CTR20233090进行中（未招募）3 期
一项评价 Odevixibat（A4250）在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性的开放性扩展研究（BOLD-EXT）
未提供67 个研究点 分布在 8 个国家目标入组 32 人开始时间: 2023年10月7日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 32
- 试验地点
- 67
- 主要终点
- 从研究治疗首次给药日期至首次发生肝脏移植或者死亡的时间
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：证明 Odevixibat 对已完成研究 A4250-011（BOLD）的胆管闭锁（BA）儿童自体肝存活率的持续影响
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 证明odevixibat对已完成研究a4250-011（bold）的胆管闭锁（ba）儿童自体肝存活率的持续影响
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 7岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •完成研究 A4250-011 的 104 周治疗期
- •护理者签署的知情同意书
排除标准
- •根据研究者的判断，在研究 A4250-011 中不依从研究药物治疗或程序的患者
- •研究者认为可能损害患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何疾病或异常
- •已知对 Odevixibat 任一成分有超敏反应
- •根据研究者的判断，计划进行肝脏移植或不久可能需要进行肝脏移植的患者
结局指标
主要结局
从研究治疗首次给药日期至首次发生肝脏移植或者死亡的时间
时间窗: 持续 104 周
次要结局
- 儿科终末期肝病（PELD）评分从基线至第 26、52、78 和 104 周的变化(持续 104 周)
- 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）与血小板比值指数（APRI）评分和纤维化-4（Fib-4）评分从基线至治疗第 104 周的变化(持续 104 周)
- 第 26、52、78 和 104 周时血清胆汁酸较基线的变化(持续 104 周)
- 从基线至开始 odevixibat 治疗后第 26、52、78 和 104 周的生长变化，定义为与标准生长曲线相比的线性生长缺陷；中臂围(持续 104 周)
- 至任何前哨事件发生的时间.前哨事件定义为具有临床意义的腹水、胃食道静脉曲张出血、血小板减少症、肝脏移植或死亡。(持续 104 周)
研究者
孙航
Albireo AB/赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司/Patheon France
研究点 (67)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
3 期
An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat in Children With Biliary AtresiaBiliary AtresiaNCT05426733Albireo, an Ipsen Company180
进行中（未招募）
3 期
Long-term Safety and Efficacy of Odevixibat in Patients With Alagille SyndromeAlagille SyndromeNCT05035030Albireo, an Ipsen Company62
已完成
3 期
Long Term Safety & Efficacy Study Evaluating The Effect of A4250 in Children With PFICProgressive Familial Intrahepatic CholestasisNCT03659916Albireo, an Ipsen Company116
终止
2 期
Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, and Maintenance of Effect of BIIB074Neuropathic Pain From Lumbosacral RadiculopathyNCT02957617Biogen302
进行中（未招募）
3 期
Study to Assess the Long-term Safety of Dupilumab Administered in Participants ≥6 Months to <18 Years of Age With Atopic Dermatitis (AD)Atopic DermatitisNCT02612454Regeneron Pharmaceuticals880