TAK-079 在持续性 / 慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者中的安全性和耐受性 次要目的： 次要目的是评估 TAK-079 对持续性 / 慢性原发性 ITP 患者血小板计数的影响 探索性目的：

  1. 确定 TAK-079 的 PK
  2. 确定 TAK-079 的药效学特征
  3. 探索血小板应答的持久性
  4. 确定 TAK-079 对血小板相关抗体水平和亚型的影响
  5. 需要补救治疗的患者频率和比例
  6. 使用 ITP 出血评分进行出血评估
  7. 确定治疗对健康相关生活质量的影响
  8. 探索疫苗诱导的保护性抗体
  9. 探索 TAK-079 重复给药对抗药物抗体（ADA）和疾病活动度的探索性生物标志物的影响

研究设计

研究类型
安全性和有效性
分配方式
随机化
干预模型
平行分组
盲法
双盲

入排标准

年龄范围
18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
性别
All
接受健康志愿者
否

入选标准

  • •年龄≥18 岁，能够并愿意遵守研究程序。
  • •诊断为 ITP，持续时间≥3 个月，根据美国血液学会 2011 年免疫性血小板减少症循证实践指南（Neunert et al. 2011）或原发性免疫性血小板减少症研究和管理的国际共识报告（Provan et al. 2010）（如当地适用）进行诊断。
  • •筛选期间至少 2 次测量（至少间隔 1 周）的平均血小板计数< 30,000/μL（且单次值≤35,000/μL）。
  • •ITP 诊断得到了既往 ITP 治疗（血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）除外）应答（达到血小板计数≥50,000/μL）的支持。
  • •如果正在接受 ITP 的标准基础治疗，治疗剂量和频率应在给药前至少 4 周内保持稳定。
  • •a） 允许的标准基础治疗可能包括：一种口服皮质类固醇；±一种以下列表中的免疫抑制剂：硫唑嘌呤、达那唑、氨苯砜、环孢素、吗替麦考酚酯、麦考酚钠；±一种 TPO-RA（罗普司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、海曲泊帕）；±fostamatinib。皮质类固醇（包括地塞米松）必须作为口服、每日或隔日治疗给药，而不是冲击治疗。
  • •b） 任何允许的标准基础治疗的剂量必须预期在整个研究期间保持稳定，除非由于毒性需要减少剂量。
  • •对于有生育能力的女性患者，要求妊娠试验结果为阴性。有生育能力的女性患者和男性患者必须在研究期间和停止治疗后 90 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）采取有效、可靠且经批准的避孕方案。
  • •在进行不属于标准医疗护理的任何研究相关程序之前，必须自愿签署知情同意书，并了解患者可随时撤回知情同意，而不会对其后续医疗护理造成任何损害。

排除标准

  • •筛选前 3 周内使用抗凝剂或任何具有抗血小板作用的药物（如阿司匹林）。
  • •筛选前 12 个月内有任何血栓或栓塞事件史。
  • •筛选前 3 个月内有脾切除术史。
  • •筛选前 4 周内使用静脉免疫球蛋白（IVIg）、皮下免疫球蛋白或抗 D 免疫球蛋白治疗，或预期在筛选和给药之间可能使用除患者标准基础治疗外的任何治疗（例如补救治疗）来治疗血小板减少症。
  • •诊断为慢性阻塞性肺疾病（COPD）或哮喘，使用支气管扩张剂前的 1 秒用力呼气量（FEV1）< 50%预测正常值。
  • •注：疑似患有 COPD 或哮喘的患者需要进行 FEV1 测试。
  • •首次给药前 4 个月内使用利妥昔单抗或任何 mAb 进行免疫调节。注：既往暴露于利妥昔单抗的患者在筛选时的 CD19 计数必须在正常范围内。
  • •首次给药前 6 个月内使用除允许的口服免疫抑制剂以外的免疫抑制剂（如环磷酰胺、长春新碱）。
  • •诊断为骨髓增生异常综合征。
  • •在筛选前 4 周内接种过活疫苗，或计划在研究期间接种任何活疫苗。
  • •目前存在研究者认为可能干扰患者参加研究（例如严重的眼部、心血管、肺、血液、胃肠道、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统、恶性肿瘤或感染性疾病）、对患者构成额外风险或可能混淆患者评估的任何医学状况。
  • •在筛选期间或第 1 天研究药物首次给药前妊娠或哺乳。
  • •在研究第 1 天前的 4 周或 5 个半衰期内（以较长者为准）参加过任何其他研究药物研究（包括疫苗研究）或暴露于其他研究药物。
  • •首次研究给药前≤12 周内发生过机会性感染，或目前正在接受慢性机会性感染的治疗，如结核（TB）、肺囊虫肺炎、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、带状疱疹或非典型分枝杆菌。允许在研究治疗开始前 12 周内发生的轻度、局部单纯疱疹感染，前提是病变在研究第 1 天之前在未接受全身治疗的情况下消退。
  • •筛选时表现出具有临床意义的实验室异常：
  • •a） 丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶 > 3 倍正常值上限（ULN）。
  • •b） 总胆红素>1.5 倍 ULN（注：不能根据该标准而排除患者病历中记录的确诊 Gilbert 综合征的患者）。
  • •c） 中性粒细胞绝对计数 <1500/mm3。
  • •d） 血红蛋白 < 8 g/dL。
  • •e） IgG <500 mg/dL。
  • •f） 淋巴细胞计数 <500/mm3。
  • •g） 肌酐清除率（CrCl）<30 mL/min（即，允许 CrCl ≥30 mL/min）。
  • •筛选访视时 T 细胞γ-干扰素释放试验（TIGRA）阳性（结果通过 QuantiFERON-TB Gold 检测或 T-Spot/Elispot 获得），请注意：
  • •a） 如果无法进行 TIGRA 检测，则可使用纯化蛋白衍生物（PPD）皮肤试验作为替代。
  • •b） TIGRA 结果不确定的患者必须符合以下标准：
  • •– PPD 皮肤试验阴性（定义为硬结<5 mm）。
  • •– 患 TB 的风险较低（例如，避免与 TB 阳性个体密切接触）和 / 或在筛选访视前≤6 个月内的胸部 x 线检查未见潜伏性或活动性 TB 证据。
  • •研究者认为可能会干扰按照本方案完成治疗的任何严重医学或精神疾病。
  • •筛选时有乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]或乙型肝炎核心抗体[抗 HBc]检测结果呈阳性）或丙型肝炎（HCV RNA 呈阳性）或 HIV 抗体 / 抗原。
  • •然而，对于已知有慢性丙型肝炎病史并已接受治疗且疾病完全治愈（通过筛选时的阴性丙型肝炎病毒 RNA 聚合酶链反应检测结果证实），不能仅根据丙型肝炎抗体阳性结果而将其排除在外。
  • •对重组蛋白或 TAK-079/安慰剂制剂中使用的辅料有重度过敏反应或速发严重过敏反应史。

结局指标

主要结局

发生治疗中出现的不良事（TEAE）的患者百分比。发生 TEAE 的患者百分比，包括≥3 级事件、SAE 和导致 TAK-079 停药的 AE。

时间窗: 治疗期间每次访视

次要结局

  • 达到血小板应答的患者百分比。血小板应答定义为在过去 4 周内未接受给药期允许的补救治疗且既往未接受过任何其他补救治疗的情况下，至少 2 次访视时的血小板计数≥50,000/μL 且较基线升高≥20,000/μL(每次访视)
  • 达到完全血小板应答的患者百分比。完全血小板应答定义为在过去 4 周内未接受给药期允许的补救治疗且既往未接受过任何其他补救治疗的情况下，至少 2 次访视时的血小板计数≥100,000/μL。(每次访视)
  • 达到具有临床意义的血小板应答的患者百分比。(每次访视)
  • 达到止血血小板应答的患者百分比。(每次访视)

研究者

发起方
未提供
责任方
Sponsor
主要研究者

魏雅静

Takeda Development Center Americas, Inc./武田（中国）国际贸易有限公司/Spera Pharma, Inc.

研究点 (53)

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